Workflow
Mirum Pharmaceuticals Highlights Encouraging Data For Rare Liver Disease Therapy From Two Mid-Stage Studies
MirumMirum(US:MIRM) Benzinga·2024-06-17 22:53

文章核心观点 - 公司公布volixibat治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)和原发性硬化性胆管炎(PSC)两项2b期研究的中期结果,基于结果两项试验均将继续进行 [7][12][14] 研究结果 PBC研究(VANTAGE) - volixibat治疗瘙痒有统计学意义改善,成人瘙痒评分量表安慰剂校正差异为 -2.32分,p = 0.0026 [2] - 75%服用volixibat的患者血清胆汁酸降低超50% [3] - 与安慰剂相比,volixibat在第16周时疲劳症状有显著改善 [9] - 未观察到新的安全信号,20mg和80mg治疗组不良事件相似 [4] - 肝脏生物标志物无临床意义变化 [5] - 最常见不良事件为腹泻(77%),均为轻至中度且大多为暂时性 [10] PSC研究(VISTAS) - 独立数据审查委员会建议研究继续,选定volixibat剂量为20mg,每日两次,研究无变化 [14] 试验进展 - VANTAGE PBC试验将继续使用volixibat 20mg,每日两次 [12] - VISTAS PSC研究将按原计划继续,使用volixibat 20mg,每日两次 [14] 股价表现 - 周一收盘时,公司股价上涨14.6%,至29.71美元 [13]