文章核心观点 - 强生公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交TREMFYA®（古塞库单抗）用于治疗中度至重度活动性克罗恩病的补充生物制品许可申请（sBLA），该申请基于3期GALAXI和GRAVITI项目的48周结果，若获批，TREMFYA®有望成为唯一提供皮下或静脉诱导选择的IL - 23抑制剂 [1] 分组1：TREMFYA®申请情况 - 强生宣布向FDA提交TREMFYA®用于治疗中度至重度活动性克罗恩病的sBLA，这是今年TREMFYA®在炎症性肠病领域第二次向FDA提交申请，此前3月已申请用于中度至重度活动性溃疡性结肠炎 [1] - 申请包含3期GALAXI项目结果，GALAXI 2和GALAXI 3研究是首次双盲注册头对头试验，证明TREMFYA®在克罗恩病治疗中优于乌司奴单抗；还包含3期GRAVITI研究结果，该研究达到共同主要终点 [1] 分组2：GALAXI项目介绍 - GALAXI是随机、双盲、安慰剂对照、活性对照（乌司奴单抗）的全球多中心2/3期项目，旨在评估古塞库单抗对传统疗法和/或生物制剂反应不足或不耐受的中度至重度活动性克罗恩病参与者的疗效和安全性 [3][4] - 项目包括2期剂量范围研究（GALAXI 1）和两个独立、设计相同的3期确证性研究（GALAXI 2和3），采用治疗贯穿设计，有长期扩展研究 [4] 分组3：GRAVITI项目介绍 - GRAVITI是随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，评估古塞库单抗皮下诱导疗法对传统疗法或生物疗法反应不足或不耐受的中度至重度活动性克罗恩病患者的疗效，维持剂量与GALAXI相同 [5] - 研究采用治疗贯穿设计，随机分配到安慰剂的参与者若在第16周满足救援标准可接受古塞库单抗治疗 [5] 分组4：克罗恩病介绍 - 克罗恩病是炎症性肠病的主要形式之一，影响约300万美国人和400万欧洲人，是胃肠道慢性炎症疾病，病因不明，与免疫系统异常有关 [6] - 症状包括腹痛、腹泻、直肠出血、体重减轻和发烧等，目前无法治愈 [6] 分组5：TREMFYA®介绍 - TREMFYA®是首个获批的完全人源、双作用单克隆抗体，通过结合IL - 23的p19亚基和CD64来阻断IL - 23，IL - 23是炎症性疾病发病机制的重要驱动因素 [7] - 该药物已在美国、加拿大、日本等多个国家获批用于治疗中度至重度斑块状银屑病和活动性银屑病关节炎，强生拥有其全球独家营销权 [7] 分组6：STELARA®介绍 - STELARA®（乌司奴单抗）是一种人白细胞介素（IL） - 12和IL - 23拮抗剂，在美国获批用于治疗多种疾病，包括中度至重度斑块状银屑病、活动性银屑病关节炎、中度至重度活动性克罗恩病和溃疡性结肠炎 [12] - 强生旗下扬森制药公司拥有其全球独家营销权 [12] 分组7：强生公司介绍 - 强生认为健康就是一切，凭借医疗保健创新实力，通过创新药物和医疗技术专长，致力于在医疗保健解决方案全领域进行创新，为人类健康带来突破 [25]