公司业务概述 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注合成生物药物研发，管线聚焦代谢疾病，也考虑肿瘤和炎症疾病[73][78] 融资情况 - 截至2021年3月31日，公司融资所得约3.447亿美元，主要通过出售优先股、普通股等方式[90] 财务数据关键指标变化 - 2021年和2020年第一季度，公司净亏损分别约为1500万美元和1580万美元，截至2021年3月31日，累计亏损约2.453亿美元[91] - 2021年第一季度研发费用为1120万美元，2020年同期为1270万美元，减少149.7万美元[100][107][109] - 2021年第一季度一般及行政费用为390万美元，2020年同期为380万美元，增加3万美元[107][110] - 2021年第一季度其他收入（支出）为10万美元，2020年同期为60万美元，减少50万美元[107][111] - 2021年第一季度净亏损为1497.1万美元，2020年同期为1582.8万美元，减少85.7万美元[107] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损约2.453亿美元，现金、现金等价物和短期有价证券约9440万美元[112] - 2021年第一季度，公司现金、现金等价物和有价证券余额减少约610万美元[113] - 2021年第一季度经营活动使用的净现金、现金等价物和受限现金约为1400万美元，2020年同期约为1250万美元[114][115][116] - 2021年第一季度投资活动提供的净现金为20万美元，2020年同期为580万美元[114][117][118] - 2021年第一季度融资活动提供的净现金为800万美元，2020年同期使用的净现金为10万美元[114][119] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司最先进的产品候选药物SYNB1618用于治疗苯丙酮尿症（PKU），已获FDA快速通道和孤儿药指定，2020年第三季度启动2期临床试验[80][81] - 2020年5月，公司宣布为肠源性高草酸尿症提名临床候选药物SYNB8802，2020年第四季度启动1期临床试验，2021年3月公布A部分结果，药物达到机制验证并进入B部分[85][86] - 公司首个合成生物临床免疫肿瘤候选药物SYNB1891用于治疗晚期实体瘤和淋巴瘤，2020年1月开始1期临床试验，2020年12月公布单药治疗中期数据，同时启动联合治疗试验[87][88] 合作相关情况 - 2020年5月，公司终止与艾伯维的合作，重新获得开发炎症性肠病（IBD）合成生物药物的所有权利[89] - 公司目前仅通过与艾伯维的合作协议获得收入，因合作终止，预计不会再从艾伯维获得收入[95] 研发费用用途 - 公司研发费用主要用于产品候选药物的发现和开发，包括临床前和临床试验以及产品开发[96] 疫情影响 - 新冠疫情影响公司临床试验患者招募，公司正积极与试验点和研究人员合作降低风险[94] 未来预期 - 公司预计未来几年将继续产生重大净亏损，2021年3月31日的现金、现金等价物和短期有价证券至少能满足未来12个月的预期现金需求[120][121] 公司面临风险 - 公司作为早期生命科学公司面临多种风险，如筹集额外资金、竞争对手技术创新、临床前研究失败等[123] - 公司治疗项目处于商业化前阶段，需大量研发工作和额外资金[123] - 公司研发能否成功、产品能否获批及商业化均不确定，可能无法盈利且需持续融资[123] - 公司面临多种不确定因素，如竞争技术发展、知识产权成本等[126] 合同义务与关联交易 - 公司2020年年报中披露的合同义务和承诺无重大变化[124] - 有关可能超出本报告期的关联方交易描述，见2021年4月27日提交给美国证券交易委员会的委托书[125] 表外安排 - 公司无与非合并实体或金融伙伴关系以促进表外安排，仅在日常业务中提供担保[126] 会计准则影响 - 有关近期发布的会计准则及其对合并财务报表预期影响的详细信息，见本季度报告中未经审计的合并财务报表附注[127] 市场风险披露 - 公司作为较小报告公司，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[128]