文章核心观点 - 新科学出版物进一步证实可溶性蛋白CCL24在原发性硬化性胆管炎（PSC）病理中的重要作用，强化了公司CCL24中和抗体CM - 101中断PSC疾病进展和严重程度生物过程的潜力 [1] 关于原发性硬化性胆管炎（PSC） - PSC是一种罕见的进行性肝病，特征为胆管炎症和纤维化，可导致肝硬化、肝衰竭和死亡，还会增加患癌风险，约占PSC相关死亡的一半 [8] - 美国约有30000名患者，全球约80000名患者，约75%的患者同时患有炎症性肠病，晚期常进行肝移植，但约20%的移植患者会复发，目前无获批疗法 [8] 研究情况 新发表研究 - 研究应用机器学习分析PSC患者血清蛋白质组学特征，评估CCL24参与情况并确定疾病存在、严重程度和肝硬化的标志物 [7] - 通路分析强调纤维化相关通路以及免疫反应和炎症相关通路在PSC中的重要性，高CCL24水平与PSC相关生物通路富集有关，肝硬化患者CCL24水平更高 [7] - 研究中确定的生物标志物对临床疾病进展监测有重要转化意义 [7] 另一相关研究 - 《Drug Safety》杂志发表的研究总结了CM - 101的三项1期研究结果，结论是CM - 101成功中和CCL24，该蛋白与炎症和纤维化疾病相关 [11] - 1a期健康参与者静脉和皮下注射CM - 101的研究显示不良事件罕见且轻微，1b期代谢功能障碍相关脂肪性肝病患者研究中，两种给药方式的CM - 101耐受性良好，炎症、纤维化和胶原蛋白周转生物标志物血清水平显著降低 [11] 公司及产品情况 - 公司是临床阶段生物技术公司，基于CCL24在促进纤维化和炎症中的独特关键作用，开发了中和CCL24活性的单克隆抗体CM - 101 [6] - CM - 101在临床和临床前研究中显示安全，有治疗多种严重威胁生命的纤维炎症性疾病的潜力，已在三项临床试验中报告积极结果 [6] - PSC的2期试验已完成患者招募，预计2024年年中公布 topline 数据，治疗系统性硬化症的CM - 101项目处于2期准备阶段，美国新药临床试验申请（IND）已获批 [6]