财务数据关键指标变化 - 2022年研发费用为1.2955亿美元，2021年为1.3208亿美元，2020年为5993万美元[38] - 2022年总运营费用为1.4586亿美元，2021年为2.7374亿美元，2020年为2.8026亿美元[38] - 2022年归属于普通股股东的净亏损为1.5397亿美元，2021年为2.3417亿美元，2020年为2.6131亿美元[38] - 2022年综合总亏损为1.8979亿美元，2021年为2.7895亿美元，2020年为2.2657亿美元[38] - 2022年基本和摊薄后每股普通股净亏损为0.15美元，2021年为0.24美元，2020年为0.16美元[38] - 截至2022年12月31日，现金及现金等价物为1.8122亿美元，2021年为4.2186亿美元，2020年为6.5824亿美元[39] - 截至2022年12月31日，营运资金为1.7619亿美元，2021年为4.1133亿美元，2020年为6.2196亿美元[39] - 截至2022年12月31日，总资产为2.6477亿美元，2021年为4.8826亿美元，2020年为7.0656亿美元[39] - 截至2022年12月31日，股东权益/（赤字）为1.9571亿美元，2021年为4.1280亿美元，2020年为6.2386亿美元[39] - 公司自成立以来每年均出现净亏损，2020 - 2022年净亏损分别为2610万美元、2340万美元和1540万美元，截至2022年12月31日累计亏损达1.16亿美元[59] 产品研发计划 - 公司计划开展多项产品研发活动，如启动鼻内给药Foralumab治疗继发性进展性多发性硬化症等临床试验，开展Milciclib联合吉西他滨治疗KRAS突变非小细胞肺癌的2期试验等[61] 产品研发风险 - 公司产品候选药物临床开发面临多种风险，如试验延迟、无法证明安全性和有效性、患者招募困难等[44][48][50] - 产品研发过程中可能出现副作用，若被认定产品导致严重副作用，产品研发可能失败或延迟，已获批产品的批准可能被撤销[55] - 公司研发新产品可能因多种原因失败，影响业务和财务状况[208][211] 资金与运营风险 - 公司预计未来几年内可能无法实现产品商业化，且将持续产生重大费用和运营亏损[59] - 公司未来资本需求取决于多项因素，包括产品研发范围、监管审查结果、商业化活动成本等[67] - 若无法及时获得足够资金，公司可能需大幅缩减、延迟或停止产品研发及商业化工作[68] - 公司有限的运营历史和无药品商业化经验，可能难以评估业务成功和未来生存前景，财务状况和经营业绩可能波动较大[69] 第三方合作风险 - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验，若第三方未履行合同义务或未达预期，可能无法获得产品监管批准或实现商业化[71] - 若与第三方CRO的合作终止，公司可能无法以合理商业条款与替代方达成合作，导致临床试验延误或终止[73] - 公司依赖第三方制造产品，若第三方表现不佳，可能导致临床研究和试验延迟或无法完成[78] - 公司依赖第三方制造，可能面临制造活动控制减少、协议终止、运营中断等风险[81] - 公司严重依赖Nerviano、Lonza和Novimmune的许可和分许可，若无法遵守许可协议义务，可能失去重要许可权利[108] - 公司现有和未来许可协议中，专利申请由许可方控制，公司可能需承担费用，若许可方未获保护，公司可能失去权利[127] - 公司与非营利和学术机构合作时，可能无法在规定时间内以可接受条款获得技术许可[130] 市场竞争与市场机会风险 - 公司面临激烈竞争，竞争对手可能先获监管批准或开发出更先进有效的疗法，且可能拥有更多资源[89][92] - 公司产品候选市场机会可能小于预期，实际患者数量可能低于潜在可及市场[94][95] - 产品候选商业成功取决于市场接受度，包括有效性、安全性、成本等多方面因素[96] 产品报销与定价风险 - 新批准产品保险覆盖和报销情况不确定，获取和维持报销困难且成本高，可能影响产品商业化[99][100] - 第三方支付方对产品覆盖和报销政策不一，难以预测对公司产品的决策[101] - 各国政府关注控制医疗成本，实施的措施可能降低公司产品盈利能力[102] - 美国以外市场，政府价格管制和成本控制举措或使公司产品定价承压，报销费用可能减少[103] - 支付方考虑以平均销售价格、平均制造商价格和实际采购成本等新指标确定报销率，公司产品销售或面临定价压力[107] 知识产权风险 - 公司当前专利组合中专利申请数量有限，且均从第三方引进[111] - 2020年6月，公司获美国专利商标局授予的一项关于Foralumab冻干制剂的新专利[111] - 美国专利自然有效期一般为申请后20年，产品候选药物专利可能在商业化前后到期[118] - 第三方可能挑战公司专利的有效性、可执行性或范围，导致专利被缩小、无效或不可执行[119] - 公司知识产权许可可能因合同解释分歧，缩小权利范围或增加财务等义务[123] - 若公司许可或重要关系终止或违约，可能影响产品候选药物推进并承担赔偿责任[124] - 公司若无法遵守与第三方的许可协议或业务关系中断，可能失去重要许可权，影响产品研发和商业化[126] - 公司可能无法通过收购和许可获得或维持产品候选所需权利，因该领域竞争激烈，大公司有优势[129] - 公司专利保护依赖遵守政府专利机构要求，不遵守可能导致专利权利部分或全部丧失[132] - 公司在全球保护知识产权困难，国外费用高、权利范围小、法律保护弱，可能无法阻止第三方侵权[135] - 公司可能无法在法庭上保护商业秘密，协议可能被违反，商业秘密可能被竞争对手获取[139] - 第三方可能发起法律诉讼，指控公司侵犯其知识产权，公司可能未识别相关专利，诉讼结果不确定[144] - 若被认定侵犯第三方知识产权，公司可能需获取许可、停止业务、承担赔偿责任，影响商业运营[147] - 公司许可协议可能出现知识产权纠纷，涉及权利范围、侵权、分许可等问题[133] - 知识产权诉讼可能使公司运营损失大幅增加，减少开发、销售等活动可用资源[149] - 公司可能无法阻止第三方侵犯、盗用或挑战其知识产权，影响市场竞争力[151] - 2011年9月16日《莱希 - 史密斯美国发明法案》签署成为法律，2013年3月16日“先申请制”条款生效，可能增加专利申请和专利执行或辩护的不确定性和成本[154] - 公司目前没有注册商标，商标申请可能不被允许或被反对，保护商标权利可能成本高昂且耗时[158] 监管批准风险 - 公司产品候选药物获得监管批准时间不确定，可能获批适应症范围比申请的窄[160] - 公司制造工艺和设施获得监管批准延迟或制造过程中断，会影响产品开发和商业化[162] - 若公司或第三方制造商违反cGMP法规，监管机构会实施制裁，损害公司业务[163] - 第三方制造商产品供应中断，公司无备用制造商，更换制造商成本高且会导致时间延迟[164] - 美国FDA规定患者群体少于20万或开发成本无法从美国销售中收回的产品候选药物可被指定为孤儿药，欧盟EMA规定影响不超过万分之五人口等情况可获指定[165] - 孤儿药指定不保证产品候选药物获加速审查或最终批准，也不限制监管机构向其他公司产品授予孤儿药指定[166] - 孤儿药在美国有7年、欧盟有10年的市场独占期，欧盟独占期在特定情况下可减至6年[167] - 公司产品获批后仍需遵守生产、标签、包装等持续监管要求，违规可能面临多种处罚[169][173][176] - 公司部分产品候选药物在美国被归类为生物制品，需获得BLA才能销售，变更时需提交新申请并获FDA批准[170] - 公司可能在欧洲为产品候选药物申请有条件营销授权，但不一定能获得或维持该授权[178] - 有条件营销授权有效期为1年，可续签，持有人需完成或开展试验确认产品的效益风险平衡为正[180] 医疗立法改革影响 - PPACA要求制造商为适用品牌药在医保D部分覆盖缺口期向符合条件受益人提供50%的销售点折扣[184] - 生物制品价格竞争与创新法案为生物仿制药创建了简化审批途径，获批生物制品12年后数据可被竞品引用[186] - 美国MMA改变了医保对药品的覆盖和支付方式，其成本降低举措可能减少公司获批产品的覆盖范围和价格[183] - 医疗立法改革措施可能影响公司产品候选药物的营销批准、上市后活动及盈利销售能力[182] 法律法规合规风险 - 公司需遵守英国和欧盟的数据隐私和安全法律法规，不遵守可能损害业务[192] - 违反欧盟和/或英国GDPR，罚款最高可达2000万欧元/1750万英镑或全球年营业额的4%[193] - 违反e - Privacy Regulation，罚款最高可达2000万欧元或全球年总收入的4%[194] - e - Privacy Regulation预计2023年年中至年末颁布，2025年年中至年末生效[194] - 英国数据保护和数字信息法案预计2023年底通过，将修改英国GDPR和2018年数据保护法案某些方面[194] - 公司受英国反贿赂法、美国反海外腐败法等反腐败法律约束，违规可能面临刑事和民事处罚等[195][197] - 公司运营受贸易控制法律约束，包括出口管制、经济制裁等法规，违规有不利影响[196][197] - 公司业务受联邦和州医疗保健欺诈和滥用等法律约束，违规可能需支付罚款或被暂停参与医保项目[198][201] - 公司受环境、健康和安全法律法规约束，违规可能面临罚款、承担责任及影响业务[203][207] 业务决策风险 - 公司业务决策可能受第三方不当或欺诈性科学数据影响[210] 研发人员情况 - 2022年12月31日公司有3名全职员工从事研发活动[214] 纳斯达克上市合规情况 - 2022年6月14日公司收到通知，普通股最低出价连续30个工作日低于每股1美元，不符合纳斯达克上市规则5550(a)(2)[224] - 2022年12月13日纳斯达克通知公司有额外180个日历日（至2023年6月12日）恢复合规[224] - 纳斯达克持续上市标准包括最低收盘价1美元、股东权益250万美元、50万股公众持有普通股且市值至少100万美元、300名整批股票股东等[225] - 2023年4月21日公司收到通知已恢复纳斯达克持续上市的最低出价要求[226]