文章核心观点 - 公司宣布在庞贝病模型中的新临床前数据，展示了FORCE™平台向心脏、骨骼肌和中枢神经系统提供酶替代疗法的潜力 [8] 关于FORCE™平台 - 该平台推动公司开发靶向、现代寡核苷酸疗法，有望改变严重肌肉疾病患者的生活 [10] - 公司利用对肌肉生物学和寡核苷酸疗法的深入了解设计该平台，以克服当前肌肉组织递送的局限性 [10] - 平台以转铁蛋白受体1（TfR1）在肌肉生物学中的重要性为基础，将治疗有效载荷与TfR1结合片段抗体（Fab）相连开发疗法 [10] 关于庞贝病 - 这是一种罕见、严重的神经肌肉疾病，由溶酶体酶酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起 [13][14] - 缺乏GAA会导致糖原积累、溶酶体增大，引发肌肉无力、心肌病、呼吸衰竭和中枢神经系统症状 [13][14] - 分为婴儿型和晚发型，全球约5000至10000人受影响 [14] - 标准治疗是GAA酶替代疗法，但对骨骼肌疗效不足，且无法解决中枢神经系统症状 [13] 关于Dyne Therapeutics - 这是一家临床阶段的肌肉疾病公司，专注为基因驱动疾病患者推进创新疗法 [8][15] - 公司利用FORCE™平台开发现代寡核苷酸疗法，有针对多种严重肌肉疾病的广泛管线 [11][15] 临床前数据成果 - 公司利用FORCE平台设计FORCE - GAA，在hTfR1/6Neo小鼠体内评估疗效，静脉注射可清除肌肉和中枢神经系统的糖原，使溶酶体大小正常化 [1] - FORCE - GAA降低了血清神经丝轻链，显示对中枢神经系统有益 [1] - 与单独使用GAA相比，FORCE - GAA显示出更优的疗效和剂量效力，且有每月给药的潜力，给药频率低于已批准的酶替代疗法 [1] 公司高管观点 - 首席科学官表示临床前数据首次显示FORCE可将酶递送至骨骼肌、心肌和中枢神经系统，支持其实现有效酶替代疗法的潜力，有望改善庞贝病现有治疗 [3] 资料获取途径 - 题为“FORCE™ Platform for the Development of Targeted Therapeutics for Rare Muscle Diseases”的报告可在公司网站的科学出版物与报告部分获取 [9] 联系方式 - 投资者联系Amy Reilly，邮箱areilly@dyne - tx.com，电话857 - 341 - 1203 [7] - 媒体联系Stacy Nartker，邮箱snartker@dyne - tx.com，电话781 - 317 - 1938 [17]