文章核心观点 - 公司的主要产品候选药物elritercept在治疗骨髓增生异常综合征(MDS)和骨髓纤维化(MF)相关贫血等血细胞减少症方面显示出良好的疗效和安全性[1][2][11][17] - elritercept可以改善MDS和MF患者的无输血依赖时间,并且能够改善患者的疲劳感等生活质量指标[5][6][9][10] - elritercept还可以减少MF患者的脾脏体积和症状评分,为MF患者带来更广泛的临床获益[15][16] 关于MDS的临床试验 - 在MDS临床试验中,55.6%的患者在24周内达到总体红细胞反应,包括无输血依赖和红细胞系血液学改善[5] - 在可评估的输血依赖患者中,41.3%在24周内实现了至少8周的无输血依赖,其中61.5%的患者在48周内维持了至少24周的无输血依赖[6] - 在高输血负荷患者中,34.8%在24周内实现了至少8周的无输血依赖,其中50%的患者在48周内维持了至少24周的无输血依赖[7] - 在基线EPO<500 U/L的患者中,50%在24周内实现了至少8周的无输血依赖,在高输血负荷且EPO<500 U/L的患者中,42.9%在24周内实现了至少8周的无输血依赖[8] - 获得无输血依赖反应的患者在生活质量(FACIT-Fatigue量表)方面获得了持续且临床意义上的改善[10] 关于MF的临床试验 - elritercept可以改善MF和ruxolitinib治疗相关的贫血,大多数无输血依赖患者在12周内血红蛋白水平有所提高[13] - 60.6%的高输血负荷患者在12周内输血量有所减少,其中60%的患者输血量减少50%以上[14] - 在3.0 mg/kg及以上剂量的elritercept联合ruxolitinib治疗组,72.7%的患者输血量减少50%以上,45.5%的患者实现了无输血依赖[14] - 52.9%的基线脾脏体积≥450 cm3的患者在24周时脾脏体积有所减小,包括3例减小35%以上[15] - 大多数基线症状评分较高的患者在24周时症状评分有所改善,包括3例症状评分减少50%以上[16]