文章核心观点 SELLAS公司的SLS009获FDA授予治疗小儿急性淋巴细胞白血病（ALL）的罕见儿科疾病认定（RPDD），有望加快临床开发，获批后或获可转让的优先审评券（PRV） [2] 公司情况 - SELLAS是专注多种癌症新疗法开发的后期临床生物制药公司 [2][5] - 公司另一候选产品GPS获纪念斯隆凯特琳癌症中心授权，靶向WT1蛋白，有潜力单药或联合治疗多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤 [5] - 公司正在开发的SLS009是潜在的首款且同类最佳的差异化小分子CDK9抑制剂，毒性更低、效力更高，在特定AML患者中显示出高响应率 [5] 行业情况 - 急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童最常见的癌症类型，复发是治疗失败的常见原因，高危和极高危患者群体需要毒性更低的疗法以延长长期无事件生存期（EFS），极高危群体的EFS约为50% [2][3] 事件进展 - FDA授予SLS009治疗小儿ALL的罕见儿科疾病认定（RPDD） [2] - 若未来SLS009治疗小儿ALL的新药申请（NDA）获FDA批准，SELLAS可能有资格获得优先审评券（PRV），PRV可自用或出售，近期售价约1亿美元 [4] 公司表态 - 公司CEO表示很高兴SLS009获此认定，将继续推进其在多个适应症的临床开发，探索其作为小儿ALL潜在治疗方案的可能性，该认定将显著加快临床开发 [3]