财务数据关键指标变化 - 公司净亏损在2024年3月31日结束的三个月为1820万美元，2023年同期为1190万美元，截至2024年3月31日累计亏损达1.83亿美元[76] - 截至2024年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券3.825亿美元，预计可支撑至少到2026年的运营费用和资本支出[76][80] - 公司自2018年运营以来未产生任何收入，主要通过首次公开募股（IPO）、可转换优先股私募配售和未来股权简单协议获得资金[76] - 公司预计未来研发费用和一般及行政费用将大幅增加[83][87] - 2024年第一季度研发费用为1720万美元，2023年同期为1040万美元，增加680万美元[88][89] - 2024年第一季度行政及一般费用为510万美元，2023年同期为390万美元，增加120万美元[88][93] - 2024年第一季度其他收入为410万美元，2023年同期为250万美元，增加160万美元[88][94] - 2024年第一季度净亏损为1819.2万美元，2023年同期为1188万美元，亏损增加631.2万美元[88] - 2021年9月17日完成首次公开募股，发行1242万股普通股，净收益约1.812亿美元；此前通过私募可转换优先股融资1.572亿美元[95] - 2024年2月6日完成私募配售，总收益约2亿美元，扣除费用后净收益1.996亿美元[96] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为2200万美元，2023年同期为980万美元[101][102][103] - 2024年第一季度投资活动净现金流入为1810万美元，2023年同期净现金使用量为4.1万美元[101][104][105] - 2024年第一季度融资活动净现金流入为2.003亿美元，2023年同期为40万美元[101][106][107] - 截至2024年3月31日，未来经营租赁承诺总额为930万美元，2024年到期约60万美元[112] 融资情况 - 2024年2月，公司完成私募配售，发行9286023股普通股和可购买总计6087230股普通股的预融资认股权证，毛收入约2亿美元[77] 业务线产品研发进展 - 公司领先候选产品TYRA - 300在小鼠实验中使体长增加17.9%，股骨长度增加22.6%，胫骨长度增加33.0%，L4 - L6长度增加23.5%[72] - 公司预计2024年下半年提交SURF301一期临床部分的初步结果用于科学会议展示[71] - 公司预计2024年下半年向FDA提交研究性新药（IND）申请，开展TYRA - 300治疗ACH的二期临床试验[73] - 2023年7月和2024年1月，FDA分别授予TYRA - 300孤儿药指定（ODD）和罕见儿科疾病（RPD）指定用于治疗ACH[73] 业务线疾病背景 - 约99%的软骨发育不全症（ACH）由FGFR3特定DNA突变导致[72]