文章核心观点 - 欧洲委员会授予Sobi公司ALTUVOCT™治疗和预防A型血友病出血及围手术期预防的销售授权，该药物有望显著改善治疗效果和患者生活质量 [1][5] 行业情况 - A型血友病是一种罕见的终身遗传病，每年约每5000名男性新生儿中有1例，女性患者更罕见，患者会出现出血症状，虽治疗有进展但仍有未满足的临床和社会需求 [6] 药物信息 - ALTUVOCT是一种高持续性的VIII因子替代疗法，适用于所有年龄段和不同疾病严重程度的患者，每周一次预防治疗可使患者在一周的大部分时间达到非血友病患者的VIII因子活性水平，成人和青少年在下一次给药前谷值水平可达15%，相比之前的VIII因子预防治疗能显著改善出血保护 [1] - 该药物基于Fc融合技术，创新性添加血管性血友病因子区域和XTEN®多肽以延长其在循环中的时间，是唯一突破血管性血友病因子半衰期限制的疗法 [11] - 2023年2月美国食品药品监督管理局（FDA）首次批准ALTUVOCT在美国上市，此前FDA还授予其突破性疗法认定、快速通道认定和孤儿药认定 [7] 授权情况 - 欧洲委员会授予ALTUVOCT销售授权，同时认可欧洲药品管理局（EMA）支持其保留孤儿药指定的建议，给予10年市场独占期，EMA指出每周一次的ALTUVOCT预防治疗相比其他VIII因子产品显著降低了年出血率 [1][2] 研究情况 - 销售授权基于关键的3期研究XTEND - 1（针对成人和青少年）和XTEND - Kids（针对儿童）的结果，研究表明每周一次的ALTUVOCT预防治疗（50 IU/kg）能为各年龄段患者提供显著的出血保护，患者关节健康、身体健康、疼痛和整体生活质量有显著改善，且临床项目中未观察到VIII因子抑制剂 [4] - XTEND - 1是一项开放标签、非随机干预研究，有两个平行分组，评估了159名12岁及以上重度A型血友病既往治疗患者的疗效、安全性和药代动力学 [9] - XTEND - Kids是一项开放标签、非随机干预单臂研究，评估了74名12岁以下重度A型血友病既往治疗患者的疗效、安全性和药代动力学 [10] 公司信息 - Sobi是一家专注于罕见和衰弱性疾病的国际生物制药公司，在血液学、免疫学和专科护理领域提供创新药物，2023年营收达221亿瑞典克朗，约有1800名员工 [14] - Sobi和赛诺菲合作开发和商业化Alprolix®、Elocta®/Eloctate®以及ALTUVOCT™，Sobi在欧洲、北非、俄罗斯和大多数中东市场有最终开发和商业化权利，赛诺菲在北美和其他地区有相关权利 [12] - 赛诺菲是一家创新型全球医疗保健公司，在约100个国家开展业务，致力于通过科学改善人们生活，在泛欧证券交易所和纳斯达克上市 [13]