文章核心观点 Ocugen公司宣布OCU410ST GARDian临床试验的数据安全监测委员会（DSMB）批准在剂量递增阶段对高剂量OCU410ST进行给药 ，该疗法用于治疗Stargardt病 ，目前试验进展顺利且有望为患者提供新治疗选择 [1][2] 分组1：公司进展 - 公司宣布DSMB批准在OCU410ST GARDian临床试验剂量递增阶段对高剂量OCU410ST进行给药 [1] - 目前已有6名Stargardt病患者在1/2期临床试验的低剂量组和中剂量组给药 ，另外3名患者将在第3组接受高剂量给药 [7] - 公司首席医疗官对DSMB的积极推荐表示高兴 ，期待今年晚些时候分享临床试验更新 [8] 分组2：临床试验 - 1/2期GARDian临床试验将纳入最多42名有轻度至中度症状的Stargardt病患者（30名成人和12名儿童） ，评估单侧视网膜下注射OCU410ST的安全性 [2] - 试验分两个阶段 ，1期是多中心、开放标签、剂量范围/递增研究 ，有低、中、高三个剂量水平；2期是随机、结果评估者盲法、剂量扩展研究 ，将成人和儿童受试者按1:1:1比例随机分为两个不同剂量治疗组或对照组 [2] 分组3：疾病介绍 - Stargardt病是一种遗传性眼部疾病 ，是最常见的遗传性黄斑变性形式 ，会导致视网膜变性和视力丧失 ，由视网膜中央黄斑区光感受器细胞退化引起 [10] - 该病通常在儿童或青少年时期发病 ，发病年龄和进展速度因人而异 ，视网膜色素上皮细胞也会受影响 [3] - 美国和欧洲约有10万人受该病影响 ，目前尚无FDA批准的治疗方案 [1][9] 分组4：疗法介绍 - OCU410ST是一种修饰基因疗法候选药物 ，利用AAV递送平台将RORA基因递送至视网膜 [4] - 该疗法基于核激素受体RORA ，调节与Stargardt病相关的通路 ，如脂褐素形成、氧化应激、补体形成、炎症和细胞存活网络 [4] 分组5：公司概况 - 公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司 ，其突破性修饰基因疗法平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病 ，还在传染病和骨科疾病研究方面取得进展 [5][11]