文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）批准Sarepta Therapeutics公司一款针对杜氏肌营养不良症（DMD）儿童的基因疗法，使该公司股价一夜之间上涨约30%，但该疗法存在争议 [8] 公司动态 - Sarepta Therapeutics公司的SRPT股票在6月20日早盘交易价格低于每股117美元，今日早盘前交易价格接近160美元，市值从117亿美元升至近160亿美元 [1] - Sarepta Therapeutics公司的基因疗法Elevidys获FDA传统批准用于早期患病儿童，加速批准用于年龄较大患者，该疗法一剂成本300万美元 [2] - Roche Holdings公司拥有Elevidys在欧洲的营销权，并表示将在欧洲寻求加速批准 [11] 行业情况 - 杜氏肌营养不良症主要影响男孩，症状约4岁开始出现，12岁时大多数患者无法行走，约1.5万名儿童和年轻人受此病影响 [2][5] - 用于批准Elevidys的3期研究EMBARK在运动功能评估中未产生统计学上的显著结果，该疗法并非治愈方法，但Sarepta Therapeutics公司称其能“改变”疾病进程 [10] - 因Elevidys成本高昂，不清楚有多少患者能够使用，若1.5万名患者都使用，收益将达450亿美元 [3] 决策相关 - 生物制品评估和研究中心主任Peter Marks在做出批准决定时否决了三个研究团队及其高级副手的意见 [4]