文章核心观点 - 公司与大冢制药达成许可协议 推进药物在亚太和欧洲市场的开发与商业化 同时公司有多款药物处于研发和审批阶段 与多家大型药企有合作关系 [3][4][7] 股价表现 - 年初至今 公司股价下跌19.7% 行业下跌8.4% [1] Zacks排名 - 公司目前Zacks排名为3（持有） [2] 合作协议 - 公司与大冢制药达成许可协议 大冢获得在亚太地区销售donidalorsen的独家权利 这是去年欧洲许可协议的扩展 大冢负责亚太和欧洲地区的开发、监管申报和商业化活动 公司负责药物的非临床和临床开发 [3][4] - 公司因授予亚太地区权利将获得2000万美元预付款 还有资格获得里程碑付款和20 - 30%的分层特许权使用费 [5] 药物管线 独立推进药物 - donidalorsen是公司全资候选药物 计划在美国独立推出 若获批 将是公司向患者提供全资药物战略的一部分 [6] - 4月公司向FDA提交olezarsen治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的新药申请 若获批将是公司首个独立推出的药物 预计今年晚些时候在欧洲提交类似申请 [8] 合作推进药物 - 公司与阿斯利康、百健和诺华有合作关系 为内部管线开发提供资金 [7] - 百健和公司开发Qalsody治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS） 阿斯利康和公司开发Wainua治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTRv - PN） 诺华和公司评估pelacarsen治疗心血管疾病 [9][10][11] 临床数据与申报计划 - 上个月公司donidalorsen两项III期研究数据积极 公司准备今年晚些时候向FDA提交新药申请 大冢准备年底前在欧洲提交监管申请 [13][14]