文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）授予SELLAS公司的SLS009罕见儿科疾病认定（RPDD）用于治疗小儿急性淋巴细胞白血病（ALL），该认定有望使公司在获批后获得可转让的优先审评券（PRV），公司将推进SLS009临床开发 [1][4][5] 公司情况 - SELLAS是一家后期临床生物制药公司，专注开发多种癌症适应症的新型疗法 [1][6] - 公司另一领先候选产品GPS获纪念斯隆凯特琳癌症中心授权，靶向WT1蛋白，有望单药或联合治疗多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤 [6] - 公司正在开发SLS009，可能是首个且同类最佳的差异化小分子CDK9抑制剂，毒性更低、效力更高，在预后不良的急性髓系白血病（AML）患者中显示出高响应率 [6] 产品相关 - SLS009获FDA授予治疗小儿ALL的RPDD，ALL是儿童最常见的癌症类型 [1][4] - 儿童ALL是危及生命的疾病，未满足的医疗需求高，复发是治疗失败的常见原因，高危和极高危患者群体需要毒性更低的疗法以延长长期无事件生存期（EFS），极高危组EFS约为50% [4] - SLS009在临床试验中显示出良好的安全性，至今无任何非血液学临床高级别毒性 [4] 认定相关 - RPDD由FDA授予美国患者少于20万且严重或危及生命的表现主要影响18岁以下个体的疾病 [5] - 若未来SLS009治疗小儿ALL的新药申请（NDA）获FDA批准，SELLAS可能有资格获得PRV，可用于后续营销申请的优先审评，PRV可由申办方使用或出售给其他申办方，近期售价约1亿美元 [5]