文章核心观点 - 公司宣布FDA接受olezarsen新药申请并进行优先审评，有望在2024年底为FCS患者带来突破疗法，同时其针对sHTG的3期临床试验已完成入组，预计2025年下半年出数据 [1][12] 公司进展 - FDA接受olezarsen治疗FCS的新药申请并进行优先审评，行动日期为2024年12月19日，且目前不计划召开咨询委员会会议 [1] - 基于Balance 3期研究积极结果提交申请，研究结果在2024年美国心脏病学会年会上公布并发表于《新英格兰医学杂志》 [2] - 针对sHTG的3项3期临床试验CORE、CORE2和ESSENCE于2024年上半年完成入组，预计2025年下半年出数据 [3] - 2023年1月FDA授予olezarsen治疗FCS的快速通道资格，2024年2月授予孤儿药资格和突破性疗法认定，公司计划今年在欧盟提交FCS治疗的监管申请 [13] 药物信息 - olezarsen是一种RNA靶向的配体共轭反义药物，旨在降低肝脏产生的调节血液中甘油三酯代谢的载脂蛋白C - III的水平 [4] - olezarsen尚未获得任何监管机构的审查或批准用于治疗任何疾病 [14] 疾病介绍 FCS - FCS是一种罕见的遗传性疾病，由脂蛋白脂肪酶功能受损导致，患者无法有效分解乳糜微粒，美国每百万人中有1 - 13人受影响 [15] - 患者甘油三酯水平极高，除急性胰腺炎外还面临疲劳和严重复发性腹痛等慢性健康问题，有时无法工作 [15] - 目前美国没有FDA批准的治疗FCS的疗法，患者通常对标准降甘油三酯疗法无反应，只能依靠严格饮食管理 [6] sHTG - sHTG是一种甘油三酯水平达到500mg/dL及以上的疾病，由遗传、饮食、生活方式、其他疾病和某些药物等因素引起 [7] - 美国估计有超过300万人患有sHTG，患者患胰腺炎和胰腺损伤风险高，也有心脏、大脑和血管损伤风险 [7] - 目前治疗sHTG的干预措施不足，仍需新疗法进一步降低甘油三酯水平和胰腺炎风险 [17] 公司概况 - 公司发明药物为严重疾病患者带来更好未来，目前有5种上市药物，在神经学、心脏病学等领域有领先的产品线 [18] - 作为RNA靶向药物的先驱，公司继续推动RNA疗法创新并推进基因编辑新方法 [18]