药品许可与收购 - 公司于2013年11月13日获得含左西孟旦的药品在美国和加拿大的开发和商业化许可，2020年10月9日对许可进行修订，纳入两种新的口服产品和一种皮下注射产品[124] - 2021年1月15日，公司全资子公司收购PHPrecisionMed Inc. 100%股权，计划开发和商业化含伊马替尼的药品用于治疗肺动脉高压[125] 左西孟旦药品情况 - 左西孟旦已在全球60多个国家获批用于治疗急性失代偿性心力衰竭，估计全球已有超过150万患者接受过治疗[126] 市场患者情况 - 美国PH - HFpEF患者估计超过150万，目前尚无获批的药物疗法[133] HELP研究进展 - 2018年11月启动预期10 - 12个HELP研究临床点中的第一个，2019年3月首批37名患者入组，2020年3月完成入组[136] - HELP研究初步数据显示，左西孟旦在静息、抬腿和运动时的测量值结合时，与基线（p < 0.0017）和安慰剂（p < 0.0475）相比，PCWP有统计学意义的降低；与安慰剂相比，6分钟步行距离有统计学意义的改善（p = 0.0329）[138] - HELP研究中，初始开放标签阶段84%的患者在静息和运动时右心房压、肺动脉压和肺毛细血管楔压显著降低[139] - HELP研究中，6分钟步行距离有29米的统计学显著改善（p = 0.0329）[140] 左西孟旦后续研究计划 - FDA同意进行一到两项3期临床研究（取决于规模），以12周内6分钟步行距离的变化为主要终点，或进行一项24周以临床恶化（如死亡、因心力衰竭住院或运动能力下降）为主要终点的3期试验[145] - 公司计划研究左西孟旦口服胶囊剂型在参与HELP研究开放标签扩展且继续接受每周静脉注射左西孟旦的患者中的效用[144] 财务关键指标总体情况 - 2021年6月30日现金及现金等价物（含有价证券公允价值）为220万美元[161] - 2021财年第二季度运营净亏损为200万美元，2020年同期为210万美元[161] - 2021年和2020年6月30日止三个月运营活动所用净现金分别为190万美元和220万美元[161] - 截至2021年6月30日，公司累计亏损约2.71亿美元，预计未来几年仍会亏损[187] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司流动资产分别为253.2227万美元和679.5506万美元，营运资金分别为135.7217万美元和467.6543万美元[188] - 2021年上半年经营活动净现金使用约510万美元，投资活动净现金使用约5.7万美元，融资活动净现金提供约54.5万美元[189][190][191] - 公司预计现有资金可支持到2022年第二季度，未来需大量额外资金完成产品开发和商业化[192] 2021年6月30日止三个月成本费用变化 - 2021年6月30日止三个月，人员成本711,174美元，较2020年同期增加1%；法律和专业费用343,122美元，较2020年同期增加1,144%；其他成本176,223美元，较2020年同期增加10%；设施成本40,759美元，较2020年同期减少0%[158] - 2021年6月30日止三个月，临床和临床前开发成本548,909美元，较2020年同期减少55%；人员成本142,707美元，较2020年同期增加163%；其他成本1,606美元，较2020年同期减少35%[165] 2021年6月30日止三个月其他收入变化 - 2021年6月30日止三个月其他收入较2020年同期增加约25万美元，主要因当期PPP贷款获豁免[172] 伊马替尼试验情况 - 伊马替尼2期PAH试验部分患者血流动力学显著改善，但未达6分钟步行距离增加的主要终点（增加22米，p=NS）；3期试验（IMPRES）达6分钟步行显著增加的主要终点（增加32米，p=0.002）[152] 伊马替尼开发协议 - 2019年5月30日，PHPM与FDA讨论伊马替尼PAH 3期试验提案，获单一3期试验使用6分钟步行距离变化作为主要终点（p<0.05）的协议，及按505(b)(2)监管途径提交申请的协议，并获孤儿药认定[153] - 2020年7月，PHPM获FDA关于开发伊马替尼缓释制剂的协议，仅需在12名志愿者中进行小范围对比PK/生物利用度研究[153] 2021年上半年成本费用变化原因 - 2021年上半年人员成本增加约6.9万美元，主要是工资福利增加约2.7万美元和员工股票期权费用增加约4.2万美元[174] - 2021年上半年法律和专业费用增加约40.1万美元，主要是仲裁法律费用报销约35.8万美元及多项费用增加[175] - 2021年上半年其他成本减少约1.9万美元，主要是特许经营税减少，部分被保险费增加约5.1万美元抵消[176] - 2021年上半年研发费用中，临床和临床前开发成本减少约150万美元，人员成本增加约17万美元，其他成本增加约2170万美元[179][180][181][182] 2021年上半年其他收入变化原因 - 2021年上半年其他收入增加约24.1万美元，主要是PPP贷款豁免[185] 会计准则影响 - 公司采用新会计准则，对合并财务报表无重大影响[195][197]