文章核心观点 - 公司宣布其CAR - T细胞候选产品KYV - 101的新药研究申请获FDA批准用于治疗僵硬人综合征，该疗法有望为患者带来新治疗选择 [1] 公司动态 - 公司宣布其自体、全人抗CD19嵌合抗原受体（CAR）T细胞候选产品KYV - 101的新药研究（IND）申请获美国FDA批准，将用于公司名为KYSA - 8的试验中治疗僵硬人综合征（SPS） [1] - 公司业务部门负责人表示IND获批让其对为SPS患者治疗带来潜在范式转变充满信心，并重申KYV - 101目标剂量为1亿个细胞，还感谢FDA对临床试验设计的合作态度和及时审查 [2] - 公司的领先CAR - T细胞疗法候选产品KYV - 101正通过赞助的临床试验在自身免疫性疾病的两个广泛领域推进临床开发，包括针对僵硬人综合征、多发性硬化症和重症肌无力的2期试验等 [5] - 公司的产品线包括自体和异体形式的下一代CAR - T细胞疗法，适用于B细胞驱动的自身免疫性疾病 [6] 疾病介绍 - 僵硬人综合征（SPS）是一种罕见、进行性神经自身免疫性疾病，会导致躯干、手臂和腿部肌肉僵硬，影响行走或移动能力，患者通常有肌肉痉挛和僵硬症状，严重时走路像雕像，且症状可由意外刺激引发，该病无法治愈，目前治疗仅针对症状 [3] 产品介绍 - KYV - 101是用于B细胞驱动的自身免疫性疾病的自体、全人抗CD19 CAR - T细胞候选产品，其CAR由美国国立卫生研究院（NIH）设计以提高耐受性，并在肿瘤学20名患者的1期试验中进行了测试，结果已发表 [4] - KYV - 101目前正在美国和德国针对自身免疫性疾病的风湿病和神经病学两个广泛领域进行赞助的开放标签1/2期和2期试验评估 [4] - KYV - 101在欧洲和美国的15个以上地点已治疗了50名患有肿瘤和自身免疫性疾病的患者，其差异化特性对CAR - T细胞作为自身免疫性疾病疗法的潜在成功至关重要 [4] - KYV - 101也正在多个地区针对多种适应症进行研究者发起的试验评估 [5] 专家观点 - 专家表示CAR - T细胞疗法在国外治疗SPS患者中已显示出初步但有希望的结果，认为KYSA - 8试验对目前疗法无反应的SPS患者来说是一种有前途的新疗法，可能带来持久益处 [2]