文章核心观点 - 公司公布IMPAHCT试验2b期部分的顶线结果，AV - 101未达主要终点和次要终点，决定停止3期部分及长期扩展研究 [1][2] 试验相关 试验基本信息 - IMPAHCT是针对肺动脉高压成人患者的2b/3期多国随机双盲安慰剂对照试验，从2b期持续招募患者至3期 [1][4][5] - 2b期试验评估三种剂量AV - 101与安慰剂对比，为期24周，旨在根据主要终点肺血管阻力（PVR）变化及安全性、耐受性等确定最佳剂量 [1][5] 试验结果 - 主要终点：意向性治疗（ITT）分析PVR，各剂量组与安慰剂相比的最小二乘均值差异及P值分别为10mg BID（N = 50）：42.8（ - 80.57至166.09），P = 0.4968；35mg BID（N = 49）： - 5.5（ - 129.16至118.18），P = 0.9306；70mg BID（N = 51）： - 57.0（ - 181.14至67.20），P = 0.3685 [2] - 次要终点：ITT分析6分钟步行距离（6MWD），各剂量组与安慰剂相比的最小二乘均值差异分别为10mg BID（N = 50）： - 11.7（ - 34.75至11.26）；35mg BID（N = 49）： - 4.2（ - 27.74至19.37）；70mg BID（N = 51）： + 1.3（ - 22.09至24.60） [2] - 其他次要终点数据也未显示有意义改善 [2] 试验后续 - 公司与独立研究咨询委员会达成一致，停止IMPAHCT试验3期部分及长期扩展研究 [2] - 公司计划稍后公布2b期部分完整数据，时间待定 [3] 公司相关 公司简介 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发改善罕见心肺疾病患者生活的药物，初期重点推进用于治疗肺动脉高压患者的AV - 101 [6] 公司财务 - 截至2024年6月15日，公司约有1亿美元现金、现金等价物和短期投资 [3] 公司信息披露 - 公司通过多种方式向公众公布公司、产品和服务等重要信息，包括向美国证券交易委员会（SEC）提交文件、新闻稿等 [7] 产品相关 - AV - 101是抗增殖药物伊马替尼的研究性专有干粉吸入制剂，专为肺动脉高压开发，旨在靶向远端肺动脉细胞异常信号传导导致的细胞过度增殖和凋亡抵抗，通过易用干粉吸入器直接递送至肺部，以最大化临床益处并减少全身不良反应 [4]