财务状况 - 2024年第一季度研发费用为2510万美元，2023年同期为2560万美元；一般及行政费用为870万美元，2023年同期为810万美元；净亏损为3220万美元，每股亏损0.40美元，2023年同期净亏损为3170万美元，每股亏损0.43美元[15] - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和有价证券投资为1.222亿美元，2024年2月完成后续公开发行，净收益约4680万美元，当前资金可支撑公司运营至2025年下半年[9][12] 临床试验进展 - TN - 201的MyPEAK - 1 1b期临床试验持续招募患者，预计2024年下半年分享首批患者的初始安全、活检和生物标志物数据[4] - TN - 401的RIDGE - 1 1b期临床试验已启动两个临床站点，计划2024年下半年开始对成年患者给药，目前正在美国和欧洲18个临床站点进行非干预性血清流行率和自然史研究[3][5] 研究成果 - 公司完成对MYBPC3相关肥厚型心肌病（HCM）成人中腺相关病毒9型（AAV9）抗体血清流行率的非干预性研究，超100名患者入组，超70%患者符合TN - 201的MyPEAK - 1临床试验入组条件[4] - 2024年2月，公司关于组蛋白脱乙酰酶6（HDAC6）小分子抑制剂（包括TN - 301）的临床前研究发表于《自然通讯》，该疗法针对美国超300万射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）患者[6] - 2024年3月，TN - 401基因疗法在Pkp2缺陷小鼠模型的临床前研究结果发表于《自然通讯医学》，显示TN - 401可恢复PKP2蛋白水平，改善心脏功能[10] - 公司研究团队在5月美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）会议上展示多项成果，包括早期基因编辑和衣壳工程的进展[11] 公司管理 - 公司宣布成本控制措施，计划在2024年第二季度将员工人数减少约22%[11] - 2024年2月，公司聘请Whedy Wang博士担任生物统计学高级副总裁，其有超30年相关行业经验[11]