文章核心观点 - Editas Medicine公布其主要候选药物reni - cel在镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）研究中的新积极数据，显示出良好安全性和有效性；Vertex和CRISPR Therapeutics已推出相关基因疗法Casgevy；ALX Oncology有特定业绩表现和评级情况 [6][9][22] Editas Medicine研究进展 - 已对超20名SCD患者给药，完成成人队列招募并开启青少年队列招募 [2] - RUBY研究中18名严重SCD患者治疗后随访长达22.8个月无血管阻塞事件，总血红蛋白水平早期正常化，平均超14 g/dL，胎儿血红蛋白水平显著持续增加超40% [12] - EdiTHAL研究中7名TDT患者治疗后血红蛋白和胎儿血红蛋白水平早期强劲增加，总血红蛋白超9.0 g/dL，随访4.1 - 12.8个月无需输血 [14] - 两项研究患者治疗后中性粒细胞和血小板成功植入 [3] - RUBY研究中SCD患者含胎儿血红蛋白红细胞平均百分比早期持续增加，随访至少4个月的12名患者从第4个月起超90%；随访至少3个月的14名患者输注reni - cel后第3个月胎儿血红蛋白平均含量超抗镰变阈值10 pg/F细胞 [7] - 两项研究患者HBG1和HBG2启动子区域基因编辑水平始终较高 [8] - 治疗患者溶血标志物正常化或改善，表明有效控制疾病病理 [18] Editas Medicine安全性数据 - reni - cel总体耐受性良好，安全性与白消安清髓预处理和自体造血干细胞移植一致，两项研究均无严重治疗相关不良事件报告 [20] 其他公司情况 - Vertex和CRISPR Therapeutics正在对儿科TDT和SCD患者进行两项新的III期研究，其基因疗法Casgevy已在美欧等多地获批，有望成为SCD和TDT患者一次性功能性治愈方法，美欧估计患者约35000人 [4][9][21] - ALX Oncology在过去四个季度中两次超预期、两次未达预期，平均负惊喜率8.83%；过去30天，2024年和2025年每股亏损共识估计分别维持在2.89美元和2.73美元，年初至今股价暴跌45.9%，目前Zacks排名2（买入） [5][11][22] 股价表现 - Editas Medicine年初至今股价暴跌50%，行业下跌6.3% [19] 公司计划 - 公司计划年底再次分享两项研究的进一步更新 [15] 公司目标 - 公司专注于将reni - cel开发为治疗这些适应症的潜在一次性、持久基因编辑药物 [17] 公司评级 - Editas Medicine目前Zacks排名3（持有） [10]