公司产品商业化情况 - 公司商业化三款获FDA加速批准的产品，分别是2016年9月19日获批的EXONDYS 51、2019年12月12日获批的VYONDYS 53和2021年2月25日获批的AMONDYS 45[71] 公司研发管线情况 - 公司管线包含超40个处于临床前和临床开发不同阶段的项目[72] 公司研发制造能力情况 - 2017年公司在马萨诸塞州安多弗开设设施，增强研发制造能力，但目前无内部大规模GMP制造能力[73] - 公司与现有CMO合作，将杜氏肌营养不良症商业项目的产品产能从中型扩大到大型[74] - 公司与赛默飞世尔科技、卡塔伦特和阿尔德夫隆合作，增强基因治疗制造能力[77] 公司项目计划情况 - 公司预计2022年完成SRP - 9003的GMP运行，之后与FDA讨论关键试验[74] - 公司预计2022年公布SRP - 9001的额外数据[74] - 公司计划继续在产品获批的司法管辖区建立商业分销网络[76] 疫情对公司影响情况 - 新冠疫情对公司业务运营、财务状况和业绩产生不同程度影响，预计未来季度仍将持续[81] 公司财务数据关键指标变化 - 2022年第一季度产品净收入为1.88825亿美元，较2021年同期的1.24926亿美元增加6389.9万美元，增幅51%[86][88][89] - 2022年和2021年第一季度合作收入均为2200万美元[90] - 2022年第一季度总成本和费用为2.97711亿美元，较2021年同期的2.98796亿美元减少108.5万美元，降幅可忽略不计[86] - 2022年第一季度营业亏损为8688.1万美元，较2021年同期的1.51865亿美元减少6498.4万美元，降幅43%[86] - 2022年第一季度净亏损为1.05025亿美元，较2021年同期的1.6725亿美元减少6222.5万美元，降幅37%[86] - 2022年第一季度销售成本（不包括许可权摊销）为3144.3万美元，较2021年同期的2234.6万美元增加909.7万美元，增幅41%[86][92] - 2022年第一季度研发费用为1.9425亿美元，较2021年同期的1.95149亿美元减少89.9万美元，降幅可忽略不计[86][96] - 2022年第一季度制造费用增加700万美元，主要因基因疗法项目持续扩大[97] - 2022年第一季度销售、一般和行政费用总计7.184亿美元，较2021年同期增加709万美元，增幅1%[99] - 2021年2月公司确认1000万美元和解费用，2022年同期无此类费用[100] - 2022年第一季度其他费用净额较2021年同期增加约170万美元[103] - 2022年第一季度所得税费用约90万美元，2021年同期所得税收益约10万美元[104] - 截至2022年3月31日，现金及现金等价物为12.33877亿美元，较2021年12月31日减少8.81992亿美元，降幅42%[105] - 2022年第一季度经营活动使用现金1.012亿美元，较2021年同期减少7919.6万美元，降幅44%[109] - 2022年第一季度投资活动使用现金7.858亿美元，2021年同期提供现金1.56666亿美元[109] - 2022年第一季度融资活动提供现金500万美元，较2021年同期增加209.7万美元，增幅72%[109] 各条业务线数据关键指标变化 - 2022年第一季度EXONDYS 51收入为1.17133亿美元，较2021年同期的1.07185亿美元增加994.8万美元，增幅9%[88] - 2022年第一季度AMONDYS 45收入为4361.4万美元，较2021年同期的19.3万美元增加4342.1万美元[88] - 2022年第一季度VYONDYS 53收入为2807.8万美元，较2021年同期的1754.8万美元增加1053万美元，增幅60%[88] 公司资产负债相关情况 - 报告期内公司无资产负债表外安排[119] - 截至2022年3月31日，债务、租赁和制造安排的总义务分别为13亿美元、6320万美元和13亿美元[120] - 债务、租赁和制造安排在一年内到期的金额分别为5590万美元、2130万美元和7.503亿美元[120] - 债务、租赁和制造安排在一年以上到期的金额分别为12亿美元、4190万美元和5.509亿美元[120] 公司未来付款情况 - 对于处于不同研发阶段的产品候选项目，公司可能需支付高达40亿美元的未来开发、监管、商业以及前期特许权使用费和销售里程碑付款[121] 公司资金及利率影响情况 - 截至2022年3月31日，公司拥有约20.231亿美元的现金、现金等价物、受限现金和投资，其中现金和现金等价物12.339亿美元、短期投资7.795亿美元、长期受限现金970万美元[79] - 截至2022年3月31日，公司拥有约20.231亿美元的现金、现金等价物、受限现金和投资[122] - 其中现金和现金等价物为12.339亿美元，短期投资为7.795亿美元，长期受限现金为970万美元[122] - 假设所有期限的利率出现10个基点的不利变动，截至2022年3月31日，利率敏感工具的公允价值预计将产生约40万美元的假设损失[122]