文章核心观点 - 公司在会议上展示CNM - Au8治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的长期数据，显示其在改善生存和降低神经丝轻链（NfL）水平方面有积极效果且安全性良好，支持其作为ALS潜在治疗方法 [1][5] 分组1：公司介绍 - 公司是临床后期生物制药公司，专注改善线粒体健康和保护神经元功能治疗神经退行性疾病，包括ALS、帕金森病和多发性硬化症 [6][7] - CNM - Au8是研究性一流疗法，通过靶向线粒体功能和NAD途径改善中枢神经系统细胞生存和功能，同时减少氧化应激 [7] 分组2：数据展示情况 - 数据展示标题为“长期CNM - Au8治疗降低神经丝轻链水平并改善生存：HEALEY ALS平台试验结果”，涵盖长达42个月生存随访和76周长时间NfL生物标志物结果 [2] 分组3：生存分析结果 - 接受CNM - Au8 30 mg治疗的参与者与匹配的PRO - ACT对照组相比，随访3.5年死亡风险降低约60%，协变量调整后的风险比为0.431，p值为0.0002 [3] 分组4：NfL水平分析结果 - NfL应答者亚组平均NfL降低28%，提示持续轴突损失减少，第76周与基线相比几何平均比为0.72，p < 0.0001 [4] - 长期使用CNM - Au8 30 mg治疗使血浆NfL水平持续显著下降，第76周与安慰剂相比几何平均比为0.841，p = 0.023 [4] 分组5：安全性情况 - CNM - Au8在开放标签扩展（OLE）期间安全且耐受性良好 [5] 分组6：相关人员观点 - 公司医学负责人表示血浆神经丝减少的临床证据以及与超12000名患者的多研究ALS数据集相比3.5年的长期生存改善结果，有力支持CNM - Au8作为ALS潜在治疗方法 [5] 分组7：资料获取途径 - 海报可在公司网站的科学海报与展示部分获取 [5]