公司产品研发项目情况 - 公司有超40个处于临床前和临床开发不同阶段的项目[80] - SRP - 5051在2017年第四季度开展首次人体单剂量递增研究，2019年开展Study 5051 - 201，2021年5月公布该研究A部分30mg/kg队列结果，2021年将与FDA讨论开展B部分[79] - SRP - 9001在2017年第四季度IND申请获FDA批准并启动1/2a期临床试验，2021年1月公布Study 102第一部分顶线结果和第二部分中期表达结果，预计2022年第一季度公布第二部分更多结果，2021年计划启动关键试验[82] - SRP - 9003在2018年第四季度启动1/2a期试验，2021年3月公布低剂量组24个月功能和表达数据及高剂量组12个月功能数据，2021年预计完成GMP运行并与FDA讨论关键试验[82] 公司商业化产品情况 - 公司商业化三款获FDA批准的产品，EXONDYS 51于2016年9月19日获批，VYONDYS 53于2019年12月12日获批，AMONDYS 45于2021年2月25日获批[78] 公司研发制造能力情况 - 2017年公司在马萨诸塞州安多弗开设工厂，增强研发制造能力，但目前无内部大规模GMP制造能力，与CMO签订供应协议[81] - 公司与Thermo、Catalent和Aldevron合作增强基因治疗制造能力，预计与Thermo和Catalent的合作支持相关项目临床和商业制造能力[85] 公司产品分销情况 - 公司商业产品在美国通过有限网络分销，产品在美外的预商业分销通过与第三方合作，计划在产品获批地区建立商业分销网络[84] 新冠疫情对公司影响情况 - 新冠疫情对公司业务运营、财务状况和业绩产生不同程度影响，预计未来季度仍有影响[89] 公司财务数据关键指标变化 - 收入类 - 2021年第一季度和上半年产品净收入分别为1.41839亿美元和2.66765亿美元，较2020年同期分别增长3049.5万美元（27%）和5497.3万美元（26%）[95] - 2021年第一季度和上半年合作收入分别为2225万美元和4425.5万美元，2020年同期分别为2601.9万美元和3924.5万美元，第一季度下降376.9万美元（14%），上半年增长501万美元（13%）[95] - 2021年第一季度和上半年总收入分别为1.64089亿美元和3.1102亿美元，较2020年同期分别增长2672.6万美元（19%）和5998.3万美元（24%）[95] 公司财务数据关键指标变化 - 成本费用类 - 2021年第一季度和上半年销售成本（不包括许可权摊销）分别为1951.5万美元和4186.1万美元，较2020年同期分别增长617.4万美元（46%）和1589.8万美元（61%）[95] - 2021年第一季度和上半年研发费用分别为2.39622亿美元和4.34771亿美元，较2020年同期分别增长5110万美元（27%）和1.10105亿美元（34%）[95] - 2021年第一季度和上半年销售、一般和行政费用分别为7234.7万美元和1.43478亿美元，2020年同期分别为7368.8万美元和1.56456亿美元，第一季度下降134.1万美元（2%），上半年下降1297.8万美元（8%）[95] - 2021年Q2研发费用为2.39622亿美元，较2020年同期的1.88522亿美元增加5110万美元，增幅27%[105][106] - 2021年上半年研发费用为4.34771亿美元，较2020年同期的3.24666亿美元增加1.10105亿美元，增幅34%[105][108] - 2021年上半年库存成本增加1210万美元，主要因产品需求增加及部分批次产品未达质量标准被核销[105] - 2021年上半年向BioMarin和UWA的特许权使用费增加380万美元，反映产品需求增长[105] - 2021年Q2销售、一般和行政费用为7234.7万美元，较2020年同期的7368.8万美元减少134.1万美元，降幅2%[110] - 2021年上半年销售、一般和行政费用为1.43478亿美元，较2020年同期的1.56456亿美元减少1297.8万美元，降幅8%[110] - 2021年Q2制造费用增加1660万美元，主要因基因治疗项目持续扩大[107] - 2021年上半年制造费用增加4369.4万美元，主要因基因治疗项目持续扩大[108][109] - 2021年Q2前期和里程碑费用增加1890万美元，主要因应计子许可费增加和里程碑成就费用[107] 公司财务数据关键指标变化 - 利润亏损类 - 2021年第一季度和上半年营业亏损分别为1.67574亿美元和3.19439亿美元，较2020年同期分别增长2922.1万美元（21%）和6306万美元（25%）[95] - 2021年第一季度和上半年净亏损分别为8140.5万美元和2.48655亿美元，2020年同期分别为1.5082亿美元和1.68312亿美元，第一季度减少6941.5万美元（46%），上半年增加8034.3万美元（48%）[95] - 2021年第一季度和上半年基本和摊薄后每股净亏损分别为1.02美元和3.12美元，2020年同期分别为1.93美元和2.18美元，第一季度减少0.91美元（47%），上半年增加0.94美元（43%）[95] 公司财务数据关键指标变化 - 其他费用及收益类 - 2021年2月，公司因AMONDYS 45在美国获批，确认与BioMarin的1000万美元和解费用[111] - 2021年2月公司出售优先审评券获得1.02亿美元收益，2020年2 - 3月出售优先审评券获得1.081亿美元净收益[116][117] - 2021年第二季度和上半年其他费用净额分别比2020年同期增加约370万和1180万美元，主要因定期贷款债务利息增加及投资组合变化[115] - 2021年第二季度和上半年所得税收益分别约为40万和50万美元，2020年同期所得税费用分别少于10万和约10万美元[118] 公司财务数据关键指标变化 - 现金流量类 - 截至2021年6月30日，公司有现金、现金等价物和投资约17.366亿美元，其中现金和现金等价物16.973亿美元、短期投资3000万美元、长期受限现金和投资930万美元[87] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为16.973亿美元，较2020年12月31日增加1.946亿美元，增幅13%；短期投资为3000万美元，较2020年12月31日减少4.059亿美元，降幅93%[119] - 2021年上半年经营活动使用现金2.895亿美元，2020年同期提供现金5.202亿美元，主要因净亏损增加和递延收入减少[122][123][124] - 2021年上半年投资活动提供现金4.777亿美元，2020年同期使用现金5190万美元，主要因可供出售证券购买减少[122][127] - 2021年上半年融资活动提供现金641.9万美元，较2020年同期减少3.302亿美元，主要因普通股发行所得和期权行使所得减少[122][127] 公司财务数据关键指标变化 - 合同义务及或有事项类 - 截至2021年6月30日，公司总合同义务和或有事项为27.755亿美元，包括债务、租赁和制造义务[126] - 公司对处于研发阶段的产品候选物可能需支付高达39亿美元的未来里程碑款项，但因里程碑未达成，未记录在财务报表中[129] 公司关键会计政策情况 - 自2021年1月1日起，产品期权估值不再作为关键会计政策，其他关键会计政策和重大估计与2020年年度报告相比无变化[93] 公司引进权利资产情况 - 2017年公司因与BioMarin的和解及许可协议记录了约660万美元的引进权利资产，2016 - 2021年因与UWA的许可协议分别记录了100万、50万和50万美元的引进权利资产[112]