文章核心观点 - 公司宣布将在2025年美国临床肿瘤学会年会上展示SLS009在ASXL1突变结直肠癌细胞系中的临床前疗效 [1] 分组1：ASCO会议展示信息 - 展示内容为SLS009在ASXL1突变结直肠癌细胞系中的临床前疗效 [1] - 海报展示标题为“CDK9抑制剂tambiciclib（SLS009）在ASXL1突变结直肠癌细胞系中的体外疗效” [2] - 展示时间为2025年6月2日周一下午1:30 - 4:30 CDT [2] - 展示场次标题为“发展治疗学—分子靶向药物与肿瘤生物学” [2] - 展示地点为A厅 - 海报与展览区 [2] - 摘要编号为3121，海报板编号为436 [2] - 摘要全文将于2025年5月22日下午5:00 EDT在asco.org/abstracts发布 [2] 分组2：SLS009研究情况 - SLS009正在一项2期开放标签、单臂、多中心研究中进行调查，评估其与维奈托克和阿扎胞苷联合治疗包括ASXL1突变的急性髓系白血病患者的安全性、耐受性和疗效 [3] - 已有初步临床安全性和疗效数据，研究还旨在为目标患者群体确定生物标志物并为进一步试验进行富集 [3] - 研究信息可访问clinicaltrial.gov标识符NCT04588922 [3] 分组3：公司介绍 - 公司是一家晚期临床生物制药公司，专注于开发多种癌症适应症的新型疗法 [1][4] - 公司的领先候选产品GPS从纪念斯隆凯特琳癌症中心获得许可，靶向WT1蛋白，有潜力作为单一疗法或与其他疗法联合治疗多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤适应症 [4] - 公司正在开发的SLS009（tambiciclib）可能是首个且同类最佳的差异化小分子CDK9抑制剂，与其他CDK9抑制剂相比毒性降低、效力增强 [4] - 数据显示SLS009在包括ASXL1突变等预后不良因素的急性髓系白血病患者中显示出高响应率 [4] - 公司信息可访问www.sellaslifesciences.com [4] 分组4：投资者联系信息 - 投资者联系人为LifeSci Advisors, LLC的董事总经理Bruce Mackle，邮箱为SELLAS@lifesciadvisors.com [7]

- 8.9 Months Median Overall Survival (mOS) in Patients with AML-Myelodysplasia-Related Changes (AML-MRC) and 8.8 mOS in All Relapsed or Refractory to Venetoclax-Based Regimens Patients; Surpassing Historical Benchmark of 2.5 Months - - Overall Response Rate (ORR) of 67% Achieved in Patients with AML-MRC (Target Patient Population of SLS009 in r/r AML) – Exceeding Targeted 20% ORR - - Trial Continues with Full Data and FDA Regulatory Path Feedback Expected in 1H 2025 – NEW YORK, April 08, 2025 (GLOBE NEWSWIR ...

财务数据关键指标变化 - 2024年研发费用为1910万美元，较2023年的2400万美元有所下降[11] - 2024年一般及行政费用为1240万美元，较2023年的1390万美元有所下降[12] - 2024年净亏损为3090万美元，摊薄后每股亏损0.50美元，2023年净亏损为3730万美元，摊薄后每股亏损1.34美元[13] - 截至2024年12月31日，现金及现金等价物约为1390万美元，2025年1月28日公司通过注册直接发行获得2500万美元的总收益[14] - 2025年1月公司通过注册直接发行筹集了2500万美元的总收益[6][8] 各条业务线数据关键指标变化 - SLS009在AML - MRC患者扩展队列中的总缓解率（ORR）为56%，超过预设目标ORR的33% [4][9] - SLS009与zanubrutinib联合治疗r/r DLBCL的2a期试验中，总缓解率（ORR）为67% [7] - GPS在AML的3期REGAL试验中，中位随访13.5个月后，不到50%的入组患者被确认死亡，试验中的中位生存期超过13.5个月，而传统疗法历史中位生存期为6个月[5] - SLS009在r/r AML的2期试验中，最新随访时中位总生存期（mOS）未达到，但超过7.7个月，历史预期mOS约为2.5个月[4][9] 公司监管认定情况 - 2024年公司获得多项监管认定，包括三项FDA罕见儿科疾病认定、一项FDA快速通道认定和两项EMA孤儿药认定[4]

文章核心观点 SELLAS公司公布2024年全年财务结果和公司进展，其两款关键资产在临床开发中取得进展，有望为急性髓系白血病（AML）患者带来治疗希望，公司还获得多项监管认定，且通过注册直接发行筹集资金以增强财务状况 [1][2] 近期亮点 - 公布GPS治疗AML的3期REGAL试验中期分析积极结果，独立数据监测委员会（IDMC）支持按原方案继续研究，试验中患者中位生存期超13.5个月，高于传统疗法的6个月，预计2025年达到80个事件（死亡）时进行最终分析 [3] - SLS009与Zanubrutinib联合治疗复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）的2a期试验显示，总体缓解率（ORR）达67%，超过Zanubrutinib单药预期缓解率两倍多，中位总生存期（OS）未达到，9名患者中有6名存活 [4] - 2025年1月28日，公司通过注册直接发行筹集2500万美元毛收入，所得款项用于营运资金和一般公司程序 [5][6] 2024年关键成就 监管方面 - GPS获FDA儿童罕见病认定（RPDD）用于儿童AML；SLS009获FDA儿童AML和儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）的RPDD、AML的快速通道认定，以及EMA针对AML和外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的孤儿药认定（ODD） [8] 财务结果 - 2024年研发费用为1910万美元，低于2023年的2400万美元，主要因临床试验费用、制造成本、临床药品供应采购以及临床和监管咨询成本减少，员工相关费用也因员工人数减少而降低 [9] - 2024年一般及行政费用为1240万美元，低于2023年的1390万美元，主要因员工相关费用、外部服务和上市公司成本以及保险费减少，部分被2024年一次性遣散费和法律费用增加所抵消 [10] - 2024年净亏损3090万美元，基本和摊薄后每股亏损0.50美元，相比2023年净亏损3730万美元，基本和摊薄后每股亏损1.34美元有所收窄 [11] 产品研发 - 世界卫生组织（WHO）批准“tambiciclib”作为SLS009的国际非专利名称（INN） [12] - 2024年第四季度，SLS009治疗r/r AML的2期试验报告积极数据，最新随访时中位总生存期（mOS）未达到但超过7.7个月，历史预期mOS约2.5个月；在AML - 骨髓增生异常相关改变（AML - MRC）患者扩展队列中，ORR为56%，超过预设目标缓解率33% [12] - 在2024年第66届美国血液学会（ASH）年会上展示SLS009治疗r/r AML的2a期试验数据 [12] - SLS009治疗r/r AML的2a期试验提前完成30名患者入组，这些患者对基于维奈托克的方案复发或难治 [12] - 开启SLS009与维奈托克联合治疗r/r AML的额外2期队列入组 [12] - 开启两个新队列——伴有ASXL1突变的AML - MRC和伴有除ASXL1突变外其他骨髓增生异常相关改变的AML，部分儿科患者也可入组 [12] - 公布积极临床前数据，表明ASXL1突变可作为实体癌对SLS009反应的预测因子 [12] - 在《Oncotarget》上发表文章，揭示SLS009在各种血液系统恶性肿瘤中抗增殖作用的潜在机制 [12] - 继续参与美国国家癌症研究所（NCI）儿科临床前体内测试（PIVOT）项目 [12] 现金状况 - 截至2024年12月31日，现金及现金等价物约为1390万美元；2025年1月28日，公司通过注册直接发行获得2500万美元毛收入 [13] 公司概况 SELLAS是一家后期临床生物制药公司，专注于开发多种癌症适应症的新型疗法；主要候选产品GPS授权自纪念斯隆凯特琳癌症中心，靶向WT1蛋白，有望单药或联合其他疗法治疗多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤；公司还在开发SLS009（tambiciclib），可能是首个且同类最佳的差异化小分子CDK9抑制剂，在具有不利预后因素（包括ASXL1突变）的AML患者中显示出高缓解率 [14]

临床试验招募计划 - 公司计划在北美、欧洲和亚洲约95个临床地点招募125 - 140名患者进行REGAL研究，2024年3月宣布完成招募[20] - 3期REGAL临床试验预计招募125 - 140名患者（不包括中国大陆可能的20 - 25名患者），2024年3月宣布完成招募[64] 许可协议财务情况 - 截至2025年3月15日，公司从与3D Medicines的许可协议中获得了1050万美元的前期和里程碑付款，许可协议下还有1.915亿美元的潜在未来开发、监管和销售里程碑[21] - 2020年12月与3D Medicines签订独家许可协议，3D Medicines支付750万美元一次性前期现金付款，最高1.945亿美元里程碑付款，以及高个位数到低两位数的分级特许权使用费[147][148][149] - 截至2022年3月，公司因3D Medicines协议达到监管里程碑获得300万美元付款，协议下仍有1915万美元潜在未来里程碑付款[154] SLS009临床试验数据 - SLS009的1期剂量递增临床试验确定AML的2期推荐剂量为每周60mg，淋巴瘤为每周100mg[26] - 截至2024年12月随访，SLS009的2a期试验中45mg每周组可评估患者10人，总缓解率10%，中位总生存期5.1个月；60mg每周两次组可评估患者9人，总缓解率33%，中位总生存期3.9个月；30mg每周两次组可评估患者9人，总缓解率46%，中位总生存期7.7个月以上；总体可评估患者28人，总缓解率31%，中位总生存期5.1个月以上[29] - 截至2024年12月随访，SLS009扩展队列4和5中，9名可评估疗效的患者总缓解率为56%[31] - 2025年2月，公司宣布SLS009与zanubrutinib联合治疗的2a期研究数据积极，总缓解率为67%，是zanubrutinib单药预期总缓解率的两倍多[34] - 2024年4月19日数据截止时，30mg BIW队列总体缓解率达57%，远超20%的目标率[121] - 截至2024年5月25日，研究共纳入30例患者，45mg QW安全队列、60mg QW队列和30mg BIW队列分别为10例、9例和11例[123] - 截至2024年12月4日数据截止，30mg BIW队列中位总生存期超过7.7个月，预期通常为2.5个月[124] - 2025年2月公布的SLS009与zanubrutinib联合研究结果显示，总体缓解率为67%，超过zanubrutinib单药预期缓解率的两倍[128] - 6例非GCB DLBCL患者中，4例有客观缓解，1例病情稳定，疾病控制率为83%，总体缓解率为67%[130] 产品获得的指定与认定 - GPS在急性髓系白血病、恶性胸膜间皮瘤和多发性骨髓瘤中获得FDA孤儿药指定和欧洲药品管理局孤儿药认定，以及FDA快速通道指定[22][23] - 2024年10月，FDA授予GPS治疗小儿急性髓系白血病的罕见儿科疾病指定[23] - SLS009在急性髓系白血病和外周T细胞淋巴瘤中获得FDA孤儿药产品指定和快速通道指定，2024年6月和7月分别获得FDA治疗小儿急性淋巴细胞白血病和小儿急性髓系白血病的罕见儿科疾病指定，欧洲药品管理局也在相应时间授予其在急性髓系白血病和外周T细胞淋巴瘤的孤儿药认定[35] WT1蛋白表达情况 - WT1蛋白在约20种癌症类型中，至少在50%的肿瘤病理标本中可检测到，在众多血液系统恶性肿瘤和实体恶性肿瘤中大量表达[39] GPS早期临床试验数据 - 2018年GPS在MM的1期临床研究最终分析显示，12名可评估患者完成12次疫苗接种后，CD8+或CD4+对WT1衍生抗原全池混合物的反应频率为75%[46] AML市场规模与患者情况 - 2021年6月Delvelnsight报告预计，到2030年底AML全球市场规模达50.9亿美元，2018 - 2030年复合年增长率为21.85%[50] - 2022年美国每年新诊断AML患者约20050人，其中约36%（约7500人）最终接受二线治疗[50] - 欧盟主要市场（德国、法国、意大利和西班牙）二线治疗AML患者约6520人，日本约3482人[50] - 约50%二线治疗AML患者达到完全缓解（CR2），相关主要市场适合GPS治疗的患者约8750人[50] GPS临床试验进展 - GPS单药治疗的注册3期REGAL开放标签随机临床试验正在AML患者中进行[48] - GPS在中国的1期临床试验已完成入组，最终结果待公布[48] - GPS与抗PD - 1疗法pembrolizumab联合治疗卵巢癌的1/2期临床试验已完成并公布最终数据[48] 选择AML作为GPS主要适应症原因 - 公司选择AML作为GPS的主要适应症，因其可通过标准抗白血病治疗达到完全缓解状态[52] - AML复发/难治患者存在高度未满足的医疗需求，且缺乏有效的维持治疗[52] GPS治疗AML临床试验数据 - 初始试点临床试验中，9名初发急性髓系白血病（AML）成年患者经前期标准化疗达到首次完全缓解（CR1），给予GPS后中位总生存期（OS）至少35个月；60岁及以上患者（n = 5），从给予GPS起中位OS至少33个月，从初始诊断AML起约43个月，平均随访时间为诊断后30个月[55] - 8名接受免疫反应测试的患者中，7名（87.5%）表现出WT1特异性免疫反应[56] - 后续AML的2期临床试验中，22名初发AML成年患者经前期标准化疗达到CR1，多数患者接受1 - 4个周期巩固化疗，给予GPS后3年实际OS率达47.4%，超过历史数据20% - 25%的1.9 - 2.4倍[57] - 给予GPS使所有年龄段患者自初始AML诊断起中位OS有望超过67.6个月；60岁及以上13名患者亚组分析显示，自初始诊断起中位OS为35.3个月，相比历史数据9.5 - 16.8个月有2.25 - 3.75倍改善[58] - GPS在2期临床试验中使88%患者产生WT1特异性免疫反应，包括CD4和CD8 T细胞反应[59] - H. Lee Moffitt癌症中心及研究所的2期临床试验中，10名AML复发后达第二次完全缓解（CR2）患者给予GPS，中位随访19.3个月时，中位OS为16.3个月，而同期15名对照患者为5.4个月，差异有统计学意义（p = 0.0175）；中位随访30.8个月时，GPS治疗患者中位OS为21.0个月，对照患者为5.4个月，差异有统计学意义（p < 0.02）[60][61] GPS与默克合作临床试验情况 - 2018年12月公司与默克合作启动GPS联合帕博利珠单抗的1/2期临床试验，聚焦WT1阳性晚期癌症，主要研究2线或3线WT1 + 复发或难治性卵巢转移性癌症[71] - 2022年2月1日公司宣布研究完成入组[77] - 2022年11月10日公司报告17名可评估患者的确认性顶线数据[78] - 2023年11月公司在会议上公布16名患者的额外免疫生物学和临床数据，中位总生存期为18.4个月，中位无进展生存期为12周，总缓解率为6.3%，疾病控制率为50.1% [79] - 2023年6月公司报告研究的阳性顶线安全和疗效数据，接受联合治疗患者的中位总生存期为70.3周，所有患者的中位无进展生存期为11.9周，疾病控制率为30% [84] - 2023年12月公司报告阳性随访免疫反应和生存数据[86] GPS治疗其他癌症临床试验数据 - 一项2期临床试验中，GPS治疗的恶性胸膜间皮瘤患者中位总生存期为24.8个月，对照组为16.6个月[87] - 另一项2期临床试验中，GPS治疗的患者中位总生存期为22.8个月，对照组为18.3个月[83][87] - 10名可评估的多发性骨髓瘤患者中，60%以III期或IV期入组研究[88] - 对GPS无免疫反应患者的中位总生存期为9.0个月，有免疫反应患者为27.8个月，增加208.3% [88] - 对GPS有完全免疫反应的患者中，66.7%达到客观缓解，无免疫反应患者中为14.3% [88] - GPS治疗多发性骨髓瘤（MM）患者的中位无进展生存期（PFS）为23.6个月，较历史队列增加1.87倍，18个月PFS率增加1.34倍，91%患者产生T细胞反应，64%患者有针对多个WT1肽的免疫反应，75%患者有多功能跨表位T细胞反应[90] - GPS与nivolumab联合治疗WT1+复发性卵巢癌，意向治疗组11例可评估患者1年PFS为64%，接受至少3剂GPS联合nivolumab的患者1年PFS为70%，历史最佳标准治疗不超过50%[92] - GPS与nivolumab联合治疗研究中，11例患者中3例无疾病进展迹象，意向治疗患者估计2年PFS率为27.3%，接受超过2剂的患者约为30%，历史接受挽救化疗患者为3% - 10%[93] SLS009临床前研究优势 - SLS009在临床前研究中对CDK9的选择性高于美国血液癌症临床开发中的其他非口服CDK9抑制剂，能阻断更少激酶活性，安全性更好[96] - SLS009在多种癌细胞系中达到相同抑制效果所需浓度小于enitociclib（VIP152），在小鼠AML异种移植模型中肿瘤生长最低、杀癌效果最好，且毒性更低[97][98] - SLS009在不同癌细胞系中的IC50值：AML为4.8 - 33 nM，Lymphoma为10.6 - 77.9 nM，MM为33.6 - 151 nM，ALL为13.4 - 35.7 nM，CLL为25 nM，均低于enitociclib（VIP152）[99] SLS009药代动力学情况 - SLS009每周两次（BIW）给药，剂量在2.5 - 40 mg时，血浆浓度在输注结束时达峰值，暴露参数（Cmax和AUC）近似成比例增加；每周一次（QW）给药，剂量在30 - 60 mg时情况类似，且无明显药物积累[102] SLS009药效学情况 - SLS009在较高剂量水平下可降低评估CDK9抑制剂药效学的两个生物标志物MCL1和MYC水平，抑制癌症相关蛋白[105] SLS009治疗复发/难治性疾病情况 - SLS009在复发/难治性（r/r）AML患者中，1例实现完全缓解，4例骨髓原始细胞减少≥50%，包括曾接受venetoclax治疗的患者[108] - SLS009的1期剂量递增临床试验于2023年完成，确定推荐的2期剂量（RP2D）为AML 60 mg，淋巴瘤100 mg[109] - AML队列不同剂量水平下骨髓原始细胞减少比例分别为：9mg BIW为50.0%、15mg BIW为53.8%、30mg QW为57.1%、45mg QW为61.3%、60mg QW为77.3%[113] - 34例可评估的复发/难治性淋巴瘤患者中，5例（14.7%）实现临床缓解，肿瘤负担最多降低62%[113] - 另外7例患者（20.6%）病情稳定，总体疾病控制率为35.3%[113] SLS009其他临床前研究数据 - 2022年8月神经内分泌前列腺癌临床前体外研究显示，SLS009在纳摩尔浓度下对所选细胞系有显著抗肿瘤作用[131] - 2022年12月小细胞肺癌临床前体内研究显示，SLS009治疗组平均肿瘤生长较对照组降低40.4%，与olaparib联合治疗降低72.3%，olaparib单药治疗降低30.2%[131] - 2024年11月公司公布临床前研究数据，确定ASXL1突变是SLS009治疗实体癌的关键预测指标[132] - CRC MSI - H中，7/12（58%）的PDCs存在ASXL1突变，与预测频率约55%相符；NSCLC中，2/6（33%）的研究细胞系存在ASXL1突变，高于预测的2.6%[136] - 18个研究的实体癌细胞系中，9个有ASXL1突变，9个无突变作为对照；ASXL1突变细胞系中，6/9（67%）的实体癌细胞系SLS009疗效高（IC50 < 100 nM），非ASXL1突变癌细胞系中为0/9（0%）[136] PIVOT项目进展 - PIVOT项目的药代动力学和耐受性前两个阶段已成功完成，正在进行疗效的最后阶段，预计2025年上半年报告相关数据[140] 与MSK协议情况 - 2014年9月公司与MSK签订独家许可协议，截至2017年底MSK获得4846股普通股；自2015年起每年支付最低特许权使用费0.1百万美元，2016年起连续三年每年支付研究资金成本0.2百万美元[141][142] - 与MSK的协议中，若达到某些开发和商业里程碑，公司将支付高达1740万美元的里程碑付款，每个额外专利许可产品最高支付280万美元；商业销售时支付中个位数的分级特许权使用费；2018年底前需筹集2500万美元，已达成[143] - 2018年第四季度末达到临床开发里程碑，触发2019年第一季度支付0.5百万美元[143] 与3D Medicines协议纠纷 - 2023年12月公司对3D Medicines启动具有约束力的仲裁程序，涉及里程碑付款触发和支付以及未尽力开发GPS等问题[156] 与GenFleet协议情况 - 公司需向GenFleet支付1000万美元初始预付款，其中450万美元在协议生效日起30天内支付，550万美元在协议生效日第15个日历月的第一天支付[158] - 公司需向GenFleet支付最多4800万美元的开发和监管里程碑付款，以及最多9200万美元的特定净销售阈值里程碑付款[158] - 公司需根据CDK9许可产品在SLS009地区的年度净销售额，按低个位数到高个位数的百分比向GenFleet支付分层特许权使用费[159] - 公司与GenFleet签订临床供应协议，GenFleet将为公司制造和供应SLS009及相关分子[167] GPS与FDA沟通及储存情况 - 2023年第三季度，公司与FDA就GPS潜在BLA的CMC部分举行了C类会议，FDA给予积极指导[166] - GPS药物产品目前的储存条件为 -20°C，公司正在收集稳定性数据，以使其能在2 - 8°C储存[166]

文章核心观点 公司宣布与Pueblo Shuar Arutam组织、社区及厄瓜多尔政府成立跨机构工作组并获签署意向书认可，同时完成加密钻探计划，为后续资源估算和可行性研究做准备，致力于可持续采矿并获多方支持 [2][4] 分组1：跨机构工作组相关 - 公司与Pueblo Shuar Arutam组织、Warints和Yawi社区及厄瓜多尔政府成立跨机构工作组，该组织及其理事会批准签署意向书 [2] - 2025年1月18日PSHA决定成立工作组，2月5日通过与公司签署意向书批准该流程 [3] - 跨机构工作组目标是开展透明对话和研讨会，推动在社区同意下签署未来合作协议 [6] 分组2：钻探计划与资源估算 - 公司完成加密钻探计划，2024年钻探超75000米，2025年初钻探5000米，将用于2025年年中更新矿产资源估算 [4] - 钻探计划主要是将推断矿产资源转化为测量和指示资源，扩大矿坑内未分类区域，支持2025年第三季度的预可行性研究 [4] 分组3：社区支持与合作协议 - 公司与Warints和Yawi社区签署影响与利益协议，该协议于2020年9月首次签署，2022年3月和2024年4月更新，为项目推进提供社区支持 [7][8] - 2024年3月公司宣布与FICSH和厄瓜多尔创业与创新联盟达成三方合作协议，促进舒阿尔社区经济和社会发展 [8] 分组4：公司概况 - 公司是一家铜金勘探开发公司，致力于通过参与式和负责任采矿为社区和利益相关者赋能 [9] - 公司拥有Warintza项目，该项目是大型铜金斑岩矿床，资源储量超23亿吨，还在秘鲁、智利有勘探项目，在墨西哥拥有La Verde合资项目60%权益 [9]

文章核心观点 SELLAS公司公布SLS009（tambiciclib）与BTK抑制剂Brukinsa（zanubrutinib）联用治疗复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）的2a期试验数据，显示出良好疗效和潜力，为DLBCL患者治疗带来希望 [1][2][3]。 根据相关目录分别进行总结 试验概况 - 试验由GenFleet Therapeutics（上海）有限公司开展和资助，是在中国进行的开放标签单臂多中心2a期研究，评估SLS009与zanubrutinib联用治疗r/r DLBCL [2]。 患者特征 - 共纳入9例r/r DLBCL患者，其中3例为生发中心B细胞样（GCB）亚型，6例为活化B细胞样（ABC）亚型（即非GCB DLBCL），预后较GCB DLBCL差 - 患者中位年龄55岁，既往治疗线数中位数为2（范围2 - 4） [5]。 疗效 - 总体缓解率（ORR）为67%，超过zanubrutinib单药预期缓解率两倍 - 6例非GCB DLBCL（ABC DLBCL）患者中，4例有客观缓解，1例病情稳定，疾病控制率（DCR）为83% - 1例患者完全缓解（CR），3例患者部分缓解（PR），靶病灶分别缩小89%、78%和56% - 中位随访4.6（范围：1.4 - 7.4）个月，中位总生存期（OS）未达到，末次随访时6例患者存活，包括5例非GCB DLBCL和1例GCB DLBCL [1][2][5]。 安全性 - 55.6%的患者报告了≥3级不良事件（AEs），与zanubrutinib单药的安全性结果相当 [5]。 基因数据 - 9例入组患者中6例的基因数据显示，无患者携带对BTK抑制剂反应较好的MYD88或CD79B突变 - 经CT检查达到完全缓解（CR）的患者有MYC扩增，还携带TP53突变，表明SLS009抑制CDK9可克服TP53突变癌症的耐药性 [5]。 公司情况 - SELLAS是一家晚期临床生物制药公司，专注于多种癌症适应症的新型疗法开发 - 公司主要候选产品GPS，授权自纪念斯隆凯特琳癌症中心，靶向WT1蛋白，有望单药或联合其他疗法治疗多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤 - 公司还在开发SLS009，可能是首个且同类最佳的差异化小分子CDK9抑制剂，与其他CDK9抑制剂相比，毒性降低且效力增强 [6]。

文章核心观点 - 晚期临床生物制药公司SELLAS与机构投资者达成证券购买协议，进行注册直接发行，预计募资约2500万美元用于营运资金和公司事务 [1][2] 发行情况 - 公司与单一医疗保健机构投资者达成证券购买协议，将出售19,685,040股普通股或普通股等价物，以及可购买最多19,685,040股普通股的认股权证，组合购买价为每股1.27美元及附带认股权证，按纳斯达克规则以市价定价，认股权证行使价为每股1.20美元，发行后可立即行使，有效期5年 [1] - 发行预计于2025年1月29日左右完成，需满足惯常成交条件，发行毛收入预计约2500万美元，扣除配售代理费和其他预计发行费用前 [2] - A.G.P./Alliance Global Partners担任发行的牵头配售代理，Maxim Group LLC担任联合配售代理 [3] - 发行依据先前向美国证券交易委员会提交的有效S - 3表格货架注册声明进行，描述发行条款的招股说明书补充文件将提交给美国证券交易委员会 [4] 资金用途 - 公司打算将发行所得净收益用于营运资金和一般公司程序，包括进行任何待决或未来收购 [2] 公司介绍 - SELLAS是专注于开发多种癌症适应症新型疗法的晚期临床生物制药公司，其主要候选产品GPS从纪念斯隆凯特琳癌症中心获得许可，靶向WT1蛋白，有望单药或联合其他疗法治疗多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤适应症 [6] - 公司还在开发SLS009，可能是首个且同类最佳的差异化小分子CDK9抑制剂，与其他CDK9抑制剂相比毒性更低、效力更高，数据显示其在具有不利预后因素（包括ASXL1突变）的急性髓系白血病患者中显示出高缓解率 [6] 投资者联系方式 - 投资者可联系LifeSci Advisors, LLC的董事总经理Bruce Mackle，邮箱为SELLAS@lifesciadvisors.com [9]

文章核心观点 - 公司宣布REGAL试验中期分析结果积极，IDMC建议试验按原方案继续进行，GPS展现初步有效性信号，公司为BLA做准备，有望为AML患者带来新疗法 [2][3][4] 分组1：REGAL试验中期分析情况 - IDMC完成GPS治疗急性髓系白血病（AML）的3期REGAL试验预设中期分析，建议试验无修改继续进行 [2] - 中期无效性、有效性和安全性分析支持按原方案继续研究，GPS显示初步有效性信号，下一步最终分析将在达到80个事件（死亡）时进行，公司预计今年达到 [3] 分组2：试验数据表现 - 中位随访13.5个月后，少于50%入组患者确认死亡，试验中中位生存期超13.5个月，而类似2期研究中传统疗法历史中位生存期为6个月 [1] - 随机选择的REGAL GPS患者中80%显示特定T细胞免疫反应，超过之前2期研究结果 [1] - 入组完成约10个月且中位随访约13.5个月时，少于一半入组患者确认死亡，提示合并中位生存期超12个月，而类似患者群体预期生存期约6个月 [4] - 随机选择接受GPS治疗患者样本的早期免疫反应盲法分析显示，80%患者有GPS特异性免疫反应 [4] 分组3：与过往试验对比 - 2期AML患者第二次完全缓解研究中，GPS治疗患者中位总生存期为21个月，标准治疗患者为5.4个月，GPS特异性免疫反应为64% [5] 分组4：行业意义及专家观点 - 尚无药物获批用于AML患者第二次完全缓解期的缓解维持治疗，此次进展意义重大 [6] - 专家认为中期结果是AML治疗重大进展，若获批GPS将被医学界和患者高度接受，成为标准治疗，且耐受性好、副作用小 [7] 分组5：公司产品情况 - 公司是专注多种癌症适应症新型疗法开发的后期临床生物制药公司，主要候选产品GPS靶向WT1蛋白，有单药及联合治疗多种癌症潜力 [8] - 公司还在开发SLS009，可能是首个且同类最佳的差异化小分子CDK9抑制剂，对有不利预后因素的AML患者显示高反应率 [8]

文章核心观点 公司认为2025年是关键一年，将推进血液恶性肿瘤新型疗法临床阶段产品组合，有望迎来多个潜在变革性临床里程碑，包括SLS009二期试验完整数据、FDA监管反馈及REGAL三期试验中期分析 [2] 公司业务进展 2024年关键成果 - GPS的AML三期REGAL研究达到60个事件（死亡）预设阈值，启动独立数据监测委员会（IDMC）中期分析 [7] - SLS009获多项监管认定，包括儿科AML、儿科急性淋巴细胞白血病RPDD，AML的FDA快速通道认定，AML和外周T细胞淋巴瘤的EMA孤儿药认定 [9] - 世界卫生组织批准“tambiciclib”为SLS009推荐国际非专利名称 [11] - 2024年第四季度报告SLS009在复发/难治性AML二期试验积极数据，最新随访中位总生存期（mOS）未达到但超7.7个月，历史预期mOS约2.5个月；扩展队列客观缓解率（ORR）为56%，超33%预设目标缓解率 [11] - 在2024年第66届美国血液学会年会上展示SLS009在复发/难治性AML二期a试验数据，与阿扎胞苷和维奈克拉联用耐受性良好，30mg剂量组缓解率50%，AML - MRC患者临床活性更高 [11] - 完成SLS009在复发/难治性AML二期a试验患者招募，30名患者提前入组，97%患者有不良风险AML [11] - 开启SLS009在复发/难治性AML与维奈克拉联用的额外二期队列招募，包括有ASXL1突变的AML - MRC和其他AML患者，部分儿科患者也可入组 [11] - 公布表明ASXL1突变可预测实体癌对SLS009反应的临床前积极数据 [11] - 在《Oncotarget》发表揭示SLS009在各种血液恶性肿瘤中抗增殖作用潜在机制的文章 [11] - 继续国家癌症研究所儿科临床前体内测试（PIVOT）计划 [11] 2025年预期里程碑 - GPS：针对AML的三期REGAL研究中期分析预计2025年1月进行，IDMC将根据结果建议提前终止试验、因无效终止或继续试验；若继续，将在达到80个事件时进行最终分析 [3] - SLS009：AML二期临床试验扩展队列完整数据预计2025年上半年公布，FDA关于复发/难治性AML研究监管路径反馈预计同期获得 [6] 公司其他信息 - 公司为后期临床生物制药公司，专注多种癌症适应症新型疗法开发，主要候选产品GPS获纪念斯隆凯特琳癌症中心授权，靶向WT1蛋白；还在开发SLS009，为潜在一流差异化小分子CDK9抑制剂 [10] - 公司申请非稀释性赠款资金，将SLS009开发扩展至AML一线治疗；开展SLS009儿科血液学及其他潜在恶性肿瘤项目 [5] - 公司将于2025年1月8日上午9点举办企业更新网络研讨会 [1][5]