核心观点 - Alnylam Pharmaceuticals宣布其针对罕见心脏病的RNA干扰药物vutrisiran在III期临床试验中显示出显著降低全因死亡率和复发性心血管事件的效果 [1] - 公司计划在今年晚些时候向监管机构提交申请，包括向FDA申请优先审评 [1][2] - 该消息推动公司股价在周一早盘交易中飙升超过31% [1][2] 临床试验结果 - vutrisiran在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的III期试验中显示出显著的全因死亡率和复发性心血管事件的降低 [1] - 该药物在所有次要终点上也显示出显著改善 [1] 监管申请与市场潜力 - 公司首席医疗官表示将尽快向全球监管机构提交数据，以推动药物上市 [2] - 如果获得批准，vutrisiran有望成为治疗该疾病的新标准，推动公司进入新的增长阶段 [2] 股价表现 - 消息公布后，Alnylam股价在周一早盘交易中上涨超过31%，达到219.09美元 [2] - 自年初以来，公司股价已累计上涨约14% [2] 药物背景 - vutrisiran（品牌名Amvuttra）已获批用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性引起的神经损伤 [2]