文章核心观点 阿斯彭神经科学公司宣布在帕金森病患者多巴胺能神经元前体细胞（DANPCs）移植的ASPIRO 1/2a期临床试验中，为所有入组患者采用MRI引导的ClearPoint®导航系统，以评估ANPD001的安全性和耐受性 [10]。 各部分总结 关于ASPIRO试验 - 是一项1/2a期开放标签临床试验，旨在评估ANPD001在中重度帕金森病患者中的安全性、耐受性和潜在疗效 [2] - 剂量递增研究纳入50 - 70岁患者，排除有认知障碍和其他可能妨碍治疗合并症的患者，所有入组患者由运动障碍专家护理 [2] - 主要研究终点是ANPD001的安全性和耐受性，次要终点包括“开期”时间改善、运动症状改善和基于标准帕金森病评定量表的生活质量改善 [12] 关于ANPD001 - 是一种用于帕金森病的自体神经元替代疗法，采用个性化方法，患者无需使用免疫抑制药物对抗身体对异体细胞的免疫反应 [13] 关于ClearPoint Neuro - 是一家提供设备、细胞和基因治疗支持的公司，其旗舰产品ClearPoint神经导航系统获FDA批准并具有CE标志 [14] - 该系统利用术中MR图像为神经外科医生提供实时导航指导，能以亚毫米精度确认是否到达预期解剖目标，结合SmartFlow®套管可实现向患者大脑微创输送治疗剂 [11] - 该系统已在全球80多个中心成功用于多种应用以及研究性基因和细胞治疗试验，公司与阿斯彭合作支持帕金森病自体神经元替代疗法的首个多中心试验 [2] 关于阿斯彭神经科学公司 - 是一家临床开发阶段的私营公司，专注于自体再生医学，其患者来源的iPSC平台用于创建个性化疗法，首先针对帕金森病的自体神经元替代 [15] - 结合细胞生物学与最新机器学习和基因组方法，开发了一流平台来创建和优化多能干细胞衍生的细胞疗法，包括内部生物信息学、制造和质量控制 [16] 治疗过程 - 阿斯彭的制造过程从患者自身少量皮肤样本开始，将其重编程为诱导多能干细胞（iPSCs），再分化为DANPCs，在每个制造阶段使用专有机器学习基因组测试评估细胞质量 [3] - DANPCs在ClearPoint MRI引导下，通过SmartFlow®套管和阿斯彭计量输送注射器（AMDS），在一次移植手术中移植到中脑的壳核 [4] - 该手术方法由试验首席神经外科医生、著名MRI引导立体定向神经外科先驱保罗·拉森开发 [4]