Tyra Biosciences (NasdaqGS:TYRA) 2025 Conference November 19, 2025 11:00 AM ET Company ParticipantsTodd Harris - CEODoug Warner - CMOConference Call ParticipantsMaury Raycroft - Biotech AnalystMaury RaycroftHi, everyone. My name is Maury Ray Crofton, one of the biotech analysts at Jefferies. I'd like to welcome the Tyra Management Team here. Today, we've got Todd Harris, the CEO, and Doug Warner, the CMO, joining us. Todd's going to start off, present some slides, and then we'll jump into a fireside chat fo ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 (I.R.S. Employer Identification No.) For the quarterly period ended September 30, 2025 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Registrant's telephone number, including area code: (619) 728-4760 For the transition period from _________ to _________. Commission File Number: 001- ...

Exhibit 99.1 Tyra Biosciences Reports Third Quarter 2025 Financial Results and Highlights - Dosed first patients with dabogratinib in BEACH301 and SURF302; interim results from both studies expected in 2026 - CARLSBAD, Calif., November 5, 2025 – Tyra Biosciences, Inc. (Nasdaq: TYRA), a clinical-stage biotechnology company focused on developing next-generation precision medicines that target large opportunities in Fibroblast Growth Factor Receptor (FGFR) biology, today reported financial results for the thir ...

- Dosed first patients with dabogratinib in BEACH301 and SURF302; interim results from both studies expected in 2026 - - Expanded development of dabogratinib into low-grade upper tract urothelial carcinoma (LG-UTUC); IND cleared with U.S. FDA - - Cash, cash equivalents, and marketable securities of $274.9 million at Q3 2025; runway through at least 2027 - CARLSBAD, Calif., Nov. 5, 2025 /PRNewswire/ -- Tyra Biosciences, Inc. (Nasdaq: TYRA), a clinical-stage biotechnology company focused on developing next-ge ...

公司概况 * Tyra Biosciences是一家专注于FGFR生物学的精准医疗公司 利用其SNAP化学平台进行内部药物发现和开发[序号]4 * 公司的主要药物是Dabagrotnib 一种FGFR3选择性抑制剂 是首个进入临床阶段的此类药物[序号]4 * 该药物在临床前和临床研究中均显示出高效力和优异的安全性[序号]8 核心研发项目与适应症 * **非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）** * 约50%的膀胱癌由FGFR3突变驱动 在早期中危NMIBC患者中 FGFR3阳性率超过70%[序号]4 * 当前标准治疗是手术切除加膀胱内化疗灌注 患者负担重 一位患者两年内经历了36次导管插入[序号]5 * 公司是唯一一家开发口服疗法的公司 其口服FGFR3选择性抑制剂针对驱动突变[序号]6 * 该适应症已进入二期研究 正在评估50毫克和60毫克两种剂量[序号]6[序号]13 * **软骨发育不全（ACH）或侏儒症** * 这是一种由FGFR3基因改变引起的生长障碍 FGFR3是骨骼生长的负调节因子[序号]6 * 通过每日一次的口服FGFR3抑制剂 有可能将骨骼生长恢复至更典型的模式[序号]6 * 该适应症也已进入二期研究 正在儿童患者中评估[序号]7 临床数据与差异化优势 * 在晚期转移性FGFR3阳性尿路上皮癌（MUC）患者中进行的一期研究显示 客观缓解率（ORR）超过50% 且安全性优异[序号]8 * 药物的选择性使其避免了FGFR1和FGFR2相关的毒性 如高磷血症（FGFR1驱动）和指甲脱落、口腔炎等（FGFR2驱动）[序号]8[序号]33 * 与泛FGFR抑制剂相比 FGFR3选择性抑制剂有望在ACH中实现更高的靶点参与度 从而可能实现超过每年6厘米的生长速度 更接近典型的每年7.6至8厘米的生长速度[序号]26[序号]28[序号]31 * 竞争对手的泛FGFR抑制剂因毒性问题无法达到完全靶点 engagement 例如BridgeBio的剂量仅为完全靶点 engagement剂量的1/6[序号]27 市场机会与商业化 * **NMIBC市场潜力巨大** * 美国有70万膀胱癌患者[序号]11 * 强生公司对其类似产品TAR210的内部预测峰值销售额为24亿美元 并估计NMIBC市场总机会超过50亿美元[序号]38[序号]39 * **ACH及相关生长障碍市场广阔** * BioMarin公司估计其产品在整个生长障碍领域的可寻址市场总额在50亿至100亿美元之间[序号]39 * **口服给药的便利性是关键优势** * 与需要手术、装置或膀胱内灌注的疗法相比 每日一次的口服药对患者和医生都更具吸引力[序号]16[序号]17 * **泌尿科医生有经济激励开口服药** * 通过UroGPO和 specialty pharmacy 模式 泌尿科医生开具口服药也能获得与“购买并计费”模式类似的经济回报 而无需预先垫付大量资金[序号]23[序号]24 竞争格局 * 在NMIBC领域 强生公司的TAR210（一种装置内FGFR抑制剂）已获批 并显示出90%的完全缓解率 但带有装置相关的负担[序号]15[序号]38 * 在ACH领域 BioMarin的Voxzogo（CMP）和BridgeBio的口服泛FGFR抑制剂都只能达到约每年6厘米的生长速度 未能恢复至典型生长速度[序号]25[序号]26 * 其他在研的FGFR抑制剂存在挑战 例如Abcuro的药物是FGFR2/3抑制剂 Loxo Oncology的药物存在ADME问题 似乎只专注于转移性适应症[序号]34 * 公司相信其FGFR3选择性抑制剂Dabagrotnib在安全性和有效性上具有成为同类最佳药物的潜力 并在竞争中领先数年[序号]34[序号]35 未来展望与价值驱动因素 * 未来12-18个月 最被低估的方面是未满足需求的规模以及其单一药物在两个巨大市场中的机会[序号]38 * FGFR机制在NMIBC和ACH中都已被验证 公司目标是找到优化安全有效性结果的剂量并向前推进[序号]38 * 分析师对强生产品的共识峰值销售额为8亿美元 但其内部预测为24亿美元 这说明了市场的潜在规模[序号]38

公司及行业概述 * 公司为Tyra Biosciences (TYRA) 专注于发现和开发选择性靶向药物 其核心资产为dabogratinib (TYR3-100) 一种高选择性FGFR3抑制剂[4] * 行业为生物制药 聚焦于肿瘤学（膀胱癌）和骨骼发育异常（软骨发育不全）领域[4] 核心管线与临床进展 * 核心管线包括两个处于II期阶段的适应症：非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）和软骨发育不全（ACH）[4] * **NMIBC (Sure Study)**：针对具有FGFR3激活基因改变的中危患者 进行50mg与60mg每日一次剂量的随机化II期研究 主要终点为3个月完全缓解率(CR) 次要终点包括缓解持续时间及复发时间 研究设计包含基于数据开放第三臂的选项[12] * **ACH (Beach 301 Study)**：针对儿童患者的剂量探索研究 起始剂量为0.125至0.5 mg/kg 首个患儿已于会议当日完成给药 初步数据预计在2026年下半年公布[73][75][94] * 公司拥有其他临床阶段化合物（TYR-430）并维持活跃的发现研究[4][101] 关键数据与论据 * **NMIBC疗效基准**：基于专家意见 即使70%的CR率也被认为极具吸引力 因口服药物的便利性可显著改变患者体验[26] * **剂量选择依据**：60mg剂量基于PK/PD桥接研究 其暴露量和预测靶点结合与强生Erdafitinib在NMIBC中显示87% CR率的6mg剂量相似 50mg剂量用于探索更低剂量下的优化[15][16][17] * **安全性优势**： * 在60mg及以下剂量 安全性非常出色 几乎无AST/ALT升高 腹泻发生率低且可控 无高磷血症（Erdafitinib在6mg剂量下高磷血症发生率近100%）[38][40][65] * 选择性抑制FGFR3避免了泛FGFR抑制剂常见的FGFR2介导的毒性（如指甲毒性70%→1例 口腔炎→1例）及FGFR1介导的高磷血症[45][63][64] * **ACH剂量与潜力**： * 0.5 mg/kg剂量约等同于成人40mg剂量 此剂量在临床前模型中能有效逆转表型 且在成人中耐受性良好[79][80][85] * 选择性允许探索更高剂量 有望实现优于泛FGFR抑制剂（年化身高增速约6cm）的疗效 目标接近BioMarin C-natriuretic peptide（CNP）类似物在非ACH儿童中实现的8.5cm/年[86][89][90] * 潜力不仅在于身高增长 更在于改善相关健康并发症（如枕骨大孔狭窄、脊髓狭窄、睡眠呼吸暂停）[78][91] 市场机会与商业化 * **NMIBC市场**：美国有近70万膀胱癌患者 中危段是最大患者群体 FGFR3阳性率高达70-80%[5] * **患者体验与未满足需求**：当前标准治疗（如经尿道膀胱肿瘤切除术TURBT、膀胱内化疗）需频繁、痛苦的侵入性操作（如案例中2年36次导管插入）口服疗法可带来范式转变[28][29] * **ACH市场**：BioMarin的Voxzogo（vosoritide）已成功商业化 年销售额近10亿美元 为支付和定价设立了强大先例[98] * **商业化蓝图**：计划通过泌尿科团体采购组织（UroGPO）进行分销 该模式已通过前列腺癌口服药物（如Zytiga、Orgovyx）验证 覆盖约80%的社区泌尿科医生患者生活 能提供经济激励且无营运资金压力[54][55][56][57] 竞争格局 * **泛FGFR抑制剂 (Erdafitinib)**：虽在NMIBC显示高CR率 但其毒性（指甲脱落25% 口腔炎20% 皮疹 眼疾 高磷血症）导致高剂量减少或停药率 限制了其应用[44][45] * **局部给药疗法 (TAR-210)**：虽可能有疗效 但其作为留置膀胱内的装置 会带来持续异物感、疼痛、血尿、尿急及需要使用预防性抗生素带来的系统性毒性 在便利性和体验上逊于口服选项[47][48][49] * **其他FGFR3选择性抑制剂 (Lilly/Loxo)**：其数据不如dabogratinib 且无进入NMIBC或ACH大机会的明确计划[106][107] 研发策略与资金 * **优先級**：优先分配资本至NMIBC（患者群更大 FGFR3+率70%）和ACH（未满足需求高）的II期研究 转移性尿路上皮癌（mUC FGFR3+率仅15%）开发暂靠后[69][70][72] * **资金跑道**：现有资金预计可支撑至2027年 足以获得NMIBC和ACH的II期关键数据 并为TYR-430等其他项目提供支持[71][101][102] * **未来数据催化剂**：NMIBC的初步数据预计在2026年上半年公布 ACH的初步安全性哨兵数据预计在2026年下半年公布[21][94] 其他重要信息 * **伴随诊断**：使用与强生相同的尿液基检测平台筛选FGFR3突变 便于在学术和社区环境实施[34][35] * **探索性生物标志物**：研究将收集ctDNA、进行全基因组谱分析、肿瘤衍生外显子组测序 以识别预测CR或复发的因素[36] * **配方与定价策略**： * NMIBC将采用固定剂量片剂 ACH将采用基于体重的 sprinkle胶囊剂型 两种剂型和定价策略将严格区分[97] * ACH预计采用“订阅定价”模式 即按疗效而非用药量定价 此模式已有成功先例[98] * **制造**：不同适应症的不同剂型（片剂 vs sprinkle胶囊）降低了产品跨适应症误用的风险[97][99]

核心观点 - Dabogratinib是首个针对软骨发育不全的口服FGFR3选择性抑制剂 已启动儿童II期临床研究(BEACH301) 预计2026年下半年公布初步安全性数据[1][7][4] 产品特性 - 每日一次口服给药 采用TYRA专有SNÅP平台开发 可避免抑制FGFR1/2/4带来的毒性反应[1][9][7] - 获得FDA孤儿药资格认定(ODD)和罕见儿科疾病认定(RPD)[7] 临床研究设计 - BEACH301研究为多中心、开放标签、剂量递增/扩展II期试验 针对3-10岁开放生长板儿童[4] - 设置两个队列：初治患者队列(Cohort 1)和既往接受过生长加速治疗队列(Cohort 2)[4] - 每个剂量水平(0.125/0.25/0.375/0.50 mg/kg)计划招募最多10名参与者 治疗周期达12个月[4] - 安全性前哨队列每个剂量水平纳入3名5-10岁儿童[4] 研究目标 - 主要终点：评估安全性和耐受性 测量年化生长速度相对基线的变化[5] - 次要终点：评估身高Z评分、身体比例和药代动力学参数变化[5] 疾病背景 - 软骨发育不全是最常见侏儒症类型 全球约25万人受影响 发病率1/15,000至1/40,000新生儿[2][6] - 99%病例由FGFR3 G380R功能获得性突变引起 可能导致枕骨大孔狭窄、脊柱狭窄、睡眠呼吸暂停等并发症[2][6] 研发管线布局 - Dabogratinib同步开发肿瘤适应症：中危非肌层浸润性膀胱癌(SURF302研究)和转移性尿路上皮癌[7][9] - 开发管线还包括：TYRA-430(FGFR4/3偏向性抑制剂)用于FGF19+/FGFR4驱动肝癌 SURF431研究[9] - TYRA-200(FGFR1/2/3抑制剂)用于转移性肝内胆管癌 SURF201研究[9] 市场定位 - 目前唯一处于临床开发阶段的口服FGFR3选择性抑制剂 针对软骨发育不全领域[1][2] - 公司专注于FGFR生物学领域 通过SNÅP平台实现快速精准药物设计[9]

公司活动安排 - 公司管理层将参加H C Wainwright系列投资者活动 包括8月21日的虚拟炉边谈话和9月10日的现场炉边谈话及一对一投资者会议 [1] - 活动将通过公司网站投资者页面进行网络直播 并提供回放 [1] 公司业务定位 - 公司为临床阶段生物技术企业 专注于开发针对FGFR生物学重大机遇的下一代精准药物 [2] - 公司拥有自主研发的精准医学平台SNÅP 可通过迭代分子快照预测最可能引起现有疗法获得性耐药的基因改变 [2] 核心产品管线 - 主导产品dabogratinib为潜在首创选择性FGFR3抑制剂 设计可避免抑制FGFR1/2/4的毒性 并对FGFR3看门突变保持不可知性 [2] - dabogratinib临床开发计划包括SURF302（中危非肌层浸润性膀胱癌）BEACH301（儿童软骨发育不全）及未来可能开展的转移性尿路上皮癌研究 [2] - TYRA-430为口服研究性FGFR4/3偏向抑制剂 针对FGF19+/FGFR4驱动癌症 正在SURF431研究中用于晚期肝细胞癌 [2] - TYRA-200为口服研究性FGFR1/2/3抑制剂 正在SURF201研究中用于转移性肝内胆管癌 [2] 公司基本信息 - 公司股票在纳斯达克交易 代码为TYRA 总部位于加利福尼亚州卡尔斯巴德 [1][2] - 更多信息可通过公司官网www tyra bio及LinkedIn平台获取 [3]

股价表现与目标价分析 - 公司股价近期收于10.81美元 过去四周累计上涨1.9% [1] - 华尔街分析师设定平均目标价为30.14美元 隐含178.8%上涨空间 七位分析师目标价区间为28-33美元 [1][2] - 最低目标价28美元对应159%涨幅 最高目标价33美元对应205.3%涨幅 目标价标准差为1.86美元显示分析师观点高度一致 [2] 盈利预测修正情况 - 分析师普遍上调盈利预期 当前年度Zacks共识预期近30天提升3.7% [12] - 三家机构上调盈利预测 无机构下调预期 [12] - 公司获得Zacks排名第二级（买入）评级 位列4000只股票前20%分位 [13] 目标价参考价值分析 - 实证研究表明目标价对股价走势预测能力有限 常误导投资者 [7] - 分析师可能因业务合作关系设定过度乐观目标价 [8] - 低标准差目标价集群可作为研究起点 但不应作为独立投资决策依据 [9][10] 潜在上涨驱动因素 - 盈利预期修正趋势与短期股价表现存在强相关性 [11] - 分析师对盈利前景乐观情绪持续升温 [11] - 目标价指示的方向性指引比具体数值更具参考价值 [14]

财务数据关键指标变化 - 公司2025年上半年净亏损5620万美元，2024年同期为3690万美元[85] - 2025年第二季度研发费用为2430万美元，同比增长35.1%（631万美元）[98][99] - 2025年第二季度行政管理费用为714万美元，同比增长29.1%（161万美元），主要受人员薪酬及股权激励成本增加驱动[98][100] - 2025年第二季度其他收入为335万美元，同比下降30.6%（148万美元），源于利率下降及现金类资产余额减少[98][102] - 2025年上半年研发费用达4927万美元，同比增加1407万美元，其中TYRA-300项目（NMIBC适应症）新增372万美元投入[103][104] - 2025年上半年行政管理费用增长337万美元至1403万美元，股权激励成本增加220万美元[103][105] 现金及资金状况 - 截至2025年6月30日，公司累计赤字达3.076亿美元，现金及等价物为2.963亿美元[85] - 公司预计现有资金（2.963亿美元）可支撑运营至2027年[87] - 2025年上半年现金及等价物净增加652万美元，较2024年同期减少3496万美元，主要因2024年私募融资1.996亿美元[111][115] - 2025年经营活动现金净流出4914万美元，同比扩大1685万美元，主要因净亏损增加1940万美元[111][112] - 公司通过2025年销售协议获得1.5亿美元ATM融资额度，截至2025年6月30日尚未使用[110] - 截至2025年6月，公司预计现有资金可维持运营至2027年，但实际消耗速度可能受临床研发进度影响[118] - 2025年投资活动现金净流入5289万美元，主要因减少1.622亿美元证券购买并增加1.7亿美元证券到期赎回[111][113] 研发进展 - 在研药物dabogratinib针对FGFR3+转移性尿路上皮癌的II期试验中，54.5%（6/11）患者达到部分缓解[79] - SURF302试验计划招募90名非肌层浸润性膀胱癌患者，评估50mg/60mg每日剂量的疗效[78] - BEACH301试验预计2025年Q3启动，针对3-10岁软骨发育不全儿童测试0.125-0.50mg/kg剂量[77] - TYRA-430针对肝癌的全球I期试验SURF431于2025年4月启动患者给药[81] - SURF301试验中dabogratinib≥90mg剂量组显示耐受性良好，FGFR1/2相关毒性较少[79] - TYRA-200针对FGFR2驱动型胆管癌的I期试验聚焦于获得性耐药突变治疗[83][84] - 研发费用主要投向临床试验（CRO费用、研究中心支付）及CMC开发[88][91] 运营及风险 - 截至2025年6月30日，公司未来总运营租赁承诺为830万美元，其中约40万美元将在2025年到期，其余将在2026年至2033年期间到期[123] - 公司面临融资风险，包括股权稀释、债务或股权融资可能限制其行动能力，以及可能被迫放弃技术或产品权利[121] - 在截至2025年6月30日的六个月内，公司未发生超出正常业务范围的重大合同义务变更[122] - 公司未在截至2025年6月30日的六个月内对其关键会计政策和估计进行重大变更[124] - 截至2025年6月30日，公司未在市场风险（包括利率风险、外汇风险和通胀风险）方面发生重大变化[126]