文章核心观点 - 赛诺菲将在第32届国际血栓与止血学会（ISTH）大会上展示血友病产品组合的新数据，包括ALTUVIIIO和fitusiran的相关研究成果，体现其为血友病患者提供创新治疗方案的承诺 [1][19] 分组1：ALTUVIIIO相关 - ALTUVIIIO是首款获得FDA突破性疗法认定、快速通道认定和孤儿药认定的VIII因子疗法，欧盟委员会也在2019年6月授予其孤儿药认定 [26] - 它是一流的高持续VIII因子疗法，半衰期比标准和延长半衰期的VIII因子产品长3 - 4倍，能突破血管性血友病因子上限，基于创新的Fc融合技术，添加血管性血友病因子区域和XTEN多肽以延长循环时间 [6] - 目前已在美国、中国台湾地区和日本获批上市，2024年6月17日获欧盟委员会批准用于A型血友病的出血治疗、预防和围手术期预防 [10] - XTEND - ed长期扩展3期研究的中期分析显示，在成人和儿童人群中，使用ALTUVIIIO能持续有效预防出血，改善或维持关节健康，安全性与初始研究一致 [8] - 在先前完成XTEND - 1试验的患者中，ALTUVIIIO治疗的平均年化出血率（ABR）在A组为0.72，B组为0.42，未检测到VIII因子抑制剂 [2] - 继续接受每周一次ALTUVIIIO治疗的患者，关节健康在两年内得到改善或维持 [2] - 在先前接受治疗的重度A型血友病儿童中，未检测到VIII因子抑制剂，平均ABR为0.70，与XTEND - Kids研究中观察到的平均ABR相似 [2] - 在41名接受49次大手术的患者中，所有手术均维持了止血，大多数手术（43/49）中ALTUVIIIO的止血反应被评为优秀 [8] 分组2：fitusiran相关 - fitusiran是一种潜在的一流抗凝血酶降低疗法，用于A型或B型血友病患者（无论有无抑制剂）的预防性治疗，采用皮下注射的小干扰RNA（siRNA）疗法，利用Alnylam制药公司的ESC - GalNAc共轭技术 [14] - 其疗效和安全性正在ATLAS临床开发计划中进行研究，该计划包括已完成的3期研究和正在进行的ATLAS - OLE研究，以及正在招募参与者的ATLAS - NEO研究 [15] - 监管部门已在中国、巴西和美国完成fitusiran用于治疗成人和青少年A型或B型血友病（无论有无抑制剂）的提交，FDA目标行动日期为2025年3月28日，FDA还在2023年12月授予其针对有抑制剂的B型血友病的突破性疗法认定 [9] - 在fitusiran临床开发计划中，进行了60次大手术，包括24例有抑制剂的血友病患者的手术，按照出血管理指南使用fitusiran预防，手术安全有效进行 [4] - 在基于抗凝血酶的给药方案（AT - DR）下，fitusiran预防导致血栓事件显著减少，肝转氨酶升高和胆囊炎/胆结石事件减少 [5] - 维持抗凝血酶活性水平在15 - 35%可实现有临床意义的出血控制，并显著改善A型或B型血友病患者（无论有无抑制剂）的获益风险比 [24] 分组3：合作与公司相关 - 瑞典孤儿药公司（Sobi）与赛诺菲合作开发和商业化Alprolix、Elocta/Eloctate以及efanesoctocog alfa（即ALTUVIIIO），Sobi在其区域有最终开发和商业化权利，赛诺菲在北美和其他地区有相关权利 [12] - Sobi是一家专注于罕见和疑难疾病的国际生物制药公司，2023年营收达221亿瑞典克朗，员工约1800人，其股票在纳斯达克斯德哥尔摩证券交易所上市 [13] - 赛诺菲是一家创新型全球医疗保健公司，致力于通过科学改善人们的生活，股票在泛欧证券交易所和纳斯达克上市 [16]