文章核心观点 公司宣布德州大学MD安德森癌症中心白血病科研究人员在2024年欧洲血液学协会混合大会上公布seclidemstat治疗骨髓增生异常综合征（MDS）和慢性粒单核细胞白血病（CMML）的临床数据，结果显示有一定疗效且不良反应可控，公司认为结果有前景 [1][8] 研究情况 - 研究目的是评估seclidemstat联合阿扎胞苷在经低甲基化剂治疗失败或复发的高危MDS或CMML成年患者中的安全性、耐受性、最大耐受剂量和总体反应 [2] - 截至2024年5月，16名患者入组，14名患者可进行疗效评估，15名患者可进行毒性评估 [2][3] - 研究的1期剂量递增部分将评估多达六个剂量水平的seclidemstat，第5组正在招募，第6组为最终组 [7] 疗效数据 - 14名可评估疗效患者中，6名（43%）有客观反应，包括1例完全缓解、3例骨髓完全缓解、1例骨髓完全缓解加血液学改善和1例血液学改善 [1][6] - 中位总生存期为18.5个月（95% CI，范围6.1 - 30.9个月），中位无事件生存期为7.2个月（95% CI，范围6.3 - 8.2个月），中位随访时间为18.9个月（95% CI，范围0 - 48个月） [5][6] 毒性情况 - 15名可评估毒性患者中，750mg BID队列1名患者出现剂量限制性毒性，按方案该队列扩大至额外3名患者，公司认为观察到的不良事件可控 [3] 公司情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，产品组合包括seclidemstat和SP - 3164，曾获国家儿科癌症基金会和德州癌症预防与研究机构资助 [8] - 2023年8月公司宣布全面审查战略替代方案以实现股东价值最大化，目前仍支持临床项目 [9]