FILSPARI业务线数据关键指标变化 - 2024年第一季度FILSPARI净产品销售额达1980万美元，自推出以来累计净产品销售额达4900万美元，2024年第一季度收到511份新患者启动表，自推出以来共收到1963份[12] - FDA授予FILSPARI补充新药申请优先审评，PDUFA目标行动日期为2024年9月5日；欧洲委员会授予FILSPARI有条件上市许可，预计2024年下半年在欧洲市场首次推出[1][13] - 2024年第一季度和2023年第一季度，FILSPARI净销售额分别为1983.4万美元和300.4万美元[49] - 临床研究中，高达2.5%接受FILSPARI治疗的患者出现转氨酶（ALT或AST）升高至少3倍正常上限（ULN）的情况[33] 公司整体净产品销售额关键指标变化 - 2024年第一季度净产品销售额为4000万美元，2023年同期为2420万美元，增长归因于FILSPARI持续商业推广[3] - 2024年第一季度和2023年第一季度，公司总净产品销售额分别为3998.4万美元和2417.8万美元[49] 研发费用关键指标变化 - 2024年第一季度研发费用为4940万美元，2023年同期为5820万美元，非GAAP调整后2024年第一季度为4580万美元，2023年同期为5130万美元[4] - 2024年第一季度研发运营费用为49,420,000美元，2023年同期为58,162,000美元[50] - 2024年第一季度非GAAP研发费用为45,763,000美元，2023年同期为51,287,000美元[50] 销售、一般和行政费用关键指标变化 - 2024年第一季度销售、一般和行政费用为6420万美元，2023年同期为6600万美元，非GAAP调整后2024年第一季度为4820万美元，2023年同期为4950万美元[5] - 2024年第一季度SG&A运营费用为64,223,000美元，2023年同期为65,950,000美元[50] - 2024年第一季度非GAAP SG&A费用为48,243,000美元，2023年同期为49,515,000美元[50] IPR&D里程碑费用情况 - 2024年第一季度公司确认6500万美元IPR&D里程碑费用，预计二季度支付[6] 总其他收入净额关键指标变化 - 2024年第一季度总其他收入净额为350万美元，2023年同期为90万美元，增长归因于利息收入增加[7] 净亏损关键指标变化 - 2024年第一季度净亏损（含已终止业务）为1.361亿美元，每股基本亏损1.76美元，2023年同期净亏损8630万美元，每股基本亏损1.27美元；非GAAP调整后2024年第一季度净亏损1.162亿美元，每股基本亏损1.51美元，2023年同期净亏损6290万美元，每股基本亏损0.92美元[8] - 2024年第一季度和2023年第一季度，公司净亏损分别为1.36061亿美元和8633.1万美元[49] - 2024年第一季度GAAP净亏损为136,061,000美元，2023年同期为86,331,000美元[50] - 2024年第一季度非GAAP净亏损为116,233,000美元，2023年同期为62,943,000美元[50] - 2024年第一季度普通股每股净亏损为1.51美元，2023年同期为0.92美元[50] - 2024年第一季度和2023年第一季度，公司普通股每股净亏损分别为1.76美元和1.27美元[49] 公司现金及资产情况 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券共计4.41亿美元，2024年第一季度非经常性现金使用约6100万美元[9] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司总资产分别为6.63547亿美元和7.88913亿美元[48] 公司临床研究进展 - 2024年第一季度公司对HCU患者进行了pegtibatinase关键3期HARMONY研究的首例患者给药，预计2026年获得topline数据[1][21] 公司总收入关键指标变化 - 2024年第一季度和2023年第一季度，公司总收入分别为4137.4万美元和3088.8万美元[49] 公司总运营费用关键指标变化 - 2024年第一季度和2023年第一季度，公司总运营费用分别为1.80611亿美元和1.28257亿美元[49] 公司运营亏损关键指标变化 - 2024年第一季度和2023年第一季度，公司运营亏损分别为1.39237亿美元和9736.9万美元[49] - 2024年第一季度GAAP运营亏损为139,237,000美元，2023年同期为97,369,000美元[50] - 2024年第一季度非GAAP运营亏损为119,600,000美元，2023年同期为74,059,000美元[50] Tiopronin产品净销售额关键指标变化 - 2024年第一季度和2023年第一季度，Tiopronin产品净销售额分别为2015万美元和2117.4万美元[49] 加权平均流通普通股关键指标变化 - 2024年第一季度加权平均流通普通股为77,136,493股，2023年同期为68,174,099股[50]