药品许可与收购 - 公司于2013年11月13日获得含左西孟旦的药品在美国和加拿大的开发和商业化许可，2020年10月9日扩大许可范围[105] - 2021年1月15日，公司全资子公司收购PHPrecisionMed Inc. 100%股权，计划开发和商业化含伊马替尼的药品[106] 左西孟旦药品情况 - 左西孟旦已在超60个国家获批用于治疗急性失代偿性心力衰竭，全球超150万患者接受过治疗[107] 市场患者情况 - 美国PH - HFpEF患者估计超150万，目前无获批药物治疗该疾病[112] HELP研究情况 - 2018年11月启动HELP研究首个临床点，2019年3月首名患者入组，2020年3月完成入组[115] - HELP研究初步数据显示，左西孟旦在静息、抬腿和运动测量值合并时，PCWP较基线（p<0.0017）和安慰剂（p<0.0475）有统计学显著降低[116] - HELP研究初始开放标签阶段，84%的患者静息和运动时右心房压、肺动脉压和PCWP显著降低[117] - HELP研究中，左西孟旦使6分钟步行距离较安慰剂显著改善29米（p = 0.0329）[118] - HELP研究采用独特的每周24小时0.075 - 0.1µm/kg/min的给药方案和家庭静脉输注方式[124] 临床研究审批 - 2020年10月FDA同意开展1 - 2项3期临床研究，以6分钟步行距离变化或临床恶化情况为主要终点[123] 伊马替尼试验情况 - 伊马替尼2期PAH试验部分患者血流动力学显著改善，但未达到6分钟步行距离增加的主要终点；3期试验达到主要终点，但因高退出率数据受影响[129] 财务数据 - 现金及等价物 - 2021年3月31日，公司现金及现金等价物（含有价证券公允价值）为400万美元[131] 财务数据 - 运营净亏损 - 2021财年第一季度公司运营净亏损2370万美元，而2020年第一季度为270万美元[131] 财务数据 - 经营活动净现金使用 - 2021年和2020年第一季度，公司经营活动使用的净现金分别为320万美元和270万美元[131] - 2021年第一季度经营活动净现金使用约320万美元，2020年同期约270万美元[148] 财务数据 - 成本变化 - 2021年第一季度，公司人员成本、法律和专业费用、设施费用分别同比增长8%、7%、7%，其他成本同比下降18%[133] - 2021年第一季度，公司临床和临床前开发成本同比下降61%，人员成本同比增长147%，其他成本同比增长460391%[139] 财务数据 - 累计亏损 - 截至2021年3月31日，公司累计亏损约2.7亿美元，预计未来几年将继续产生净亏损[146] 财务数据 - 流动资产与营运资金 - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司流动资产分别为451.76万美元和679.55万美元，营运资金分别为308.38万美元和467.65万美元[147] 财务数据 - 资金支持情况 - 公司认为基于2021年3月31日的营运资金和有价证券投资价值，有足够资金支持到2021年第三季度[147] - 公司现有现金、现金等价物及有价证券投资预计可满足2021年第三季度前运营需求[151] 财务数据 - 其他收入 - 2021年第一季度其他收入较上年同期减少约9000美元，主要因有价证券投资利息收入减少[145] 财务数据 - 投资活动净现金使用 - 2021年第一季度投资活动净现金使用约3.7万美元，2020年同期约6000美元[149] 财务数据 - 融资活动净现金提供 - 2021年第一季度融资活动净现金提供约54.5万美元，2020年同期约210万美元[150] 资金需求与融资方式 - 公司未来需大量额外资金用于产品研发和商业化[151] - 公司可能通过股权、债务融资或合作许可安排满足未来资金需求[151] 会计准则影响 - 2019年12月FASB发布的所得税会计准则对公司合并财务报表无重大影响[154] - 2016年6月FASB发布的信用损失会计准则预计对公司合并财务报表无重大影响[155] 表外安排与市场风险披露 - 公司自成立以来未参与任何表外安排[156] - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[157]