文章核心观点 - 安进公司与大冢制药达成许可协议，大冢获得donidalorsen在亚太地区的独家权利，安进计划今年向美国FDA提交新药申请并独立在美国推出该药物，双方将基于积极的3期结果推进欧洲和亚太地区的监管讨论 [1][2][3] 合作协议 - 安进与大冢达成许可协议，大冢获得donidalorsen在亚太地区的独家权利，安进保留该药物的主要开发责任，大冢负责亚太地区和欧洲特定区域的开发、监管申报和商业化 [1] - 安进计划今年向美国FDA提交新药申请，若获批将独立在美国推出donidalorsen，大冢也准备今年向欧洲药品管理局提交上市许可申请 [2] - 根据亚太协议条款，安进将获得2000万美元的预付款和基于监管和销售目标达成情况的里程碑付款，还有资格获得分级特许权使用费，经济条款与之前欧洲协议类似 [3] 药物研究 - 安进最近公布了donidalorsen的3期OASIS - HAE和OASISplus研究的积极结果，该结果在西班牙巴伦西亚举行的2024年欧洲过敏和临床免疫学会年会上公布，并发表在《新英格兰医学杂志》上 [4] 疾病介绍 - 遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见且可能危及生命的遗传病，涉及身体各部位反复严重肿胀，估计影响美国和欧洲超2万患者，美国医生常用预防性治疗方法预防和减轻发作严重程度 [5] 药物介绍 - donidalorsen是一种研究性配体共轭反义（LICA）药物，旨在靶向激肽释放酶原（PKK），通过减少PKK的产生，可能成为预防HAE发作的有效预防方法 [6] 公司介绍 - 安进30年来一直致力于为重症患者研发药物，目前有5种上市药物，在神经学、心脏病学等领域有领先的产品线，作为RNA靶向药物的先驱，持续推动RNA疗法创新并推进基因编辑新方法 [7]