文章核心观点 公司公布MB - 106正在进行的1/2期临床试验的更新数据显示其对瓦尔登斯特伦巨球蛋白血症患者有良好的安全性和有效性 [1] 分组1：公司介绍 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注将细胞疗法医学突破转化为难治癌症潜在疗法，目标是通过授权等获取技术权利、资助研发并将技术推向市场，与顶级医疗机构合作推进CAR - T疗法开发，普通股在1934年《证券交易法》下注册并向美国证券交易委员会提交定期报告，由Fortress Biotech, Inc.创立 [5] 分组2：试验情况 - 试验更新结果由Fred Hutch和华盛顿大学的Brian Till医生在2024年欧洲血液学协会混合大会海报环节展示 [2] - 研究中所有10名患者此前都接受过布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂治疗且疾病仍进展，90%（9/10）接受MB - 106治疗的患者有治疗反应，包括3例完全缓解、2例非常好的部分缓解和4例部分缓解，1例患者病情稳定，1例完全缓解患者已缓解31个月，患者此前平均接受过9种治疗方案，仅1例患者在接受MB - 106治疗后开始额外的抗WM治疗 [3] - 安全性方面，9名患者出现细胞因子释放综合征，5例1级、4例2级，1例患者出现1级免疫效应细胞相关神经毒性综合征，尽管剂量递增但未观察到3级或4级CRS或2级、3级或4级ICANS [3] 分组3：相关评价及信息 - Till医生表示对WM的安全性和有效性数据以及随着时间推移反应质量的改善感到鼓舞，这证明了MB - 106 CAR T细胞的扩增和持久性 [4] - 多中心试验标识符为NCT05360238，Fred Hutch正在进行的试验标识符为NCT03277729，可在www.clinicaltrials.gov查询 [4] - Fred Hutch的科学家参与了这些发现的开发，未来Fred Hutch及其科学家可能会从这项工作中获得经济利益 [4] - 公司进一步开发MB - 106血液恶性肿瘤项目的能力取决于筹集大量额外资金和/或达成战略合作伙伴关系 [4]