公司业务计划与合作 - 公司预计2022年底完成Study 5051 - 201的B部分入组[104][107] - 公司预计2022年发布SRP - 9003的GMP产品并与FDA讨论下一步计划[104][112] - 公司商业化三款获FDA加速批准的产品，分别于2016年9月19日、2019年12月12日、2021年2月25日获批[107][109] - 公司管线包含超40个处于临床前和临床开发不同阶段的项目[110] - 公司为商业杜氏肌营养不良症项目将产品产能从中规模提升至大规模[112] - 公司与Thermo、Catalent和Aldevron合作增强基因治疗制造能力[115] - 公司商业产品在美国通过有限网络分销，在部分国家通过EAPs与第三方合作进行预商业分销[114] 公司财务状况 - 截至2022年9月30日，公司有现金、现金等价物、受限现金和投资约20.915亿美元，其中现金和现金等价物10.386亿美元，短期投资10.339亿美元，长期受限现金1900万美元[117] - 公司认为现有现金、现金等价物、受限现金和投资余额足以支持未来至少12个月的运营计划[117] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为10.38624亿美元，较2021年12月31日减少10.77245亿美元，降幅51%[158] - 截至2022年9月30日，公司总借款为15.4277亿美元，较2021年12月31日增加4.45894亿美元，增幅41%[158] - 截至2022年9月30日，债务、租赁和制造安排的总义务分别为17亿美元、6760万美元和13亿美元，其中一年内到期的分别为2140万美元、1980万美元和7.778亿美元，一年以上到期的分别约为16亿美元、4780万美元和5.173亿美元[162] - 对于处于不同研发阶段的产品候选项目，公司可能需根据许可和合作协议支付高达41亿美元的未来开发、监管、商业以及前期特许权使用费和销售里程碑款项[163] - 截至2022年9月30日，公司约有20.915亿美元的现金、现金等价物、受限现金和投资，假设利率不利变动10个基点，利率敏感工具的公允价值预计损失约30万美元[174] 新冠疫情影响 - 新冠疫情对公司业务运营、财务状况和业绩产生不同程度影响，预计未来季度仍将持续[119] - 公司无法准确预测新冠疫情对业务、运营结果和财务状况的影响程度，其影响取决于高度不确定且无法准确预测的未来发展[120] 公司整体财务指标变化 - 2022年第三季度产品净收入2.07774亿美元，较2021年同期的1.66911亿美元增加4086.3万美元，增幅24%；九个月产品净收入6.07836亿美元，较2021年同期的4.33676亿美元增加1.7416亿美元，增幅40%[125][128] - 2022年第三季度总营收2.30269亿美元，较2021年同期的1.89406亿美元增加4086.3万美元，增幅22%；九个月总营收6.74586亿美元，较2021年同期的5.00426亿美元增加1.7416亿美元，增幅35%[125] - 2022年第三季度总成本和费用3.61624亿美元，较2021年同期的2.23864亿美元增加1.3776亿美元，增幅62%；九个月总成本和费用11.03954亿美元，较2021年同期的8.54323亿美元增加2.49631亿美元，增幅29%[125] - 2022年第三季度净亏损2.57738亿美元，较2021年同期的4814.4万美元增加2.09594亿美元；九个月净亏损5.94244亿美元，较2021年同期的2.96799亿美元增加2.97445亿美元，增幅100%[125] - 2022年第三季度和九个月的合作收入分别为2250万美元和6680万美元，与2021年同期持平[130] - 若产品相关成本在获得FDA批准前未作为研发费用列支，2022年和2021年截至9月30日的九个月内，公司产品销售的增量库存成本分别约为960万美元和1800万美元[131] - 2022年截至9月30日的三个月和九个月，销售成本（不包括许可权摊销）分别增加1650万美元（70%）和4390万美元（67%）[132] - 2022年第三季度销售、一般和行政费用为1.04787亿美元，较2021年同期增加4366万美元，增幅71%[142] - 2022年前九个月销售、一般和行政费用为3.30943亿美元，较2021年同期增加1.26338亿美元，增幅62%[145] - 2022年9月14日，公司回购部分2024年到期的高级可转换票据，产生债务清偿损失9850万美元[149] - 2022年9月16日，公司全额偿还2019年定期贷款，产生债务清偿损失2690万美元[150] - 2022年第三季度和前九个月其他费用净额分别较2021年同期减少约1430万美元和1180万美元[152] - 2021年2月公司出售优先审评券获得收益1.02亿美元，2022年前九个月无类似活动[153] - 2022年第三季度和前九个月所得税费用分别约为130万美元和560万美元，2021年前九个月所得税收益约为30万美元，第三季度所得税费用约为20万美元[154] - 2022年9月16日，公司发行2027年到期的可转换高级票据，本金总额11.5亿美元，净收益11.267亿美元[155] - 2022年和2021年前九个月，经营活动使用的现金分别为2.33亿美元和4.138亿美元，2022年较2021年减少1.80892亿美元，降幅44%[164] - 2022年和2021年前九个月，投资活动使用的现金分别为10.567亿美元和提供4.98亿美元，2022年较2021年减少15.54669亿美元[164] - 2022年和2021年前九个月，融资活动提供的现金分别为2.218亿美元和1230万美元，2022年较2021年增加2.09437亿美元[164] - 2022年前九个月经营活动使用现金主要源于净亏损5.942亿美元，调整项目包括1.825亿美元的股份支付费用、1.254亿美元的债务清偿损失等[165][166] - 2022年前九个月投资活动使用现金主要包括15.093亿美元的可供出售证券购买和2290万美元的财产设备购买，部分被4.767亿美元的可供出售证券到期收益抵消[170] - 2021年前九个月投资活动提供现金主要包括4.66亿美元的可供出售证券到期和销售以及1.02亿美元的PRV出售收益，部分被3630万美元的财产设备购买和3000万美元的可供出售证券购买抵消[171] - 2022年和2021年前九个月，融资活动提供的现金分别为2.218亿美元和1230万美元[173] 各业务线产品收入指标变化 - 2022年第三季度EXONDYS 51收入1.22262亿美元，较2021年同期的1.15598亿美元增加666.4万美元，增幅6%；九个月收入3.65772亿美元，较2021年同期的3.35244亿美元增加3052.8万美元，增幅9%[128] - 2022年第三季度AMONDYS 45收入5489.3万美元，较2021年同期的2665.5万美元增加2823.8万美元，增幅106%；九个月收入1.53183亿美元，较2021年同期的3378.4万美元增加1.19399亿美元[128] - 2022年第三季度VYONDYS 53收入3061.9万美元，较2021年同期的2465.8万美元增加596.1万美元，增幅24%；九个月收入8888.1万美元，较2021年同期的6464.8万美元增加2423.3万美元，增幅37%[128] 公司费用指标变化 - 2022年截至9月30日的三个月，研发费用增加7760万美元（56%）[136][137] - 2022年截至9月30日的九个月，研发费用增加8940万美元（16%）[136][137][138] - 2022年截至9月30日的三个月，SRP - 9001项目研发费用增加4962.6万美元（77%）[136] - 2022年截至9月30日的九个月，SRP - 9001项目研发费用增加1.18161亿美元（54%）[136] - 2022年截至9月30日的三个月，制造费用增加3903.6万美元（63%）[136] - 2022年截至9月30日的九个月，制造费用增加7651.4万美元（28%）[138] - 2022年截至9月30日的三个月，补偿和其他人员费用增加1535.8万美元（63%）[136] - 2022年截至9月30日的九个月，补偿和其他人员费用增加2311.1万美元（28%）[138] - 2022年截至9月30日的三个月，临床试验费用增加1259.1万美元（54%）[136]