文章核心观点 - 公司在推进两款候选药物方面表现良好，泽拉斯兰（zerlasiran）2期研究数据积极，有望进入3期试验，迪维西兰（divesiran）1期研究结果即将公布，二者可能为投资者带来潜在收益，但投资也面临多项风险 [12][13][21] 公司业务进展 - 泽拉斯兰治疗动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的2期ALPACAR - 360研究取得积极48周数据，患者服用该药物后Lp[a]显著且持续降低，完整结果将在2024年医学会议上公布，该项目有望进入3期试验 [12][20][21] - 迪维西兰用于治疗真性红细胞增多症（PV）的1期SANRECO研究预计在2024年6月底公布数据，此前开放标签试验中，健康志愿者服用后平均铁调素水平提高4倍，单次给药后血清铁最多降低50% [14][17][19] - 公司与阿斯利康合作开发小干扰RNA（siRNA），针对10个目标适应症，首个目标提名已获1000万美元付款，后续里程碑付款取决于其他候选药物提名情况 [2][13] - 公司正在进行一些临床前工作，如开发针对补体介导疾病的SLN - COMP - 1和/或SLN - COMP - 2，为其GalNAc递送的siRNA分子开辟新市场 [3] 市场机会 - 真性红细胞增多症是一种罕见血液疾病，美国有35万患者，全球约350万患者，7大主要市场预计到2034年将达到685亿美元 [6] 财务状况 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和美国国债为1.928亿美元，这得益于2024年2月与多家机构投资者的私募配售协议 [18] - 2021年10月15日公司与杰富瑞有限责任公司签订公开市场销售协议，可在3年内出售股票，最高总价3亿美元，截至2024年3月31日，仍有约4700万美元美国存托股票待售 [19] 投资风险 - 迪维西兰1期SANRECO研究结果不确定，开放标签试验中的效果不一定能在该研究中重现 [9][22] - 泽拉斯兰2期ALPACAR - 360研究仍在评估患者至第60周，不确定延长治疗时间能否进一步降低Lp[a]，且3期试验能否达到主要终点也不确定 [20] - 与阿斯利康的siRNA开发合作存在不确定性，能否获得额外里程碑付款取决于其他候选药物提名，且阿斯利康可能随时终止合作 [2] - 公司资金是持续关注问题，未来可能继续使用公开市场销售协议或进行私募配售来筹集资金 [10][19]