文章核心观点 - 公司公布suvecaltamide（JZP385）治疗特发性震颤（ET）的2b期临床试验顶线结果，虽未达主要终点和关键次要终点的统计学显著性，但30mg剂量组在主要和关键次要终点有数值改善，药物耐受性良好，无新安全信号，公司将评估数据并等待帕金森病震颤试验结果以确定下一步计划 [6][11] 关于2b期试验 - 试验（NCT05122650）为12周、多中心、双盲、随机、安慰剂对照试验，评估10、20和30mg每日一次口服剂量或安慰剂的疗效和安全性，主要终点为改良TETRAS复合结局评分，关键次要终点为CGI - S评分改善≥1分的参与者百分比，试验随机纳入来自四个国家的420名参与者 [11] 关于Suvecaltamide - 是一种研究性、高选择性和状态依赖性T型钙通道调节剂，优先结合以稳定通道特定构象并降低活性，帕金森病震颤的2期概念验证试验正在进行中（NCT05642442） [3] 试验结果 - 30mg剂量组在主要终点和关键次要终点有数值改善，但未达统计学显著性；安慰剂组从基线到第12周的改善超公司预期，且高于之前T - CALM试验 [1][6] 安全性 - 药物耐受性良好，总体安全性与之前研究一致，无新安全信号；最常见治疗突发不良事件为头晕、头痛、感觉异常、腹泻和失眠，多为轻度至中度；一名参与者出现研究者认为与治疗相关的严重不良事件 [7] 公司表态 - 公司对试验未达主要终点表示失望，感谢参与者，正评估数据，等待帕金森病震颤试验结果确定下一步计划，该2期试验结果预计2025年第一季度公布 [11] 关于Jazz Pharmaceuticals - 是一家全球生物制药公司，致力于为严重疾病患者开发改变生活的药物，拥有多元化上市药物组合和不断增长的癌症治疗组合，以患者为中心、科学驱动，在肿瘤学和神经科学领域开展创新疗法研发，总部位于爱尔兰都柏林 [8]