全球PD - 1阻断药物市场规模 - 2020年全球PD - 1阻断药物销售额约300亿美元，预计到2026年将超900亿美元[13] PD - 1阻断治疗效果 - 约70%的患者无法从PD - 1阻断治疗中获得生存益处[13] SNS - 101产品信息 - SNS - 101是靶向VISTA的单克隆抗体，于2021年下半年选定临床候选抗体并启动GMP生产和IND启用研究[17] - SNS - 101对活性VISTA与非活性VISTA的选择性结合比超600倍[20][23] - SNS - 101在pH 6.0时的单价亲和力（KD）为0.218 nM，在pH 7.4时为132 nM（无药理学相关结合）[24] SNS - 101研发进度 - 公司预计2022年年中从单剂量非人类灵长类动物研究中获得药代动力学和毒理学数据[25] - 公司预计2023年上半年提交SNS - 101的研究性新药申请（IND）[25] 公司研究性产品情况 - 公司目前有四个处于早期开发不同阶段的研究性产品，分别为SNS - 101、SNS - 102、SNS - 103和SNS - 401 - NG[16] 公司技术平台 - 公司开发了TMAb和ImmunoPhage两个平台以解决免疫治疗耐药问题[14] 公司战略 - 公司战略包括构建差异化产品组合、聚焦生物学验证靶点、利用转化医学专业知识等[17] SNS - 102研发计划 - 公司预计2023年为SNS - 102选择产品候选并启动IND使能研究[27] SNS - 103研发计划 - 公司预计2023年为SNS - 103选择产品候选[30] 默克尔细胞癌（MCC）情况 - 每年约2500例默克尔细胞癌（MCC）被诊断，疾病特异性死亡率接近50%，美国80%的病例有病毒特异性抗原[31] SNS - 401 - NG研发计划 - 公司计划2022年下半年为SNS - 401 - NG启动IND使能研究[33] TMAb抗体特性 - 肿瘤相对酸度低pH约为6.0，正常生理pH为7.4，TMAb抗体可利用此特性设计[35] - TMAb抗体在pH 6时对靶点的选择性结合比pH 7.4高100倍以上[36] TMAb平台研发方向 - 公司TMAb平台初期聚焦免疫检查点调节剂VISTA，还开发针对VSIG4和ENTPDase 1（CD39）的抗体[38] ImmunoPhage平台特性 - 公司ImmunoPhage平台利用噬菌体产生免疫反应，产品可通过细菌发酵制造[39][40] 公司产品生产情况 - 公司依靠合同制造组织（CMOs）生产临床用产品候选，评估ImmunoPhage制造选项[56][57] 公司专利保护 - 公司通过寻求、维护和捍卫专利权利保护和增强专有技术[58] 公司自有专利情况 - 截至2022年2月28日，公司自有专利包括2项已发布美国专利、4项已发布外国专利、4项待决美国专利申请和1项外国专利申请（在加拿大待决）[66] SNS - 101相关专利 - 公司拥有1项与SNS - 101产品候选物质组成及方法相关的美国临时专利申请，若获批预计2042年到期[67] 公司与Fred Hutch许可协议 - 2020年5月收购Alvaxa时获得与Fred Hutch的非独家许可协议，Alvaxa曾向Fred Hutch发行1429412股普通股，后换为公司45656股普通股[68][69] - 根据Fred Hutch协议，公司需支付的年度许可维护费从数千美元到约10万美元不等，每个治疗性开发产品最高支付30万美元开发里程碑付款，每个诊断性开发产品最高支付16.5万美元[69] - Fred Hutch协议有效期为生效日期后20年，双方可因特定原因终止协议[70] 公司商标情况 - 公司商标组合包括2项注册商标和1项商标申请[71] 公司竞争情况 - 公司在免疫疗法领域面临来自大型和专业制药、生物制药和生物技术公司等多方面的激烈竞争[72][73] 免疫疗法大型制药公司 - 开发免疫疗法治疗癌症的大型制药公司包括阿斯利康、百时美施贵宝等[75] 美国FDA对生物制品监管 - 美国FDA依据相关法案监管生物制品，产品开发、审批及上市后各环节需大量时间和资金，违规会受制裁[80][81] 美国专利期限 - 多数国家专利期限为自提交非临时专利申请最早日期起20年，美国专利期限可能因调整或延长，Hatch - Waxman法案允许专利期限最多延长5年[60] 美国新药审批流程 - 新药上市前需经FDA批准，IND提交后30天若无问题自动生效[82][84] 临床试验阶段 - 临床试验分三个阶段，可重叠或组合，还可能有4期试验[87][90] FDA临床试验草案 - 2018年8月FDA发布草案，可将传统三期试验压缩为扩展队列试验[89] 临床开发报告要求 - 临床开发各阶段需向FDA提交进展报告，严重不良事件需提交安全报告[91] BLA提交相关 - BLA提交需附用户费，FDA每年调整，特定情况可减免[94][95] - FDA在收到BLA后60天内决定是否受理，标准BLA初始审查需10个月，优先审查需6个月[96] 罕见病药物认定 - 罕见病药物影响少于20万人，获孤儿药认定可享财务激励和7年排他权[98][99] 生物制品申请项目 - 符合条件的生物制品可申请快速通道、优先审查和加速批准等项目[100][102] 快速通道指定申请 - 快速通道指定可在BLA批准前申请，理想情况不晚于BLA前会议[101] 优先审查条件 - 产品获优先审查需治疗严重疾病且比现有疗法有显著改善[102] 儿科研究计划提交 - 公司若计划提交含新成分、新适应症等的药品上市申请，需在二期结束会议后60天内提交初始儿科研究计划[107] 新产品获批后监管 - 新产品获批后，制造商和产品受FDA持续监管，修改生物制品需提交新申请或补充申请[108] 风险评估和缓解策略 - 若FDA认为有必要，公司提交生物制品许可申请时需提交风险评估和缓解策略，否则不予批准[109] 公司产品生产监管 - 公司依赖第三方按cGMP法规生产产品，制造商需注册并接受检查，违规会导致执法行动[110] 产品获批后活动监管 - 产品获批后的制造、销售等活动受美国多个监管机构监管[111] 公司医疗法律约束 - 公司与第三方付款人和客户的安排可能使公司面临欺诈和滥用等医疗法律约束[112] 联邦反回扣法 - 联邦反回扣法禁止为诱导推荐或购买而给予报酬，有法定例外和监管安全港[113] 联邦虚假索赔法 - 联邦虚假索赔法禁止提交虚假索赔，允许举报人代表政府起诉并分享赔偿[113] 药品相关法律要求 - 药品定价和回扣计划需符合相关法律要求，产品需满足儿童防误食包装要求[114] 药品分销要求 - 药品分销有记录保存、许可、存储和安全等额外要求[115] ACA医保折扣规定 - ACA要求制造商为适用品牌药在医保D部分覆盖缺口期间向符合条件受益人提供70%销售点折扣[120] ACA“个人强制保险”税基分担责任付款 - 2019年1月1日起，ACA的“个人强制保险”税基分担责任付款被废除[121] 医保支付自动削减 - 2013 - 2021年，联合减赤特别委员会未达成至少1.2万亿美元赤字削减目标，触发医保支付自动削减，每年削减2%，2013年4月1日生效，至2031年[122] - 2020年5月1日至2022年3月31日，CARES法案等暂停2%医保自动削减[122] - 2022年医保支付实际削减1%，削减期最后财年最高达3%[123] 哈奇 - 瓦克斯曼修正案专利期限 - 哈奇 - 瓦克斯曼修正案允许专利期限最多延长5年，但自产品批准日期起总期限不超14年[131] 生物类似药数据独占期 - 生物类似药参考产品自首次许可起有12年数据独占期，FDA在参考产品首次许可4年后才接受生物类似药或可互换产品申请[132] 儿科独占权 - 儿科独占权若获批，会在现有监管独占期基础上增加6个月[133] 规则实施与撤销 - 2022年1月1日实施的规则被拜登政府推迟至2023年1月1日[126] - 2021年12月27日，CMS撤销最惠国模式临时最终规则[126] 欧盟孤儿药指定 - 欧盟孤儿药指定针对影响不超过万分之五人群的产品，获批后可享10年市场独占期，不满足标准可减至6年[147][148] ACA对医疗补助药品回扣计划改动 - ACA将多数品牌处方药的最低基本医疗补助回扣从平均制造商价格的15.1%提高到23.1%，2024年1月1日起取消单一来源和创新多来源药物的法定医疗补助药品回扣上限[157][158] 公司员工数量 - 截至2022年3月10日，公司有56名全职员工[163] 美国医疗补助药品回扣计划 - 美国医疗补助药品回扣计划要求制造商与卫生与公众服务部部长达成全国回扣协议，ACA对此计划有多项改动[157][158] 美国医疗保险处方药计划（Part D） - 美国医疗保险处方药计划（Part D）由私人实体提供，覆盖范围不统一，政府支付或增加产品需求但协商价格可能更低[159] 340B药品定价计划 - 产品获联邦医疗补助或医疗保险B部分报销或直接售予美国政府机构，制造商需向340B药品定价计划合格实体提供折扣，ACA扩大了合格实体类型[160] 美国产品报销情况 - 美国产品报销需逐家向第三方支付方申请，无统一政策，过程耗时且成本高[155] 欧盟药品临床试验审批 - 欧盟药品临床试验需获各国国家主管当局和伦理委员会批准，现行立法正过渡以统一授权等流程[144][145] 欧盟药品上市授权 - 欧盟药品上市需获营销授权，分社区授权和国家授权两种类型[146][149] 欧盟个人健康数据保护 - 欧盟收集和使用个人健康数据受数据保护指令和GDPR约束，违规将面临罚款等处罚[152] 公司股票上市情况 - 公司普通股在纳斯达克全球市场上市，股票代码为“SNSE”[165] 公司主要行政办公室信息 - 公司主要行政办公室位于马萨诸塞州波士顿市D街451号710室，电话号码为(240) 243 - 8000[165] 公司网站信息 - 公司网站地址为www.senseibio.com[167] 公司报告提供情况 - 公司的年报（Form 10 - K）、季报（Form 10 - Q）、当前报告（Form 8 - K）及相关修订报告在提交给美国证券交易委员会后会尽快在公司网站免费提供[167] 公司小型报告公司定义 - 公司是《S - K条例》第10项所定义的小型报告公司，无需提供关于市场风险的定量和定性披露信息[472]