公司业务发展历程 - 公司是专注于心血管和肺部疾病药物的专业制药公司，2013年获美国和加拿大含左西孟旦产品开发和商业化许可，2020年扩展许可范围，2021年收购开发含伊马替尼产品的公司[120][121] 左西孟旦产品情况 - 左西孟旦已在超60个国家获批用于急性失代偿性心力衰竭，全球超150万患者接受过治疗[122] 目标疾病市场情况 - 美国PH - HFpEF患者估计超150万，目前无获批药物治疗该疾病[128] HELP研究情况 - HELP研究于2018年11月启动首个临床点，2019年3月首名患者入组，2020年3月完成入组，共37名患者[131] - HELP研究初步数据显示，左西孟旦在静息、抬腿和运动测量值结合时，PCWP较基线（p<0.0017）和安慰剂（p<0.0475）有统计学显著降低，6分钟步行距离较安慰剂有统计学显著改善（p = 0.0329）[132] - HELP研究中，初始开放标签阶段84%患者静息和运动时右心房压、肺动脉压和PCWP显著降低[134] - HELP研究中，左西孟旦使6分钟步行距离统计学显著提高29米（p = 0.0329）[135] - HELP研究采用每周24小时0.075 - 0.1µm/kg/min的独特给药方案和家庭静脉输注方式，未报告严重不良事件[141] - 公司基于HELP研究发现提交美国专利申请[142] FDA对左西孟旦临床试验要求 - 2020年10月公司与FDA讨论后，FDA认为1 - 2项3期临床研究（依规模而定），以12周6分钟步行距离变化为主要终点，或1项24周以临床恶化（如死亡、因心力衰竭住院或运动能力下降）为主要终点的3期试验，足以证明左西孟旦在PH - HFpEF中的有效性[140] 财务数据 - 现金及等价物 - 2021年9月30日现金及现金等价物为840万美元[149] 财务数据 - 运营净亏损 - 2021财年第三季度运营净亏损为390万美元，2020年同期为220万美元[149] 财务数据 - 运营活动净现金使用 - 2021年和2020年9月30日结束的三个月运营活动使用的净现金分别为300万美元和240万美元[149] 财务数据 - 三个月成本变化 - 2021年9月30日结束的三个月，人员成本较2020年同期增加约120万美元，增幅178%[151] - 2021年9月30日结束的三个月，法律和专业费用较2020年同期增加约23.5万美元，增幅80%[151] - 2021年9月30日结束的三个月，临床和临床前开发成本较2020年同期增加约2.5万美元，增幅3%[157] - 2021年9月30日结束的三个月，研发人员成本较2020年同期增加约8万美元，增幅137%[157] 财务数据 - 九个月成本变化 - 2021年9月30日结束的九个月，人员成本较2020年同期增加约130万美元，增幅61%[163] - 2021年9月30日结束的九个月，法律和专业费用较2020年同期增加约63.6万美元，增幅103%[163] - 2021年9月30日结束的九个月，其他成本较2020年同期减少约4000美元，降幅1%[163] 财务数据 - 前九个月研发费用变化 - 2021年前九个月研发费用中，临床和临床前开发费用为206.3211万美元，较2020年减少142.6766万美元（41%）；人员成本为41.7304万美元，较2020年增加24.9566万美元（149%）；其他成本为2175.1279万美元，较2020年增加2173.9233万美元（180468%）[169] 财务数据 - 前九个月各项费用变化 - 2021年前九个月法律费用增加约51.9万美元，主要因上一年仲裁程序法律费用报销约35.8万美元及PHPM收购和CEO过渡相关费用；会计费用增加约3.9万美元，因PHPM交易相关费用；董事会费用增加约6.5万美元，因新董事费用和未行使股票期权归属价值增加；资本市场费用增加约2.5万美元，因代理相关成本增加；投资者关系成本减少约3万美元，因上一年第三方投资者关系公司费用未在本期发生[168] 财务数据 - 前九个月其他收入净额 - 2021年前九个月其他收入净额为 - 25.3597万美元，较2020年增加约24万美元（1707%），主要因PPP贷款豁免[174] 财务数据 - 累计亏损 - 截至2021年9月30日，公司累计亏损约2.75亿美元，预计未来几年将继续产生净亏损[175] 财务数据 - 流动资产和营运资金 - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司流动资产分别为858.3227万美元和679.5506万美元，营运资金分别为712.1866万美元和467.6543万美元，现有资金预计仅能支持到2022年第二季度[176] 财务数据 - 前九个月经营活动净现金使用量 - 2021年前九个月经营活动净现金使用量约为810万美元，较2020年增加，主要因年度保险费、员工遣散费和应计奖金增加[177][178] 财务数据 - 前九个月投资活动净现金提供量 - 2021年前九个月投资活动净现金提供量约为45.4万美元，较2020年增加，主要因当期出售有价证券[177][179] 财务数据 - 前九个月融资活动净现金提供量 - 2021年前九个月融资活动净现金提供量为970万美元，来自2021年7月私募配售所得920万美元和股票认股权证行使所得50万美元[177][180] - 2020年前九个月融资活动净现金提供量为1060万美元，来自多次股票发售、PPP贷款和股票认股权证行使所得[177][181] 公司资产负债表外安排情况 - 公司自成立以来未进行任何资产负债表外安排，包括使用结构化融资、特殊目的实体或可变利益实体[186]