财务数据和关键指标变化 - 一季度研发费用为1120万美元，2020年同期为1270万美元 [55] - 一季度一般及行政费用为390万美元，2020年同期为380万美元 [57] - 一季度公司净亏损1500万美元，合每股亏损0.36美元，2020年同期净亏损1580万美元，合每股亏损0.46美元 [57] - 一季度无营收，2020年同期营收为10万美元 [58] - 一季度末公司现金、现金等价物和短期投资为9440万美元，完成公开发行后现金余额约为1.27亿美元 [55][59] - 按当前运营计划，考虑季度业绩和后续融资，预计现金和现金等价物足以支撑公司到2023年下半年 [60] 各条业务线数据和关键指标变化 代谢疾病业务线 - PKU项目中，SYNB1618在健康志愿者Synlogic口服桥接研究中展示出消耗苯丙氨酸能力，Symphony 1二期研究正在美国多地积极招募患者，目标是证明SYNB1618降低成人PKU患者血液苯丙氨酸的潜力并验证药效学模型，研究设定苯丙氨酸降低20%的目标 [31][32][33] - PKU项目中，SYNB1934正在进行IND启用研究，有潜力通过实现更高水平苯丙氨酸消耗、更低剂量或两者兼而有之来强化PKU疗法 [35] - 肠源性高草酸尿症项目中，SYNB8802在饮食性高草酸尿症研究中证明了作用机制，一期研究a部分完成五个队列给药，3e11活细胞剂量下尿草酸与基线相比有临床意义的变化，较安慰剂降低28.6%，该剂量耐受性良好将用于b部分研究 [39][40] 免疫肿瘤业务线 - SYNB1891项目在近期美国癌症研究协会年会上分享了更新，一期研究单药治疗和联合治疗组均在招募患者，2021年将持续公布两组数据 [23][24] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2021年证明合成生物平台的临床潜力，在两个主要代谢项目中建立作用机制并强化资产负债表，有望在今年晚些时候为PKU的SYNB1618和肠源性高草酸尿症的SYNB8802提供概念验证结果 [9] - 公司决定将制造规模扩大超50%，建设扩大的发酵和冻干能力，预计今年下半年完成，以支持SYNB1618和SYNB8802潜在的后期开发 [12] - 公司与Ginkgo Bioworks合作，在多种代谢紊乱和炎症性疾病如IBD方面推进合成生物平台，探索性和临床前工作进展顺利 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年公司已取得令人兴奋的进展，两个主要代谢项目PKU和肠源性高草酸尿症均已在人体中证明作用机制，今年晚些时候有机会在两个项目中证明概念验证 [25] - 团队在各项目上取得巨大进展，执行有效且有紧迫感，期待在两个主要代谢项目中展示概念验证结果 [63] 其他重要信息 - 公司提醒，今日评论可能包含1995年《私人证券诉讼改革法案》规定的前瞻性声明，实际结果可能因多种因素与前瞻性声明存在重大差异 [6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请描述SYNB8802在健康志愿者一期Ib研究中尿草酸模式，包括治疗组和安慰剂组随时间变化情况以及两组差异在试验末期是否趋于平稳或继续扩大 - 安慰剂组尿草酸排泄在治疗第2天前持续增加，之后趋于平稳，治疗组与安慰剂组差异在治疗末期趋于平稳，约有20毫克差异 [68] 问题2: SYNB1618和SYNB8802预计下半年出数据，能否告知数据公布的潜在顺序 - 目前无法确定两者数据公布顺序，两项研究进展相近，均预计在今年下半年公布数据 [73] 问题3: 请说明SYNB8802一期Ib研究剂量选择的考虑因素，以及基于健康志愿者中28.6%的尿草酸降低率，对患者尿草酸降低百分比的预期 - 有其他赞助商先例表明健康志愿者数据可转化为患者治疗效果，且肠源性高草酸尿症患者中大量草酸在结肠吸收，菌株在结肠停留时间长，有更多时间消耗草酸，预计能达到28.6%的治疗差异，甚至可能更好，但需通过实验验证，目前患者招募情况良好 [77][78][79] 问题4: 如何看待PKU资产SYNB1934，它最终会归类于SYNB1618还是作为独立资产扩大市场机会，何时能看到申报或进入临床 - SYNB1934是此前技术探索的成果，公司对优化菌株活性的技术评估和决策感到满意，已启动IND启用工作，后续将根据SYNB1618数据和SYNB1934进展情况决定是否融入开发计划 [84][85][86] 问题5: Ginkgo Bioworks上市对其与Synlogic的合作关系以及投入合作资源的能力有何影响 - 双方合作关系依然牢固，随着Ginkgo平台发展，公司将寻找应用于临床前项目的方法，公司首席科学官表示Ginkgo一直是优秀合作伙伴，双方紧密合作推进平台发展，有助于公司专注于中后期开发候选药物和临床机会，预计合作将保持现状并对公司管线产生积极影响 [90][92][94] 问题6: CMC扩张需要多少资本支出，对未来研发支出有何影响 - 公司采用资本高效的制造方式，与按需洁净室供应商合作，认为可凭借资产负债表实力进行投资，2022年支出预计会因后期开发成本（临床试验成本、药物物质和材料）略有增加，但规模为低个位数百万美元，可被公司资产负债表和损益表消化，公司使用一次性技术，有助于高效扩大规模和控制成本 [98][99][101]