产品商业化与管线情况 - 公司商业化三款获FDA加速批准的产品，分别于2016年9月19日、2019年12月12日、2021年2月25日获批[86][87] - 公司管线包含超40个处于临床前和临床开发不同阶段的项目[88] 研发制造能力情况 - 2017年公司在马萨诸塞州安多弗开设设施，增强研发制造能力，但目前无内部大规模GMP制造能力[89] - 公司与Thermo、Catalent和Aldevron合作，增强基因治疗制造能力[93] 产品项目进展情况 - SRP - 9001的Study 102已对41名参与者给药，预计2022年第一季度公布Part 2的更多结果；Study 103已完成第一队列给药，2021年10月公布首批11名患者的功能数据和32名患者的耐受性数据，2021年10月启动关键试验Study 301并正在招募患者[90] - SRP - 9003预计2022年完成GMP运行，2022年计划与FDA讨论关键试验[90] - 公司预计2022年第一季度公布SRP - 9001 - 102研究第二部分的额外结果，2022年完成SRP - 9003的GMP运行，并在2022年与FDA讨论SRP - 9003的关键试验[83][90] 商业分销网络计划 - 公司计划在产品获批的司法管辖区继续建立商业分销网络[83][92] 疫情影响情况 - 新冠疫情对公司业务运营、财务状况和业绩产生不同程度影响，预计未来季度仍将持续[83][97] 财务数据关键指标变化 - 收入情况 - 2021年第三季度产品净收入为1.66911亿美元，2020年同期为1.21429亿美元，增长4548.2万美元，增幅37%；2021年前九个月产品净收入为4.33676亿美元，2020年同期为3.33221亿美元，增长1.00455亿美元，增幅30%[103] - 2021年第三季度合作收入为2249.5万美元，2020年同期为2249.5万美元，无变化；2021年前九个月合作收入为6675万美元，2020年同期为6174万美元，增长501万美元，增幅8%[103] 财务数据关键指标变化 - 成本费用情况 - 2021年第三季度总成本和费用为2.23864亿美元，2020年同期为2.80992亿美元，减少5712.8万美元，减幅20%；2021年前九个月总成本和费用为8.54323亿美元，2020年同期为7.88408亿美元，增长6591.5万美元，增幅8%[103] - 2021年第三季度产品销售成本（不包括许可权摊销）为2344.4万美元，2020年同期为1501.5万美元，增长842.9万美元，增幅56%；2021年前九个月产品销售成本（不包括许可权摊销）为6530.5万美元，2020年同期为4097.8万美元，增长2432.7万美元，增幅59%[103] - 2021年第三季度研发费用为1.39115亿美元，2020年同期为1.90438亿美元，减少5132.3万美元，减幅27%；2021年前九个月研发费用为5.73886亿美元，2020年同期为5.15104亿美元，增长5878.2万美元，增幅11%[103] - 2021年第三季度销售、一般和行政费用为6112.7万美元，2020年同期为7537.3万美元，减少1424.6万美元，减幅19%；2021年前九个月销售、一般和行政费用为2.04605亿美元，2020年同期为2.31829亿美元，减少2722.4万美元，减幅12%[103] - 2021年第三季度所得税费用为23.7万美元，2020年同期为9.6万美元，增长14.1万美元，增幅147%；2021年前九个月所得税（收益）费用为 - 26万美元，2020年同期为23.1万美元，减少49.1万美元，减幅213%[103] - 2021年第三季度研发总费用为1.39115亿美元，较2020年同期的1.90438亿美元减少5132.3万美元，降幅27%[114][115] - 2021年前九个月研发总费用为5.73886亿美元，较2020年同期的5.15104亿美元增加5878.2万美元，增幅11%[114][117] - 2021年第三季度销售、一般和行政总费用为6112.7万美元，较2020年同期的7537.3万美元减少1424.6万美元，降幅19%[119] - 2021年前九个月销售、一般和行政总费用为2.04605亿美元，较2020年同期的2.31829亿美元减少2722.4万美元，降幅12%[120] - 2021年第三季度制造费用减少2751.9万美元，降幅31%，主要因基因治疗项目生产活动时间安排[115][116] - 2021年前九个月制造费用增加1617.5万美元，增幅6%，主要因基因治疗项目持续扩大[117][118] - 2021年第三季度临床费用减少623.7万美元，降幅21%，主要因某些临床试验入组减少及合同研究组织活动时间安排[115][116] - 2021年前九个月临床费用增加1358.2万美元，增幅21%，主要因ESSENCE和MOMENTUM项目患者入组增加及SRP - 9001项目启动活动[117][118] - 2021年第三季度专业服务费用减少70.3万美元，降幅15%[115] - 2021年前九个月专业服务费用减少340.1万美元，降幅26%，主要因减少对第三方研发承包商的依赖[117][118] - 2021年2月公司确认与BioMarin的1000万美元和解费用，2020年同期无此类费用[121] - 2021年前三季度薪酬及其他人事费用减少420万美元，专业服务费用减少2550万美元，设施和技术相关费用增加180万美元[122] 财务数据关键指标变化 - 收益情况 - 2021年第三季度运营亏损为3445.8万美元，2020年同期为1.37068亿美元，减少1.0261亿美元，减幅75%；2021年前九个月运营亏损为3.53897亿美元，2020年同期为3.93447亿美元，减少3955万美元，减幅10%[103] - 2021年第三季度净亏损为4814.4万美元，2020年同期为1.96499亿美元，减少1.48355亿美元，减幅75%；2021年前九个月净亏损为2.96799亿美元，2020年同期为3.64811亿美元，减少6801.2万美元，减幅19%[103] - 2017 - 2021年公司因授权协议记录约660万美元、100万美元、50万美元和50万美元的授权权利资产，2021和2020年前三季度授权权利摊销约为50万美元[123] - 2021年和2020年前三季度，公司分别确认720万美元净收益和4500万美元净损失以调整或有对价公允价值[124] - 2021年和2020年前三季度其他费用净额分别为2060万美元和1430万美元，增加630万美元；前九个月分别为5240万美元和3420万美元，增加1820万美元[126] - 2021年2月公司出售优先审评券获1.02亿美元收益，2020年2月出售获1.081亿美元净收益[127][128] 财务数据关键指标变化 - 资金情况 - 截至2021年9月30日，公司拥有约16.084亿美元的现金、现金等价物和投资，其中现金和现金等价物15.991亿美元，长期受限现金和投资930万美元，预计可满足至少未来十二个月的运营计划[95] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物增加9646.5万美元（6%），短期投资减少4.35923亿美元（100%），总借款增加1.02419亿美元（10%）[130] - 2021年和2020年前三季度经营活动现金使用4.138亿美元和提供2.82亿美元，投资活动现金提供增加4.9582亿美元，融资活动现金提供减少3.43065亿美元[132] - 截至2021年9月30日，公司债务义务、租赁义务和制造义务的合同付款义务总计28.48932亿美元[137] - 截至2021年9月30日，公司约有16.084亿美元的现金、现金等价物和投资[142] - 其中现金和现金等价物为15.991亿美元，长期受限现金和投资为930万美元[142] - 截至2021年9月30日，公司未持有任何利率敏感工具的投资[142] 关键会计政策情况 - 自2021年1月1日起，公司将产品期权估值从关键会计政策中移除，除此之外，关键会计政策和重大估计与2020年12月31日结束年度的10 - K年度报告中详细内容相比无变化[101] 未来支出与需求情况 - 公司未来支出和资本需求可能很大，取决于产品销售、扩张成本、临床试验等多因素[131] - 公司未来可能需为处于研发阶段的产品候选项目支付高达41亿美元的开发、监管、商业等里程碑款项[140]