文章核心观点 ClearPoint Neuro祝贺合作伙伴Aspen Neuroscience在其ASPIRO 1/2a期临床试验中使用ClearPoint神经导航系统为所有帕金森病患者移植多巴胺能神经元前体细胞，该试验旨在评估ANPD001疗法的安全性和耐受性 [1] 关于ASPIRO试验 - 试验为开放标签，主要终点是评估ANPD001的安全性和耐受性，次要终点包括改善“开期”时间、运动症状和生活质量 [2] - 试验是剂量递增研究，纳入50 - 70岁中度至重度帕金森病患者，排除有认知障碍和其他可能妨碍治疗合并症的患者，所有入组患者由运动障碍专家护理 [10] 关于ANPD001 - 是一种用于帕金森病的自体神经元替代疗法，患者无需使用免疫抑制药物 [3] - 制造过程从患者自身皮肤细胞样本开始，重编程为诱导多能干细胞，再分化为多巴胺能神经元前体细胞，移植到脑壳核以替代因疾病丢失或受损的细胞，每个制造阶段都用专有机器学习基因组测试评估细胞质量 [11] 关于Aspen Neuroscience - 结合细胞生物学、机器学习和基因组方法，开发了一流的平台来创建和优化多能干细胞衍生细胞疗法，包括内部生物信息学、制造和质量控制 [4] - 是临床开发阶段的私人公司，专注于自体再生医学，其患者来源的iPSC平台用于创建个性化疗法，首先针对帕金森病的自体神经元替代 [12] 关于ClearPoint Neuro - 是一家提供大脑和脊柱精确导航的设备、细胞和基因治疗支持公司，提供临床产品和临床前开发服务，旗舰产品ClearPoint神经导航系统获FDA批准和CE认证 [5] - 与北美、欧洲、亚洲和南美的医疗和研究中心合作，也与制药/生物技术公司、学术中心和合同研究组织合作，为中枢神经系统直接输送治疗药物提供解决方案，其现场临床专家团队已支持数千例手术 [5] 手术方法 - 使用ClearPoint MRI引导、SmartFlow®套管和Aspen计量输送注射器（AMDS），在一次移植手术中将多巴胺能神经元前体细胞移植到中脑的脑壳核，该方法由试验首席神经外科医生Paul Larson开发 [8] - ClearPoint神经导航系统利用术中MR图像为神经外科医生提供导航指导，结合直径小于2毫米的SmartFlow®套管，可实现治疗剂在患者大脑的微创输送 [9]