临床试验成果 - 12周2a期概念验证临床试验中，tildacerfont使经典CAH成年患者基线时升高的肾上腺激素关键指标降低约80%[63] 市场影响范围 - 美国约500万、全球约1.15亿育龄女性受多囊卵巢综合征（PCOS）影响[64] 合作收入与特许权 - 2023年4月公司从Kaken获得1500万美元预付款，未来还有额外付款和两位数分层销售净额特许权使用费[64] - 公司向礼来支付0.8百万美元的一次性预付款，并可能支付最高23.0百万美元的里程碑款项，还需支付中个位数到接近两位数的分层特许权使用费[68] - 公司与加健签订许可协议，加健于2023年4月支付15.0百万美元预付款，公司最多可获约65.0百万美元里程碑款项，还将获得两位数至25%左右的特许权使用费[70] - 2023年第一季度公司确认来自加健许可协议的合作收入为2.0百万美元[81] 净亏损与运营现金使用 - 2023年和2022年第一季度，公司净亏损分别为1280万美元和1180万美元，运营现金使用量均为1180万美元[64] - 2023年第一季度运营亏损为13.199百万美元，较2022年同期的11.733百万美元增加1.466百万美元[81] - 2023年第一季度净亏损为12.791百万美元，较2022年同期的11.762百万美元增加1.029百万美元[81] 累计亏损情况 - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司累计亏损分别为1.621亿美元和1.493亿美元[64] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司累计亏损分别为1.621亿美元和1.493亿美元[86] 资金筹集情况 - 2020年10月IPO发行690万股普通股，净收益9340万美元，自成立至2023年3月31日，累计筹集资金2.781亿美元[64] - 自成立至2023年3月31日，公司累计筹集资金2.781亿美元，包括2020年10月首次公开募股的1.035亿美元、可赎回可转换优先股销售的1.16亿美元、债务发行的500万美元以及2023年2月私募融资的5360万美元[86] 证券销售与协议 - 2022年2月，美国证券交易委员会宣布有效注册声明，涵盖最高2亿美元证券销售[66] - 2022年2月，公司与Jefferies达成协议，可出售最高2100万美元普通股[66] - 2023年2月，公司向投资者出售股票和认股权证，总收益5360万美元[66] - 2022年2月，美国证券交易委员会宣布有效货架注册，涵盖出售高达2亿美元的公司证券[88] - 2022年2月，公司与杰富瑞签订销售协议，可不时发行和出售总发行价高达2100万美元的普通股[89] - 2023年2月，公司与多家机构和合格投资者签订证券购买协议，出售1611.6万股普通股、预融资认股权证（可购买80万股普通股）和认股权证（可购买1268.7万股普通股），总收益为5360万美元[90] 贷款情况 - 公司与硅谷银行的定期贷款本金从4.5百万美元增至30.0百万美元，截至2023年3月31日和2022年12月31日，第一笔贷款未偿还本金分别为4.6百万美元和5.0百万美元，第二笔10.0百万美元的贷款承诺于2022年12月31日到期[72] - 截至2023年3月31日，定期贷款未来本金和利息支付为520万美元，办公室不可撤销经营租赁总租赁负债为170万美元[94] 费用变化情况 - 2023年第一季度研发费用为11.712百万美元，较2022年同期的8.508百万美元增加3.204百万美元[81][82] - 2023年第一季度行政费用为3.451百万美元，较2022年同期的3.225百万美元增加0.226百万美元[81][83] - 2023年第一季度利息费用为0.131百万美元，较2022年同期的0.087百万美元增加0.044百万美元[81] - 2023年第一季度利息及其他收入净额为0.539百万美元，较2022年同期的0.058百万美元增加0.481百万美元[81] 现金流量情况 - 2023年第一季度，经营活动净现金使用为1179万美元，投资活动净现金提供为1050万美元，融资活动净现金提供为5050万美元[96][97][98] - 2022年第一季度，经营活动净现金使用为1182.6万美元，投资活动净现金使用为750万美元，融资活动净现金使用为10万美元[96][97][98] 新兴成长型公司身份 - 公司可作为新兴成长型公司至2025年12月31日，若任一财年总年营收达12.35亿美元或以上、三年期间发行超10亿美元非可转换债务等情况会提前失去该身份[102] 现金、现金等价物和投资情况 - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司现金、现金等价物和投资分别为1.186亿美元和7910万美元[64] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司现金、现金等价物和投资分别为1.186亿美元和7910万美元[86] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和投资包括1.186亿美元银行存款、货币市场基金、美国国债和美国政府机构证券[103] 财务影响因素 - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，假设利率变动1%对公司财务报表无重大影响[103] - 公司运营主要在美国，与美国境外供应商合作，部分发票以外币计价，但外币汇率变动对运营结果无重大影响[104] - 截至2023年3月31日，公司认为通胀预期变化对未来报告期业务、财务状况和经营成果无重大影响[105] 未来支付义务 - 截至2023年3月31日，公司根据礼来许可协议，在实现某些里程碑时需支付高达2300万美元[95]