文章核心观点 - 公司公布IMPAHCT试验2b期部分的顶线结果，AV - 101各剂量组虽耐受性良好，但未达到改善肺血管阻力（PVR）的主要终点，也未在六分钟步行距离（6MWD）次要终点上有显著改善，公司决定停止试验3期部分及长期扩展研究 [1][2] 试验相关 试验基本信息 - IMPAHCT是一项针对肺动脉高压（PAH）成人患者的2b/3期、随机、双盲、安慰剂对照、多国试验，从2b期持续招募患者至3期 [1][4][5] - 2b期试验评估了AV - 101三个剂量组与安慰剂对比24周的情况，旨在根据主要终点PVR变化及安全性、耐受性等确定最佳剂量 [5] 试验结果 - 主要终点PVR：ITT分析显示，10mg BID组（N = 50）与安慰剂相比最小二乘均值差异为42.8（95% CI：- 80.57至166.09），P值0.4968；35mg BID组（N = 49）为 - 5.5（95% CI：- 129.16至118.18），P值0.9306；70mg BID组（N = 51）为 - 57.0（95% CI：- 181.14至67.20），P值0.3685 [2] - 次要终点6MWD：ITT分析显示，10mg BID组（N = 50）与安慰剂相比最小二乘均值差异为 - 11.7（95% CI：- 34.75至11.26）；35mg BID组（N = 49）为 - 4.2（95% CI：- 27.74至19.37）；70mg BID组（N = 51）为 + 1.3（95% CI：- 22.09至24.60） [2] - 其他多个次要终点数据也未显示出有意义的改善 [2] 试验后续安排 - 公司与独立研究咨询委员会达成一致，停止IMPAHCT试验3期部分及长期扩展研究 [2] - 公司计划在稍后确定的时间公布IMPAHCT试验2b期部分的完整数据 [3] 公司相关 公司概况 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发能显著改善罕见心肺疾病患者生活的药物，初期重点推进用于治疗PAH患者的AV - 101 [6] 公司财务 - 截至2024年6月15日，公司拥有约1亿美元的现金、现金等价物和短期投资 [3] 产品相关 产品介绍 - AV - 101是一种研究性、专有的伊马替尼干粉吸入制剂，专为PAH开发，旨在靶向远端肺动脉细胞的异常信号传导导致的细胞过度增殖和凋亡抵抗，通过易于使用的干粉吸入器直接递送至肺部，以最大化临床益处并减少全身不良反应 [4] 信息披露 - 公司通过向美国证券交易委员会（SEC）提交文件、新闻稿、公开电话会议、网络直播、公司网站投资者关系板块及X（原Twitter）账户等多种方式向公众公布公司、产品和服务等重要信息 [7]