公司动态 - Intellia Therapeutics宣布其NTLA-2001的1期临床试验数据被选中在2024年6月22日至25日于蒙特利尔举行的外周神经学会年会上进行口头报告 [14] - NTLA-2001是一种基于CRISPR的体内基因编辑疗法，旨在作为单剂量治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性 [14] - NTLA-2001是首个系统性给药以编辑人体内基因的研究性CRISPR疗法 [3] - 1期临床试验的中期数据显示，NTLA-2001的给药导致了持续、深入且持久的TTR蛋白减少 [3] - Intellia与Regeneron合作，负责NTLA-2001的开发和商业化 [3] 技术进展 - 在1期临床试验的剂量递增部分，前三位患者接受了最低剂量0.1 mg/kg，随后接受了55 mg的后续剂量 [2] - 这些数据是首次从接受体内CRISPR基因编辑候选药物重复给药的患者中获得的临床数据，提供了关于安全性和药效学效应的见解 [2] - 尽管NTLA-2001项目不计划进行重复给药，但Intellia的非病毒脂质纳米颗粒（LNP）递送平台在未来研究中可能具有重要优势，特别是在需要目标加性效应的情况下 [2] 疾病背景 - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是一种罕见、进行性且致命的疾病 [4] - 遗传性ATTR（ATTRv）淀粉样变性是由于TTR基因突变导致肝脏产生结构异常的TTR蛋白，这些蛋白易于错误折叠并在体内积累为淀粉样物质，影响心脏、神经和消化系统 [4] - ATTRv淀粉样变性主要表现为多发性神经病（ATTRv-PN）或心肌病（ATTRv-CM），分别可能导致神经损伤或心力衰竭 [4] - 野生型ATTR（ATTRwt）淀粉样变性主要影响心脏，全球约有50,000人患有ATTRv淀粉样变性，200,000至500,000人患有ATTRwt淀粉样变性 [4] - 目前尚无治愈ATTR淀粉样变性的方法，现有药物仅限于减缓错误折叠TTR蛋白的积累 [4] 公司介绍 - Intellia Therapeutics是一家领先的临床阶段基因编辑公司，专注于利用CRISPR技术革新医学 [5] - 公司的体内项目使用CRISPR直接在人体内精确编辑致病基因，而体外项目则使用CRISPR在体外工程化人类细胞以治疗癌症和自身免疫疾病 [5] - Intellia通过其深厚的科学、技术和临床开发经验，正在为新一类药物设定标准 [5]