文章核心观点 - 公司公布eRapa™治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）的2期临床试验12个月积极结果，有望延迟或避免FAP患者结肠和/或直肠切除手术，为后续3期试验提供剂量方案参考 [1][2] 公司信息 - 公司是专注收购的临床阶段生物制药公司，在纳斯达克上市，股票代码BDRX，致力于开发创新产品治疗未满足医疗需求的疾病，主要研发项目包括eRapa、tolimidone和MTX110 [1][9] - 公司总部和研发设施位于英国加的夫，拥有三种专有药物递送技术，用于改善药物的生物递送和生物分布 [28] eRapa相关信息 - eRapa是雷帕霉素（西罗莫司）的专有口服片剂配方，是一种mTOR抑制剂，通过纳米技术和pH敏感聚合物解决现有雷帕霉素剂型生物利用度差、药代动力学可变和毒性问题，受多项专利保护至2035年，还有待决申请可能提供更长期保护 [6] - eRapa已获美国孤儿药指定，计划在欧洲寻求该指定 [7] FAP疾病信息 - FAP是一种主要由遗传导致的癌前息肉疾病，特征是结肠和/或直肠息肉增生，通常在青少年中期发病，目前无获批治疗方案，标准治疗是积极监测和手术切除结肠和/或直肠，未治疗通常会导致结直肠癌，美国发病率为1/5000 - 1/10000，欧洲为1/11300 - 1/37600，FAP息肉中mTOR过度表达，为使用eRapa治疗提供理论依据 [1][7] 2期临床试验信息 - 试验为开放标签研究，在美国7个卓越中心对30名中位年龄43岁的成年患者进行，患者分为三个剂量组，每组10人，治疗期12个月，主要终点是eRapa的安全性和耐受性以及6个月时息肉负荷相对于基线的百分比变化，患者继续接受12个月治疗和监测作为次要终点 [2][13] - 12个月时总体21/28（75%）患者被视为非进展者，息肉负荷中位降低17%；队列2中8/9（89%）患者12个月时为非进展者，息肉负荷中位降低29%，队列2方案可能是3期试验首选剂量方案 [3][4][14] - 试验期间报告4例3级或以上相关不良事件和1例严重相关不良事件，12个月依从率95%，1名患者因不依从退出试验 [15] - 6个月时息肉负荷与基线对比数据于2024年5月21日在华盛顿特区的消化疾病周科学会议上公布 [16] 3期临床试验计划 - 计划为双盲安慰剂对照设计，招募约140名被诊断为种系或表型FAP的高风险患者，主要临床终点可能是首次无进展生存事件，包括重大手术、晚期肿瘤息肉切除术、Spigelman分期进展、高级别异型增生或癌症诊断以及任何原因导致的死亡，获得CPRIT 1700万美元赠款支持 [5] 其他研发项目信息 - tolimidone是口服的、强效且选择性的Lyn激酶抑制剂，在糖尿病动物模型中通过胰岛素增敏作用实现血糖控制，有望成为一流的血糖调节药物 [22] - MTX110是组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂帕比司他的增溶制剂，可通过对流增强递送（CED）将化疗剂量药物直接输送到肿瘤部位，绕过血脑屏障并可能避免全身毒性 [10] 资金支持信息 - 2期研究部分获得CPRIT 300万美元赠款支持，3期研究获得CPRIT 1700万美元赠款支持 [12] CPRIT信息 - CPRIT由德克萨斯州立法机构创建，2007年经全州投票批准，领导该州抗癌斗争，2019年获额外30亿美元投资，总投资达60亿美元用于癌症研究和预防，已向德州研究机构和组织授予超30亿美元赠款，招募超281位杰出研究人员，支持51家公司在德州设立、扩张或搬迁，带动超76.6亿美元公共和私人投资，提供超810万次癌症预防和早期检测服务 [19]