临床试验进展 - CAHmelia - 203临床试验招募96名基线雄烯二酮（A4）水平均值为1151 ng/dL的经典先天性肾上腺皮质增生症（CAH）成年患者，200mg每日一次的tildacerfont在第12周A4较基线安慰剂调整后降低2.6%，研究未达主要疗效终点，公司决定终止该研究[77] - CAHmelia - 204临床试验招募100名每日平均超生理剂量糖皮质激素（GC）为37mg氢化可的松当量的经典CAH成年患者，基线A4水平均值为224 ng/dL，66%患者有雄激素控制，预计2024年第三季度公布topline结果[78] - CAHptain - 205临床试验招募30名2 - 17岁经典CAH儿童，基线GC剂量均值为14 mg/m²/天，基线A4水平均值为372 ng/dL，73%患者在治疗12周时达到A4或GC较基线降低的疗效终点，70%基线A4值升高患者在第4周A4降低，预计2024年第三季度公布额外剂量范围队列的topline中期结果[79] - POWER临床试验共招募27名多囊卵巢综合征（PCOS）患者，2023年8月对20名患者（13名使用tildacerfont，7名使用安慰剂）的中期数据分析支持靶点结合，提示tildacerfont治疗可降低PCOS女性的硫酸脱氢表雄酮（DHEAS）水平，最终数据将在未来医学会议公布[82] 财务数据关键指标变化 - 2024年和2023年第一季度公司净亏损分别为1160万美元和1280万美元，运营活动使用现金分别为1500万美元和1180万美元，截至2024年3月31日和2023年12月31日累计亏损分别为2.089亿美元和1.972亿美元[86] - 自成立至2024年3月31日公司累计筹集总收益2.931亿美元，包括2020年10月IPO的1.035亿美元、可赎回可转换优先股销售的1.16亿美元、债务发行的500万美元、2023年2月私募融资的5360万美元以及Kaken的1500万美元预付款，截至2024年3月31日和2023年12月31日现金及现金等价物分别为8120万美元和9630万美元[88] - 2024年和2023年第一季度，公司合作收入分别为200.2万美元和196.4万美元，增长3.8万美元[119] - 2024年第一季度研发费用为1031.7万美元，较2023年的1171.2万美元减少139.5万美元[119] - 2024年第一季度一般及行政费用为431.8万美元，较2023年的345.1万美元增加86.7万美元[119] - 2024年第一季度总运营费用为1463.5万美元，较2023年的1516.3万美元减少52.8万美元[119] - 2024年第一季度净亏损为1162.5万美元，较2023年的1279.1万美元减少116.6万美元[119] - 2024年第一季度研发费用为1031.7万美元，较2023年同期的1171.2万美元减少139.5万美元[121] - 2024年第一季度一般及行政费用较2023年同期增加90万美元[122] - 2024年第一季度利息及其他收入净额较2023年同期增加60万美元[124] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司累计亏损分别为2.089亿美元和1.972亿美元[125] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司现金及现金等价物分别为8120万美元和9630万美元[125] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量较2023年同期增加320万美元[141][142] - 2023年第一季度，融资活动提供的净现金为5050万美元，主要来自2023年2月私募所得5100万美元，减去定期贷款本金还款40万美元[145] 融资与销售协议 - 2023年4月公司从Kaken获得1500万美元预付款，有权在未来开发和商业里程碑达成时获得额外付款以及日本净销售额的两位数分层特许权使用费[84] - 2022年2月美国证券交易委员会宣布S - 3表格注册声明生效，涵盖最高2亿美元证券销售，公司与Jefferies签订销售协议，可不时发行和销售最高2100万美元普通股，截至2024年3月31日未发行[90] - 2023年2月公司与多家机构和合格投资者签订证券购买协议，出售1611.6万股普通股、预融资认股权证（可购买80万股普通股）和认股权证（可购买1268.7万股普通股），总收益5360万美元，2023年第二季度所有预融资认股权证均行使[91] - 2023年2月私募融资，出售普通股、预融资认股权证和认股权证，获得毛收入5360万美元[129] 许可与贷款协议 - 公司与礼来的许可协议中，一次性预付080万美元，临床开发和商业销售里程碑付款最高2300万美元，全球净销售额分层特许权使用费为个位数中段至十几岁以下[95] - 公司与加研的许可协议中，加研2023年4月预付1500万美元，里程碑付款最高约6500万美元，非公司生产产品特许权使用费为两位数至二十几的中段[98] - 公司与硅谷银行的贷款协议，初始本金450万美元，后增至3000万美元，第一笔2000万美元，第二笔1000万美元2022年12月31日到期[103] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，第一笔未偿还本金分别为300万美元和340万美元[105] - 贷款最终付款含未偿还本金、应计未付利息和030万美元的期末付款，为第一笔原始本金的60%[107] 成本削减与资金预测 - 公司实施成本削减措施，裁员约21%，将现金跑道延长至2025年底[126] - 公司认为截至2024年3月31日的现金及现金等价物至少可满足未来12个月运营和债务义务资金需求，但预测基于的假设可能不准确[89] 未来还款金额 - 截至2024年3月31日，定期贷款未来本金和利息还款额为320万美元[137] - 截至2024年3月31日，不可撤销经营租赁的总未折现租赁付款额为140万美元[138] 公司身份与准则相关 - 公司可能作为新兴成长型公司至2025年12月31日，若成为“大型加速申报公司”、财年总年总收入达12.35亿美元以上或三年内发行超10亿美元非可转换债务，将失去该身份[149] - 公司依据美国公认会计原则编制财务报表，需进行估计和假设，实际结果可能与估计不同[146] - 公司作为新兴成长型公司，选择JOBS法案的延长过渡期，财务报表可能与按上市公司生效日期遵守新会计准则的公司不可比[148] - 2024年第一季度，公司关键会计估计与年报中讨论的相比无变化[147] 风险因素相关 - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，假设利率变动1%，对财务报表无重大影响[152] - 公司运营主要在美国，虽与美国以外供应商合作且部分发票以外币计价，但外币汇率变动对运营结果无重大影响[153] - 通胀增加公司劳动力和临床试验成本，但截至2024年3月31日，预计通胀变化对未来业务、财务状况和运营结果无重大影响[154] 投资政策 - 公司投资政策目标是资本保全、流动性、资本保障和总回报，不进行交易或投机性投资，未使用衍生金融工具管理利率风险[151] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物包括8120万美元银行存款和货币市场基金[151]