公司产品商业化情况 - 公司商业化三款获FDA加速批准的产品，分别是2016年9月19日获批的EXONDYS 51、2019年12月12日获批的VYONDYS 53和2021年2月25日获批的AMONDYS 45[86] 公司项目管线情况 - 公司管线包含超40个处于临床前和临床开发各阶段的项目[87] 公司项目临床进展及计划 - 2022年7月，FDA因严重不良事件将SRP - 5051的Study 5051 - 201置于临床搁置[84] - 公司计划2022年秋季为SRP - 9001提交加速批准生物制品许可申请[81][89] - 公司预计2022年发布SRP - 9003的GMP产品，并与FDA讨论该项目下一步计划[81][89] 公司产能及合作情况 - 公司为商业杜氏肌营养不良症项目与现有CMO合作，将产品产能从中规模提升至大规模[89] - 公司商业产品在美国通过有限的家庭输液专业药房供应商和专业经销商进行分销，在部分国家通过EAP与第三方分销商和服务提供商合作进行预商业分销[91] - 公司与赛默飞世尔科技、卡塔伦特和阿尔德夫隆合作，增强基因治疗制造能力[92] 公司资金状况 - 截至2022年6月30日，公司拥有约19.466亿美元的现金、现金等价物、受限现金和投资，包括8.686亿美元现金和现金等价物、10.595亿美元短期投资和1850万美元长期受限现金[94] - 公司认为现有现金、现金等价物、受限现金和投资余额足以支持未来至少12个月的运营计划[94] - 截至2022年6月30日，现金及现金等价物为8.68565亿美元，较2021年12月31日减少12.47304亿美元，降幅59%[128] - 截至2022年6月30日，短期投资为10.59454亿美元，2021年12月31日无此项[128] - 截至2022年6月30日，债务、租赁和制造安排的总义务分别为12亿美元、7220万美元和12亿美元[132] - 截至2022年6月30日，公司有现金、现金等价物、受限现金和投资约19.466亿美元[144] - 假设利率不利变动10个基点，截至2022年6月30日，利率敏感工具的公允价值预计损失约40万美元[144] 公司整体财务关键指标变化 - 2022年Q2产品净收入2.11237亿美元，2021年同期为1.41839亿美元，增长6939.8万美元，增幅49%；2022年上半年产品净收入4.00062亿美元，2021年同期为2.66765亿美元，增长1.33297亿美元，增幅50%[101][104] - 2022年Q2和上半年合作收入分别为2225万美元和4425.5万美元，与2021年同期持平[101][105] - 2022年Q2总成本和费用4.44619亿美元，2021年同期为3.31663亿美元，增长1.12956亿美元，增幅34%；2022年上半年总成本和费用7.4233亿美元，2021年同期为6.30459亿美元，增长1.11871亿美元，增幅18%[101] - 2022年Q2营业亏损2.11132亿美元，2021年同期为1.67574亿美元，亏损增加4355.8万美元，增幅26%；2022年上半年营业亏损2.98013亿美元，2021年同期为3.19439亿美元，亏损减少2142.6万美元，减幅7%[101] - 2022年Q2净亏损2.31481亿美元，2021年同期为8140.5万美元，亏损增加1.50076亿美元，增幅184%；2022年上半年净亏损3.36506亿美元，2021年同期为2.48655亿美元，亏损增加8785.1万美元，增幅35%[101] - 2022年Q2基本和摊薄后每股净亏损2.65美元，2021年同期为1.02美元，亏损增加1.63美元，增幅160%；2022年上半年基本和摊薄后每股净亏损3.85美元，2021年同期为3.12美元，亏损增加0.73美元，增幅23%[101] - 2022年上半年经营活动现金使用为1.6799亿美元，较2021年同期减少1.21527亿美元，降幅42%[134] - 2022年和2021年上半年经营活动使用的现金分别为1.68亿美元和2.895亿美元[135] - 2022年上半年净亏损3.365亿美元，2021年上半年净亏损2.487亿美元[135][138] - 2022年上半年投资活动使用现金10.758亿美元，2021年上半年投资活动提供现金4.777亿美元[140] - 2022年和2021年上半年融资活动提供的现金分别为530万美元和640万美元[141] 各业务线产品净收入关键指标变化 - 2022年Q2和上半年EXONDYS 51产品净收入分别为1.26377亿美元和2.4351亿美元，较2021年同期分别增长1391.6万美元和2386.4万美元，增幅分别为12%和11%[104] - 2022年Q2和上半年AMONDYS 45产品净收入分别为5467.6万美元和9829万美元，较2021年同期分别增长4774万美元和9116.1万美元[104] - 2022年Q2和上半年VYONDYS 53产品净收入分别为3018.4万美元和5826.2万美元，较2021年同期分别增长774.2万美元和1827.2万美元，增幅分别为34%和46%[104] 公司成本费用关键指标变化 - 若产品相关成本在获得FDA批准前未作为研发费用列支，2022年和2021年上半年销售产品的增量库存成本分别约为670万美元和1420万美元[106] - 2022年截至6月30日的三个月和六个月内，销售成本分别增加1830万美元（94%）和2740万美元（65%）[107] - 2022年截至6月30日的三个月内，研发总费用增加1270万美元（5%）[111][112] - 2022年截至6月30日的六个月内，研发总费用增加1180万美元（3%）[111][113] - 2022年截至6月30日的三个月内，SRP - 9001项目研发费用增加3634.7万美元（39%）[111] - 2022年截至6月30日的六个月内，SRP - 9001项目研发费用增加6853.5万美元（45%）[111] - 2022年截至6月30日的三个月内，制造费用增加3050万美元（25%）[111] - 2022年截至6月30日的六个月内，制造费用增加3747.8万美元（18%）[113] - 2022年截至6月30日的三个月内，前期、里程碑及其他费用减少2037.7万美元（64%）[111] - 2022年截至6月30日的六个月内，前期、里程碑及其他费用减少2437.7万美元（68%）[111][113] - 2022年截至6月30日的三个月内，罗氏合作报销费用增加827万美元（46%）[111] - 2022年第二季度销售、一般和行政费用为1.54316亿美元，较2021年同期增加8200万美元，增幅113%[117] - 2022年上半年销售、一般和行政费用为2.26156亿美元，较2021年同期增加8270万美元，增幅58%[120] - 2021年2月公司确认与BioMarin的1000万美元和解费用，2022年同期无此类费用[121] - 2022年第二季度和上半年其他费用净额分别增加约80万美元和250万美元[124] - 2021年2月公司出售优先审评券获得1.02亿美元收益，2022年上半年无类似活动[126] - 2022年第二季度和上半年所得税费用分别约为340万美元和430万美元，2021年同期所得税收益分别约为40万美元和50万美元[127] 公司非现金项目及其他收支情况 - 2022年上半年非现金项目中，股票薪酬费用1.321亿美元、折旧和摊销费用2060万美元、其他非现金项目1390万美元[136] - 2021年上半年出售PRV获得1.02亿美元收益[138] - 2022年上半年购买可供出售证券11.376亿美元、购买物业和设备1460万美元，到期收回7720万美元[140] - 2021年上半年可供出售证券到期和出售收入4.36亿美元、出售优先审评凭证收入1.02亿美元[141]