文章核心观点 公司公布在研药物MB - 106治疗罕见血癌的更新结果，展现出良好安全性和有效性，有望满足未被满足的医疗需求，股价受此消息大幅上涨 [1][5][6] 药物MB - 106相关情况 - MB - 106是一种靶向CD20的自体CAR - T细胞疗法，正处于I/II期研究，用于治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病，公司还计划拓展其在自身免疫疾病方面的潜力 [3] - 治疗瓦尔登斯特伦巨球蛋白血症（WM）患者时，MB - 106展现出良好安全性和有效性，10名患者总体缓解率达90%，包括3例完全缓解和6例部分缓解，1例病情稳定，1例完全缓解患者31个月仍处于缓解期，IgM水平迅速降至正常范围 [1][5] - 目前尚无FDA批准的针对WM适应症的CAR - T疗法，MB - 106在2022年获FDA孤儿药认定，若获批将成为三线WM患者首个FDA批准疗法或护理标准 [7][12] 市场表现 - 年初至今，公司股价下跌44.4%，行业下跌7.1% [2] - 6月17日公布结果后，公司股价上涨近477%，投资者对安全性和有效性结果印象深刻，此次结果优于去年6月 [6] 行业竞争药物 - 强生和艾伯维联合销售的Imbruvica是首个获批用于WM适应症的药物，也是BTK抑制剂，还获批用于CLL和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）适应症 [13] - 百济神州的Brukinsa也是BTK抑制剂，获批用于治疗WM及其他多种适应症，如CLL、SLL、套细胞淋巴瘤（MCL）等 [14]