文章核心观点 - 专注于变革性RNA疗法的ProQR Therapeutics将参加2024年6月18 - 20日在波士顿举行的RNA编辑峰会，其首席科学官将在会上介绍Axiomer RNA编辑技术平台及相关项目 [4][7] 公司参会信息 - 公司将参加2024年6月18 - 20日在马萨诸塞州波士顿举行的RNA编辑峰会 [4] - 公司首席科学官兼联合创始人Gerard Platenburg将于2024年6月20日下午2点（美国东部时间）发表题为“Developing Axiomer RNA Editing Technology Towards Clinical Development”的演讲 [7] Axiomer™技术介绍 - 公司正在开创名为Axiomer™的下一代RNA碱基编辑技术，利用人体细胞中的ADAR以高度特异性和靶向性的方式介导RNA单核苷酸变化，有望为多种疾病带来新一类药物 [5] - Axiomer EONs旨在招募并引导内源性表达的ADAR将RNA中的腺苷（A）转变为肌苷（I），肌苷会被翻译为鸟苷（G），从而纠正致病突变的RNA，调节蛋白质表达或改变蛋白质功能以预防或治疗疾病 [5] 演讲内容 - 演讲将概述公司专有的ADAR介导的Axiomer RNA编辑技术平台，包括编辑寡核苷酸治疗开发的优化策略 [12] - 演讲将详细介绍公司针对胆汁淤积性疾病靶向NTCP的AX - 0810项目，包括在NTCP生物标志物体内模型中的进一步评估 [12] 公司简介 - 公司致力于通过创造变革性RNA疗法改善人们生活，基于独特的专有RNA修复平台技术拓展产品线 [13]