盘后股价表现 - 多只小盘医疗保健和生物科技股在周三盘后交易中出现显著上涨[1] - MacroGenics股价上涨10.2%至1.62美元[2] - SELLAS Life Sciences股价上涨9.4%至1.63美元[3] - Standard BioTools股价上涨4.24%至1.23美元[4] - KORU Medical Systems股价上涨8.47%至4.10美元[5] - Hyperfine股价上涨8.18%至1.19美元[6] - Wave Life Sciences股价上涨5.68%至7.35美元[7] 公司财务业绩 - MacroGenics第三季度净利润1680万美元或每股0.27美元 低于去年同期的5630万美元或每股0.90美元[2] - MacroGenics第三季度营收7280万美元 低于去年同期的1.107亿美元[2] - SELLAS Life Sciences第三季度净亏损收窄至680万美元或每股0.06美元 去年同期为710万美元或每股0.10美元[3] - SELLAS Life Sciences截至2025年9月30日现金及等价物约为4430万美元[3] - KORU Medical Systems第三季度净亏损收窄至80万美元 去年同期为160万美元[5] - KORU Medical Systems第三季度营收增长27.2%至1040万美元[5] - Wave Life Sciences第三季度净亏损5390万美元 较去年同期的6180万美元有所改善[7] - Wave Life Sciences第三季度营收760万美元 去年同期为负营收770万美元[7] 公司展望与预期 - KORU Medical Systems上调全年营收指引至4050万-4100万美元区间[5] - KORU Medical Systems重申毛利率展望为61%-63%[5] - Hyperfine计划于周四公布第三季度业绩 分析师预期每股亏损0.10美元 营收352万美元[6] - Standard BioTools和Hyperfine在周三盘后上涨时未发布官方新闻稿或更新[4][6]

Exhibit 99.1 SELLAS Life Sciences Reports Third Quarter 2025 Financial Results and Provides Corporate Update Recent Corporate Highlights: Phase 3 REGAL Trial of GPS: Following the positive IDMC recommendation announced in August to continue the trial without modification, the Phase 3 REGAL trial of GPS in patients with acute myeloid leukemia (AML) who have achieved complete remission following second-line salvage therapy (CR2) remains on track and continues to execute as planned. The final analysis will be ...

公司核心进展与展望 - 公司对急性髓系白血病（AML）重点管线的临床和临床前数据表示高度鼓舞，认为其两个主要项目GPS和SLS009具有互补潜力，能显著改善AML及其他血液癌症患者的预后[2] - 公司认为随着近期认股权证行使带来的强劲财务基础以及未来的多个催化剂，公司正进入一个变革性的增长和价值创造时期[2] 主要研发项目更新：GPS - GPS的3期REGAL试验按计划推进，独立数据监测委员会在8月建议试验无需修改继续推进，最终分析将在达到80个事件（死亡）后进行，预计在2025年底完成[3] 主要研发项目更新：SLS009 - SLS009在复发/难治性AML的2期研究阳性数据已被接受，将于2025年12月6日至9日在ASH年会上展示[4] - 计划针对新诊断AML患者以及对AZA/VEN治疗早期耐药的患者开展一项80名患者的试验，预计在2026年第一季度开始入组[4] - 在2025年10月ESMO大会上公布的临床前数据显示，SLS009在T-PLL患者来源异种移植模型中，作为单药或与VEN联用，相比单独使用VEN能显著延长生存期[5] 公司活动与专家认可 - 公司于2025年10月29日举办了虚拟研发日，重点介绍了GPS的3期REGAL试验和SLS009项目，关键意见领袖对公司项目表达了真诚的热情[2][6] 财务状况与资金流动性 - 截至2025年9月30日，现金及现金等价物为4430万美元，在2025年10月通过认股权证行使又获得了2910万美元净收益[1][11] - 在2025年9月和10月，公司通过立即行使现有认股权证获得了总计约5460万美元的总收益[7] - 2025年第三季度研发费用为420万美元，低于2024年同期的440万美元，主要因临床试验费用等减少[8] - 2025年第三季度净亏损为680万美元，基本和稀释后每股亏损为0.06美元，相比2024年同期净亏损710万美元（每股亏损0.10美元）有所收窄[10] - 截至2025年9月30日，总资产为5156万美元，股东权益为4563万美元，相比2024年12月31日的1943万美元总资产和947万美元股东权益显著增长[18][19]

根据您的要求，我已将提供的财报关键点按照单一主题进行分组。归类结果如下： 财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2025年前九个月净亏损为1920.5万美元，较2024年同期的2414.4万美元亏损收窄20%[17] - 2025年第三季度净亏损为679.1万美元，较2024年同期的710.8万美元亏损收窄4%[17] - 2025年第三季度每股基本及稀释亏损为0.06美元，较2024年同期的0.10美元改善40%[17] - 2025年前九个月，公司净亏损1920万美元，运营所用现金为2350万美元[37] - 2025年第三季度总运营费用为708.3万美元，净亏损为679.1万美元，非营业收入为29.2万美元[129] - 2025年前九个月总运营费用为2001.9万美元，净亏损为1920.5万美元，非营业收入为81.4万美元[129] - 截至2025年9月30日的九个月，非营业收入为80万美元，相比2024年同期的50万美元增加了60%[139] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2025年前九个月研发费用为1129.2万美元，较2024年同期的1465.9万美元下降23%[17] - 公司2025年第三季度研发费用为421.6万美元，较2024年同期的436.2万美元减少14.6万美元，主要因外部临床试验费用减少[129][130] - 公司2025年前九个月研发费用为1129.2万美元，较2024年同期的1465.9万美元大幅减少336.7万美元，主要因外部临床试验及生产供应费用下降[129][132] - 2025年第三季度一般及行政费用为286.7万美元，较2024年同期减少10万美元，主要因法律费用下降[129][135] - 截至2025年9月30日的九个月，一般及行政费用为870万美元，相比2024年同期的990万美元减少了120万美元，降幅为12.1%[136] - 2025年前九个月，基于股票的薪酬总支出为150.9万美元，其中研发支出33.3万美元，一般及行政支出117.6万美元[88] - 2025年第三季度，基于股票的薪酬总支出为50.3万美元，其中研发支出11万美元，一般及行政支出39.3万美元[88] 现金、资产及股东权益 - 现金及现金等价物大幅增加至4432万美元，较2024年末的1388.6万美元增长219%[15] - 总资产增长至5155.5万美元，较2024年末的1943.2万美元增长165%[15] - 股东权益增长至4563万美元，较2024年末的946.5万美元增长382%[15] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物约为4430万美元，受限现金为10万美元[35] - 截至2025年9月30日，公司累计赤字为2.673亿美元[37] - 截至2025年9月30日，公司累计赤字为2.673亿美元，现金及现金等价物为4430万美元，受限现金为10万美元[147] - 预付费用及其他流动资产从2024年12月31日的234.1万美元增至2025年9月30日的463.1万美元，增幅约98%[60] - 应计费用及其他流动负债从2024年12月31日的546.6万美元降至2025年9月30日的302.1万美元，降幅约45%[60] 现金流活动 - 2025年前九个月经营活动所用现金净额为2346.8万美元，较2024年同期的2824.9万美元改善17%[25] - 2025年前九个月融资活动提供现金净额为5390.2万美元，主要来自股权发行[25] - 截至2025年9月30日的九个月，经营活动所用现金净额为2347万美元，相比2024年同期的2825万美元减少了478万美元，降幅为16.9%[150] - 截至2025年9月30日的九个月，融资活动提供现金净额为5390万美元，主要来自融资活动[150] 融资活动与资本 - 2025年10月权证诱导协议为公司带来约2910万美元净收益[29] - 2025年9月权证诱导协议为公司带来约2200万美元净收益[30] - 2025年1月注册直接发行带来约2310万美元净收益[31] - 2025年前九个月，行使权证获得约870万美元总收益[32] - 流通普通股加权平均数从2024年前九个月的5694万股增至2025年前九个月的9831万股，增长73%[17] - 2025年10月诱导协议带来净收益约2910万美元，预计与现有现金合计可支持未来至少12个月的运营[141][147] - 2025年9月诱导协议带来净收益约2200万美元[142] - 2025年1月注册直接发行带来净收益约2310万美元[143] - 截至2025年9月30日的九个月，1160万份权证被行权，带来收益约870万美元[144] 业务发展与合作（许可协议与里程碑） - 根据与3D Medicines的协议，公司已收到1050万美元首付款及里程碑付款，未来潜在里程碑付款总额为1.915亿美元[34] - 公司授予3D Medicines许可的潜在未来里程碑付款（不含特许权使用费）剩余总额为1.915亿美元[81] - 与GenFleet Therapeutics的独家许可协议涉及最高4800万美元的开发和监管里程碑付款，以及最高9200万美元的销售里程碑付款[68] - 根据与3D Medicines的许可协议，公司已收到总计1050万美元的前期和里程碑付款，未来潜在开发和销售里程碑付款总额为19.15亿美元[105] - 与3D Medicines的许可协议已收到1050万美元首付款和里程碑付款，潜在未来里程碑付款总额为1.915亿美元[145] 临床数据与研发进展 - 在SLS009针对r/r AML的2期试验中，54名可评估患者的总体缓解率为33%，其中30 mg BIW剂量组的ORR为40%，AML MR患者的ORR为44%，均超过预设的20%阈值[114] - 在携带ASXL1突变的患者中观察到最高疗效，ORR达到50%（9/18），AML MR伴M4/M5型患者的ORR也为50%（6/12）[114] - 在30 mg BIW剂量水平下，AML MR患者的中位总生存期达到8.9个月，对基于venetoclax方案r/r患者的中位总生存期为8.8个月，超过历史基准约2.4个月[115] - 儿科临床前研究显示，SLS009治疗组的中位生存期约为对照组的三倍，在93%（25/27）的模型中延缓了疾病进展[118] - 在7个KMT2A重排模型中，86%（6/7）的模型疾病进展时间延长了一倍以上[118] 股权激励与股票计划 - 截至2025年9月30日，公司流通在外认股权证可购买63,690,000股普通股[74] - 截至2025年9月30日，公司为未来发行预留的普通股总数为70,177,000股[73] - 截至2025年9月30日，公司股票期权总数为2,654,000股，加权平均行权价为3.19美元，加权平均剩余合约期限为7.69年，总内在价值为118万美元[90] - 截至2025年9月30日，已授予的股票期权内在价值为118万美元，可行使的期权内在价值为29.9万美元[90] - 截至2025年9月30日，与未归属限制性股票单位相关的未确认薪酬成本为120万美元，预计在2.1年内确认[96] - 截至2025年9月30日，与流通在外股票期权相关的未确认薪酬成本为120万美元，预计在2.1年内确认[93] - 2025年前九个月，员工根据修订后的2021年员工购股计划购买115,449股普通股，筹资约10万美元[99] - 2023年修订股权激励计划授权发行最多约6,036,000股普通股，截至2025年9月30日有1,356,000股预留用于未来授予[87] - 2025年6月修订的2021年员工购股计划将可供出售的普通股数量增加800,000股，截至2025年9月30日有764,155股预留发行[98][99] 金融工具与公允价值 - 公司认股权证公允价值约为3040万美元，使用Black-Scholes模型计算，关键参数包括114.20%的历史波动率和3.67%的无风险利率[78] - 截至2025年9月30日，被排除在稀释每股收益计算外的潜在稀释证券约为6805.7万股[55] 租赁承诺 - 公司经营租赁的加权平均贴现率约为13%，剩余租赁期为1.0年[62] - 截至2025年9月30日，未来最低租赁付款总额为63.5万美元，减去隐含利息后租赁负债为59.9万美元[66] - 公司于2025年10月1日修订租赁协议，将到期日延长一年至2027年9月30日，并增加约60万美元的未来最低租赁付款[66] 管理层讨论和指引 - 公司预计现有现金及2025年10月融资所得2910万美元可支持未来至少12个月的运营[35] 合规与公司治理 - 无未注册股权证券销售或高级证券违约事项[168][169] - 截至2025年9月30日的三个月内，公司董事或高管未采用、修改或终止任何Rule 10b5-1交易计划[171] - 公司于2025年9月11日及10月27日提交了诱导认股权证表格[172] - 公司于2025年9月11日及10月27日提交了诱导协议表格[172] - 公司于2025年10月3日提交了与Times Square Tower Associates LLC的租赁协议[172] - 主要高管及财务官已根据证券交易法规则13a-14(a)和15d-14(a)提供认证[172] - 主要高管及财务官已根据萨班斯-奥克斯利法案第906条提供认证[172][173]

文章核心观点 - 虚假新闻被用作市场操纵工具 通过发布伪造的公司信息欺骗投资者和交易算法 导致上市公司股价出现剧烈波动 [1][7][8] 虚假新闻案例总结 - 法国建筑巨头Vinci SA因伪造的新闻稿导致股价在几分钟内暴跌超过18% 该新闻稿声称公司解雇了首席财务官并需重新申报35亿欧元的隐藏亏损 [2][3] - 2015年雅芳产品公司成为欺诈目标 一份虚假文件提交至美国证券交易委员会数据库 声称有公司以每股18.75美元收购 导致股价飙升20% 该价格是其交易价格近三倍 [4][5] - Galena Biopharma（现Sellas Life Sciences）遭遇复杂“拉高出货”骗局 付费写手在知名财经网站发布数百篇未披露利益的看涨文章 推动股价上涨超过900% [6][7] Papa John's International Inc 事件影响 - 公司因虚假收购报告导致股价剧烈波动 报告称TriArtisan Capital Advisors提出每股65美元的收购要约 股价盘中一度上涨18% 最终收涨7.04%至每股43.97美元 [8] - 公司股价年初至今上涨1.59% 但过去一年下跌17.63% 并在短期、中期和长期维持较弱的价格趋势 [8][9]

项目概览与规模 - Solaris Resources公司公布了其位于厄瓜多尔东南部的Warintza铜矿项目的预可行性研究结果，包括更新的矿产资源估算和首次公布的矿产储量[2] - 首席执行官Matthew Rowlinson表示，Warintza项目具备全球规模、技术简单性、优异的 economics 以及在紧缩的铜市场中投产的绝佳时机等优势[4] - 项目拥有37亿吨探明和推定资源量、21亿吨推断资源量以及13亿吨矿产储量，是全球最具吸引力的铜开发资产之一[5] 资源与储量规模 - 首次公布的矿产储量为13亿吨（证实和概略），铜当量品位为0.41%，矿山寿命为22年[7] - 2025年矿产资源估算显示，与2024年相比，探明加推定矿产资源量增加了312%[7] - 项目有潜力在现有矿产储量基础上将矿山寿命延长约25至30年[7] 生产与运营指标 - 项目前五年平均年产铜当量超过30万吨，前15年平均年产铜当量超过24万吨[7] - 前五年平均年产铜23万吨，前15年平均年产铜18.3万吨[9] - 矿山寿命期内平均剥采比为0.53（废石与矿石之比），是全球剥采比最低的铜矿之一[7] - 项目将采用常规露天开采方法，年处理量达6020万吨[9] 成本与资本支出 - 前五年全维持成本为每磅可支付铜0.85美元，前15年为每磅1.07美元，处于行业第一四分位[7] - 初始资本成本为37.29亿美元，资本密集度为每吨年均铜当量产能15,440美元[7][9] - 税后投资回收期为2.6年（税前为1.9年）[7][10] 财务指标 - 税后净现值（贴现率8%）为46.17亿美元（税前为74.92亿美元），税后内部收益率为26%（税前为34%）[7][10] - 前五年平均年息税折旧摊销前利润为19.12亿美元，前15年平均为14.27亿美元[7][9] - 前五年平均年税后自由现金流为13.41亿美元，前15年平均为9.85亿美元[9][10] 基础设施与地理位置 - 项目位于厄瓜多尔莫罗纳圣地亚哥省，海拔约1200米，可通过国家和省级公路到达，距离港口约300公里，大部分路线为铺装公路[18][19][37] - 电力供应将通过一条62.1公里长的230千伏输电线路从Bomboiza变电站接入，总电力需求为236兆瓦[59] - 尾矿管理设施设计容量为13亿吨，可支持22年的矿山寿命[31][61] 社区关系与许可 - 公司与项目区的土著社区建立了牢固的社会基础，包括与Warints和Yawi的Shuar社区签署了长期影响与利益协议[20] - 截至2025年9月，公司已与Warintza周围的所有土著组织签署了正式合作协议，包括厄瓜多尔两个最大的Shuar代表机构[21] - 项目开发阶段的环境影响评估已于2024年8月提交给厄瓜多尔环境部，目前正在审查中[36][68] 产品与市场 - 项目将生产高质量的铜精矿和清洁的钼精矿，两种产品的有害元素含量均处于无关紧要的水平[7][17] - 除铜外，项目在前15年预计平均每年还可生产8600吨钼、5.7万盎司黄金和130万盎司白银[9][23] - 公司已与Royal Gold Inc 签订了黄金流协议，并与Orion Resource Partners签订了部分铜和钼精矿的承购协议[73]

核心观点 - SELLAS Life Sciences Group Inc 将在2025年12月举行的第67届美国血液学会（ASH）年会上公布其SLS009治疗复发或难治性急性髓系白血病（r/r AML）的2期研究数据 [1] - SLS009是一种高选择性CDK9抑制剂，与阿扎胞苷和维奈托克联用，用于治疗既往接受过维奈托克基础治疗的伴有骨髓增生异常综合征相关变化的r/r AML患者 [1] - 临床前研究摘要已发布，强调了SLS009的作用机制，证明其在具有白血病驱动突变的AML细胞系中的细胞毒性作用，为其解决AML中BCL-2抑制耐药性的潜力提供了机制支持 [2][4] 临床数据与研究进展 - SLS009的2期研究数据将在2025年12月6日至9日于佛罗里达州奥兰多举行的ASH年会上面向公众展示 [1] - 具体海报展示环节定于2025年12月7日（星期日）下午6点至8点（美国东部时间），会议主题为“616 急性髓系白血病：研究性药物和细胞疗法：海报II”，地点在奥兰治县会议中心 [3] - 临床研究的首席作者为北卡罗来纳大学Lineberger综合癌症中心的Joshua F Zeidner医生 [3] - 与SLS009作用机制相关的临床前研究摘要（出版物编号3423）已在ASH年会网站发布，并将刊载于《Blood》杂志，标题为“Tambiciclib (SLS009)，一种新型、有效的CDK9抑制剂，可有效杀伤ASXL1突变和TP53敲除的急性髓系白血病细胞系” [4] 公司产品管线与药物特性 - SELLAS是一家专注于开发广谱癌症新型疗法的晚期临床生物制药公司 [1][4] - 公司主要候选产品GPS靶向WT1蛋白，该蛋白存在于多种肿瘤类型中，具有作为单一疗法或联合疗法治疗多种血液恶性肿瘤和实体瘤的潜力 [4] - SLS009（tambiciclib）有望成为首个且同类最佳的差异化小分子CDK9抑制剂，与其他CDK9抑制剂相比，具有降低毒性和增强效力的潜力 [4] - 数据显示，SLS009在具有不良预后因素（包括通常与多种髓系疾病预后不良相关的ASXL1突变）的AML患者中表现出高应答率 [4]

活动概述 - 公司举办SELLAS生命科学研发日活动 [1] - 活动由公司总裁兼首席执行官Angelos Stergiou博士主持 [1] 演讲议程 - 开场发言将奠定讨论基调 [2] - 介绍急性髓系白血病治疗领域的现状和未满足的临床需求 [2] - 阐述GPS和SLS009在该治疗领域中的定位 [2] - 讨论GPS的作用机制和差异化优势 [3] - 介绍GPS的三期REGAL临床试验 [3]

公司融资活动 - 公司通过认股权证行权筹集资金3100万美元总收益 [1] - 认股权证涉及2240万股公司股份 [1] - 新发行的注册认股权证行权价为每股2美元并可立即行权 [2] - 新认股权证有效期为发行之日起五年 [2] 研发管线进展 - 公司计划于2025年10月29日举办虚拟研发日活动讨论急性髓系白血病治疗方法 [3] - 主要候选产品为GPS以及用于急性髓系白血病的CDK9抑制剂SLS009 [3] - 初步结果表明SLS009通过抑制CDK9在T细胞前淋巴细胞白血病治疗中可能发挥作用 [3] - 核心产品galinpepimut-S是一种针对WT1蛋白的免疫疗法 [4] 公司业务定位 - 公司是一家专注于开发新型癌症疗法的生物技术公司 [4]

好的，这是对提供的SELLAS Life Sciences Group (SLS) 2025年研发日电话会议记录的详细总结。 涉及的公司和行业 * 公司：SELLAS Life Sciences Group (纳斯达克代码：SLS) [1] * 行业：生物技术/制药，专注于肿瘤学领域，特别是急性髓系白血病（AML）的治疗 [1][14] 核心观点和论据 公司管线与战略定位 * SELLAS是一家后期肿瘤学公司，拥有两个高度差异化的临床阶段资产：GPS（Galinpepimut-S）和SLS009（Tebonciclib）[5][6][10] * GPS是一种新型的WT1靶向免疫疗法，SLS009是一种高选择性的CDK9抑制剂，两者在AML治疗中具有互补性，从前线治疗（SLS009）到维持治疗（GPS）[6] * 公司近期通过权证行权获得了3100万美元的总收益，显著加强了资产负债表，为关键临床数据的读取和临床项目的推进提供了资金 [5] * 公司团队精简，仅有14名全职员工，注重成本效益 [131] GPS (Galinpepimut-S) 项目 * **机制与差异化**：GPS是一种针对WT1蛋白的多肽混合物疫苗，WT1在超过95%的AML中过表达，是一种理想的免疫治疗靶点 [36][37] * GPS包含天然和异种细胞（经AI优化以增强免疫原性）肽，可激活CD8+和CD4+ T细胞，产生针对白血病细胞的免疫反应，且不攻击正常细胞 [36][39][40][41][42][43][44] * 关键优势包括：非HLA限制性（适用于所有患者）、多重抗原表位（降低免疫逃逸风险）、以及无骨髓抑制等显著安全性优势 [42][43][26] * **临床开发（RIGEL 3期试验）**： * RIGEL是一项全球随机试验，针对达到第二次缓解（CR2）但无法进行移植的高危AML患者，评估GPS对比最佳可用疗法（BAT）的效果 [10][45] * 试验是事件驱动型，主要终点是总生存期（OS）的风险比（HR），目标HR为0.636（即死亡风险降低约40%），对应中位OS为12.6个月 vs BAT的8个月 [55][56][57][103] * 截至会议时，最后一名患者入组已过约19个月，预期的第80次事件尚未发生，表明患者生存期可能长于初始预期（BAT历史数据约为8个月），这被解读为潜在的积极信号 [10][11][46][54][58][111] * 公司预计第80次事件将在2025年底前发生，这将是公司近期的关键催化剂 [10][11][102] * **既往数据**： * 在CR1患者中的2期研究显示中位OS超过60个月（历史对照为18-24个月）[21][49] * 在CR2患者中的早期研究显示中位OS为21个月（历史对照约为8个月）[22][25][31][50] * 免疫应答数据（64%-80%的患者产生WT1特异性免疫反应）与生存获益相关，证明了作用机制 [50][51] * **未来方向**：专家强烈建议在移植后维持治疗领域开发GPS，这是一个存在巨大未满足需求且既往尝试失败的领域 [27][38][52] SLS009 (Tebonciclib) 项目 * **机制与差异化**：SLS009是一种高选择性CDK9抑制剂，通过抑制RNA聚合酶II的活性，快速降低MCL-1等短半衰期促生存蛋白的水平，从而诱导癌细胞凋亡 [68][69][71][72] * 其高选择性带来了优于早期非选择性CDK9抑制剂（如flavopiridol）的安全性 [70][84] * 与venetoclax（BCL-2抑制剂）具有协同作用，可同时解除BCL-2和MCL-1对癌细胞凋亡的抑制，尤其对Venetoclax耐药或TP53突变等高风险AML有效 [72][74][75][76][87] * **临床开发与数据**： * **2期试验结果**：针对对Venetoclax+阿扎胞苷（Azacitidine）方案耐药或复发的AML患者 [79] * 安全性良好，与Azacitidine+Venetoclax联用未增加显著的骨髓抑制或其他限制性毒性 [84][85] * 在特定高危人群中显示出显著疗效： * AML伴MDS相关变化（AML-MRC）：总缓解率（ORR）44% [86] * 髓系-单核细胞AML（M4/M5）：ORR 50% [86] * TP53突变AML：ORR 57% [86] * 中位OS延长至约8-9个月（历史对照为2-3个月）[22][96][97] * **与FDA讨论及未来计划**： * FDA基于2期数据建议将SLS009推进至前线治疗 setting [90][104] * **计划中的新试验（2026年第一季度启动）**将分为两组 [90][91]： * **组1（前线）**：对新诊断的具有特定高风险生物标志物（如AML-MRC， M4/M5， TP53等）的患者，随机分配至Venetoclax+阿扎胞苷 ± SLS009 * **组2（早期耐药）**：对接受两个周期Venetoclax+阿扎胞苷治疗后未响应的患者，添加SLS009 * 试验目标包括确认将缓解率提高至少50%，总生存期提高至少50%，并验证生物标志物的预测价值 [105] * **生物标志物策略**：公司正在进行转录组学、基因组学和蛋白质组学分析，并利用AI模型，以识别最可能从SLS009治疗中获益的患者，指导临床开发 [13][78][87][89][105] 急性髓系白血病（AML）治疗格局与未满足需求 * 尽管有Venetoclax等新药获批，AML患者的预后仍然不佳，存在大量未满足需求 [14][15] * **关键未满足需求领域** [20][21][30]： * 达到缓解但无法进行移植的患者的维持治疗（CR1和CR2）[17][20][27] * 对Venetoclax为基础的治疗耐药的患者，预后极差（中位OS仅2.5个月）[18][24][28][94][95][96][97] * 移植后复发预防（目前无获批的有效维持疗法）[27][38] * GPS和SLS009分别针对上述前两个关键未满足需求，并显示出超越当前标准疗法的潜力 [21][22][29][31][98] 其他重要内容 商业化与监管考量 * GPS已获得FDA和EMA的孤儿药认定、快速通道资格以及FDA的罕见儿科疾病认定，有望获得优先审评 [113] * 对于GPS，公司正在为各种商业化 scenario 做准备，包括自主商业化或寻求合作伙伴，并已与潜在合作伙伴进行接触 [129] * 对于SLS009，成功的 frontline 试验数据可能支持加速批准路径 [105] 制造与供应链 * GPS的原料药（肽）由Polypeptide（位于南加州）生产，成品由PCI Lab Services（位于新罕布什尔州）生产，均采用成熟、标准化的工艺 [112] 专家背书与临床视角 * 多位关键意见领袖（KOL）参与了会议，并对GPS和SLS009的科学原理、临床数据和潜力表示了强烈的支持和热情 [35][47][52][77][93][100][132]