公司动态 - PTC Therapeutics将于6月20日美国东部时间上午8点举行电话会议和网络直播 [1] - PTC Therapeutics公布了PTC518在亨廷顿病（HD）患者中的2期PIVOT-HD研究的中期结果 [5] - 美国FDA基于PIVOT-HD数据解除了对PTC518的部分临床暂停 [15] - PTC Therapeutics将于美国东部时间上午8点举行电话会议讨论此消息 [16] 产品研发 - PTC518是一种口服小分子药物，能够减少突变亨廷顿蛋白的产生，从而减缓疾病进展 [8] - 在12个月时，PTC518治疗显示出剂量依赖性的突变亨廷顿蛋白（mHTT）降低，血液中5mg和10mg剂量分别降低22%和43%，脑脊液中分别降低21%和43% [6] - PTC518在12个月时显示出对运动症状进展的显著减缓，5mg和10mg剂量组的TMS恶化分别为2.0点和1.3点，而安慰剂组为4.9点 [6] - PTC518在12个月时继续显示出良好的安全性和耐受性 [5] 行业背景 - 亨廷顿病（HD）是一种罕见的遗传性中枢神经系统疾病，由缺陷基因导致，产生有毒的突变亨廷顿蛋白，导致神经元损伤和死亡 [9] - 目前尚无治愈HD的药物，也没有获批的药物能够延迟疾病发作或减缓疾病进展 [9] 公司战略 - PTC Therapeutics致力于发现、开发和商业化针对罕见疾病的临床差异化药物 [1] - 公司通过其强大的科学和临床专业知识以及全球商业化基础设施，为患者提供治疗方案 [10]